Zolgensma vs. Spinraza: Was sind die Hauptunterschiede?

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Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec-xioi) und Spinraza (Nusinersen-Natrium) sind beide Behandlungen für Menschen mit spinaler Muskelatrophie (SMA).

SMA ist eine Art Motoneuronerkrankung. Sie wird durch eine Mutation im SMN1-Gen (Survival Moto Neuron 1) verursacht, das für die Produktion des SMN-Proteins verantwortlich ist, das die Motoneuronen gesund und funktionsfähig hält. Wenn nicht genügend SMN-Protein produziert wird, ist das Rückenmark nicht mehr in der Lage, Signale vom Gehirn an die Muskeln zu übertragen.

Funktionelles SMN-Protein wird in geringen Mengen auch vom SMN2-Gen, einem Ersatzgen, produziert . Allerdings kann die Produktion des SMN-Proteins durch das SMN2-Gen ein fehlerhaftes SMN1-Gen nicht vollständig kompensieren.

5 Hauptunterschiede zwischen Zolgensma und Spinraza

  • Anwendungen/Indikation. Zolgensma und Spinraza werden beide zur Behandlung von SMA eingesetzt, Zolgensma ist jedoch nur für die Anwendung bei Patienten zugelassen jünger als zwei Jahre, während Spinraza für die Anwendung bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten zugelassen ist.
  • Häufigkeit der Behandlung. Zolgensma ist eine einmalige Behandlung, während Spinraza vier Aufsättigungsdosen erfordert und anschließend alle vier Monate eine Erhaltungsdosis verabreicht werden muss. Die ersten drei Aufsättigungsdosen werden in Abständen von 14 Tagen verabreicht und die vierte Dosis wird 30 Tage nach der dritten verabreicht.
  • Art des Arzneimittels. Zolgensma ist ein Adeno-assoziierter Virusvektor. basierter Gentherapie und Spinraza ist ein auf das Überleben des Motoneuron-2 (SMN2) gerichtetes Antisense-Oligonukleotid.
  • Wie die Behandlung funktioniert – Wirkmechanismus. Zolgensma liefert eine Kopie des Gens Es kodiert für das menschliche SMN-Protein und ermöglicht es dem Patienten, das fehlende SMN-Protein selbst herzustellen. Spinraza hingegen macht das vom SMN2-Gen produzierte SMN-Protein funktionsfähig. Spinraza behebt einen Fehler – einen RNA-Spleißfehler – der dazu führt, dass Exon 7 übersprungen wird und SMN2 ein fehlerhaftes Protein produziert. Durch erneute Bindung an Exon 7 – was den Einschluss von Exon 7 in das SMN-Protein verbessert – funktioniert das von SMN2 produzierte Protein wie das von SMN1 produzierte.
  • Wie gut es funktioniert – Wirksamkeit. Ein indirekter Vergleich der beiden Behandlungen zeigt, dass Zolgensma bei Säuglingen mit symptomatischer SMA Typ 1 hinsichtlich Gesamtüberleben, Unabhängigkeit von permanenter Beatmung, motorischer Funktion und motorischen Meilensteinen möglicherweise wirksamer ist als Spinraza. Beide Behandlungen bieten im Vergleich zu keiner Behandlung erhebliche Vorteile, was in der Regel dazu führte, dass die Patienten nicht älter als zwei Jahre wurden.

    • Die folgende Tabelle enthält auch Einzelheiten zu anderen wichtigen Aspekten beider Behandlungen.

    Zolgensma vs. Spinraza – andere Faktoren

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    Spinraza

    (Nusinersen-Natrium)
    Unternehmen Novartis Gene Therapies (ehemals AveXis) Biogen
    Zulassungsjahr – US Food and Drug Administration (FDA) 2019 2016
    Darreichungsform Eine Infusionssuspension, die in Einwegfläschchen erhältlich ist. Es wird ein Kit mit zwei bis neun Durchstechflaschen geliefert. Eine Injektionslösung, die in einer Einzeldosis-Durchstechflasche geliefert wird
    Verabreichung Intravenöse (IV) Infusion über 60 Minuten Intrathekale Injektion (Injektion in den Subarachnoidalraum des Rückenmarks/der Liquor cerebrospinalis)
    Nebenwirkungen/Nebenwirkungen Zu den häufigsten unerwünschten Ereignissen, die bei ≥ 5 % der Patienten auftreten, gehören:
  • Erhöhte Aminotransferasen
  • Erbrechen
    		•  Die häufigsten Nebenwirkungen traten bei mindestens 20 % der Patienten und mit einer Häufigkeit von mindestens 5 % häufiger auf als bei Kontrollpersonen, die nichts erhielten Spinraza umfasst:
  • Infektionen der unteren Atemwege und Verstopfung bei Patienten mit SMA im Säuglingsalter
  • Fieber, Kopfschmerzen, Erbrechen und Rückenschmerzen bei Patienten mit SMA im späteren Verlauf
    		•
    Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen
  • Thrombozytopenie – Thrombozytenzahlen müssen vor der Behandlung und drei Monate danach überwacht werden
  • Erhöht Troponin-I – überwachen Sie die Werte vor und drei Monate danach
    		•  Erfordert Basistests vor jeder Verabreichung aufgrund von Thrombozytopenie und Gerinnungsstörungen sowie Nierentoxizität
    Besondere Patientengruppen Nicht empfohlen für Frühgeborene Kann den Fötus schädigen

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