Zolgensma vs Spinraza: Jaké jsou klíčové rozdíly?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) a Spinraza (nusinersen sodný) jsou obě léčby pro lidi se spinální svalovou atrofií (SMA).

SMA je typ onemocnění motorických neuronů. Je způsobena mutací v genu SMN1 (survival motor neuron 1), který je zodpovědný za produkci proteinu SMN, který udržuje motorické neurony zdravé a funkční. Pokud není produkováno dostatečné množství proteinu SMN, pak mícha přestává být schopna přenášet signály z mozku do svalů.

Funkční protein SMN je také produkován v malých množstvích genem SMN2, záložním genem . Produkce proteinu SMN genem SMN2 však nemůže plně kompenzovat vadný gen SMN1.

5 klíčových rozdílů mezi Zolgensma a Spinraza

  • Použití / indikace. Zolgensma a Spinraza se používají k léčbě SMA, ale Zolgensma je schválena pouze pro použití u pacientů méně než dva roky, zatímco přípravek Spinraza je schválen pro použití u pediatrických a dospělých pacientů.
  • Frekvence léčby. Zolgensma je jednorázová léčba, zatímco přípravek Spinraza vyžaduje čtyři nárazové dávky a poté je třeba jednou za čtyři měsíce podat udržovací dávku. První tři nasycovací dávky se podávají ve 14denních intervalech a čtvrtá dávka se podává 30 dní po třetí.
  • Typ léku. Zolgensma je adeno-asociovaný virový vektor- genová terapie založená na genové terapii a Spinraza je antisense oligonukleotid zaměřený na motorický neuron-2 (SMN2).
  • Jak léčba funguje – mechanismus účinku. Zolgensma dodává kopii genu kódující lidský protein SMN, který umožňuje pacientovi vytvořit protein SMN, který mu chybí. Spinraza na druhé straně činí protein SMN produkovaný genem SMN2 funkčním. Spinraza funguje tak, že opravuje chybu – chybu sestřihu RNA – která vede k přeskočení exonu 7 a produkci chybného proteinu pomocí SMN2. Znovu navázáním na exon 7 – zvýšením začlenění exonu 7 do proteinu SMN – funguje protein produkovaný SMN2 stejně jako protein produkovaný SMN1.
  • Jak dobře to funguje – účinnost. Nepřímé srovnání těchto dvou léčebných postupů ukazuje, že přípravek Zolgensma může být u kojenců se symptomatickým SMA typu 1 účinnější než Spinraza, pokud jde o celkové přežití, nezávislost na permanentní asistované ventilaci, motorické funkce a motorické milníky. Obě léčby nabízejí významné výhody oproti absenci vůbec žádné léčby, což obvykle znamenalo, že pacienti nepřežijí déle než dva roky věku.

    • Níže uvedená tabulka také poskytuje podrobnosti o dalších důležitých aspektech pro obě léčby.

    Zolgensma vs Spinraza – další faktory

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    Spinraza

    (nusinersen sodný)
    Společnost Novartis Gene Therapies (dříve AveXis) Biogen
    Rok schválení – US Food and Drug Administration (FDA) 2019 2016
    Léková forma Infuzní suspenze, která se dodává jako injekční lahvičky na jedno použití. Je dodávána souprava obsahující dvě až devět lahviček Injekční roztok, který je dodáván v lahvičce s jednou dávkou
    Podávání Intravenózní (IV) infuze po dobu 60 minut Intratekální injekce (injekce do subarachnoidálního prostoru míchy / mozkomíšní mok)
    Nežádoucí účinky / nežádoucí účinky Mezi nejčastější nežádoucí účinky vyskytující se u ≥ 5 % pacientů patří:
  • Zvýšené aminotransferázy
  • Zvracení
    		•  Nejčastější nežádoucí účinky vyskytující se u nejméně 20 % pacientů a s frekvencí nejméně o 5 % vyšší než u kontrol, které nedostaly Spinraza zahrnuje:
  • Infekce dolních cest dýchacích a zácpa u pacientů se SMA začínajícím v kojeneckém věku
  • Pyrexie, bolest hlavy, zvracení a bolesti zad u pacientů s pozdějším SMA
    • Upozornění a opatření
  • Trombocytopenie – počet krevních destiček je třeba sledovat před léčbou a tři měsíce po ní
  • Zvýšený troponin-I – monitorujte hladiny před a tři měsíce po
    		•  Vyžaduje základní testy před každým podáním z důvodu trombocytopenie a koagulačních abnormalit a renální toxicity
    Speciální populace pacientů Nedoporučuje se pro předčasně narozené děti Může způsobit poškození plodu

    Související lékařské otázky

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova