Zolgensma vs Spinraza: Ποιες είναι οι βασικές διαφορές;

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Το Το Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) και το Spinraza (nusinersen sodium) είναι και οι δύο θεραπείες για άτομα με νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA).

Το SMA είναι ένας τύπος νόσου των κινητικών νευρώνων. Προκαλείται από μια μετάλλαξη στο γονίδιο SMN1 (virvival motor neuron 1), το οποίο είναι υπεύθυνο για την παραγωγή της πρωτεΐνης SMN που διατηρεί υγιείς και λειτουργικούς τους κινητικούς νευρώνες. Εάν δεν παράγεται αρκετή πρωτεΐνη SMN, τότε ο νωτιαίος μυελός παύει να μπορεί να μεταδίδει σήματα από τον εγκέφαλο στους μύες.

Η λειτουργική πρωτεΐνη SMN παράγεται επίσης σε μικρές ποσότητες από το γονίδιο SMN2, ένα εφεδρικό γονίδιο. . Ωστόσο, η παραγωγή της πρωτεΐνης SMN από το γονίδιο SMN2 δεν μπορεί να αντισταθμίσει πλήρως ένα ελαττωματικό γονίδιο SMN1.

5 βασικές διαφορές μεταξύ Zolgensma και Spinraza

  • Χρήσεις / ένδειξη. Το Zolgensma και το Spinraza χρησιμοποιούνται και τα δύο για τη θεραπεία της SMA, αλλά το Zolgensma έχει εγκριθεί για χρήση μόνο σε ασθενείς ηλικίας κάτω των δύο ετών, ενώ το Spinraza έχει εγκριθεί για χρήση σε παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς.
  • Συχνότητα θεραπείας. Το Zolgensma είναι μια εφάπαξ θεραπεία, ενώ το Spinraza απαιτεί τέσσερις δόσεις φόρτωσης και στη συνέχεια μια δόση συντήρησης πρέπει να χορηγείται μία φορά κάθε τέσσερις μήνες. Οι τρεις πρώτες δόσεις φόρτωσης χορηγούνται σε μεσοδιαστήματα 14 ημερών και η τέταρτη δόση χορηγείται 30 ημέρες μετά την τρίτη.
  • Τύπος φαρμάκου. Το Zolgensma είναι ένας αδενο-σχετιζόμενος φορέας ιού- με βάση τη γονιδιακή θεραπεία και το Spinraza είναι ένα αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο κατευθυνόμενο από τον κινητικό νευρώνα επιβίωσης-2 (SMN2).
  • Πώς λειτουργεί η θεραπεία - μηχανισμός δράσης. Το Zolgensma παρέχει ένα αντίγραφο του γονιδίου. που κωδικοποιεί την ανθρώπινη πρωτεΐνη SMN, η οποία επιτρέπει στον ασθενή να παράγει την πρωτεΐνη SMN που του λείπει. Το Spinraza, από την άλλη πλευρά, κάνει την πρωτεΐνη SMN που παράγεται από το γονίδιο SMN2 λειτουργική. Το Spinraza δρα διορθώνοντας ένα λάθος - το σφάλμα ματίσματος RNA - που οδηγεί στην παράλειψη του εξονίου 7 και στην παραγωγή μιας ελαττωματικής πρωτεΐνης από το SMN2. Με την επανασύνδεση στο εξόνιο 7 - ενίσχυση της συμπερίληψης του εξονίου 7 στην πρωτεΐνη SMN - η πρωτεΐνη που παράγεται από το SMN2 λειτουργεί όπως αυτή που παράγεται από το SMN1.
  • Πόσο καλά λειτουργεί - αποτελεσματικότητα. Μια έμμεση σύγκριση των δύο θεραπειών δείχνει ότι το Zolgensma μπορεί να είναι πιο αποτελεσματικό από το Spinraza σε βρέφη με συμπτωματικό SMA τύπου 1 όσον αφορά τη συνολική επιβίωση, την ανεξαρτησία από μόνιμο υποβοηθούμενο αερισμό, την κινητική λειτουργία και τα κινητικά ορόσημα. Και οι δύο θεραπείες προσφέρουν σημαντικά πλεονεκτήματα σε σχέση με την απουσία θεραπείας, κάτι που συνήθως σήμαινε ότι οι ασθενείς δεν θα επιβίωναν πέραν των δύο ετών.

    • Ο παρακάτω πίνακας παρέχει επίσης λεπτομέρειες για άλλες σημαντικές πτυχές και για τις δύο θεραπείες.

    >

    Zolgensma εναντίον Spinraza - άλλοι παράγοντες

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    Spinraza

    (nusinersen sodium)
    Εταιρεία Novartis Gene Therapies (πρώην AveXis) Biogen
    Έτος έγκρισης - Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) 2019 2016
    Δοσολογική μορφή Ένα εναιώρημα για έγχυση που διατίθεται ως φιαλίδια μίας χρήσης. Παρέχεται ένα κιτ που περιέχει δύο έως εννέα φιαλίδια Ένα ενέσιμο διάλυμα που διατίθεται σε ένα φιαλίδιο μίας δόσης
    Χορήγηση Ενδοφλέβια (IV) έγχυση για 60 λεπτά Ενδορραχιαία ένεση (ένεση στον υπαραχνοειδή χώρο του νωτιαίου μυελού/του εγκεφαλονωτιαίο υγρό)
    Ανεπιθύμητες ενέργειες / ανεπιθύμητες ενέργειες Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίζονται σε ≥ 5% των ασθενών περιλαμβάνουν:
  • Αυξημένες αμινοτρανσφεράσες
  • Έμετος
    		•  Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίζονται σε τουλάχιστον 20% των ασθενών και σε συχνότητα τουλάχιστον 5% μεγαλύτερη από τους ελέγχους που δεν έλαβαν Το Spinraza περιλαμβάνει:
  • Λοίμωξη του κατώτερου αναπνευστικού και δυσκοιλιότητα σε ασθενείς με βρεφική SMA
  • Πυρεξία, κεφαλαλγία, έμετο και πόνο στην πλάτη σε ασθενείς με μεταγενέστερη έναρξη SMA
    		•
    Προειδοποιήσεις και προφυλάξεις
  • Θρομβοπενία - ο αριθμός των αιμοπεταλίων χρειάζεται παρακολούθηση πριν από τη θεραπεία και για τρεις μήνες μετά
  • Αυξημένη troponin-I - παρακολούθηση των επιπέδων πριν και για τρεις μήνες μετά
    		•  Απαιτεί βασικές δοκιμές πριν από κάθε χορήγηση λόγω θρομβοπενίας και ανωμαλιών πήξης και νεφρικής τοξικότητας
    Ειδικοί πληθυσμοί ασθενών Δεν συνιστάται για πρόωρα βρέφη Μπορεί να προκαλέσει βλάβη στο έμβρυο

    Σχετικές ιατρικές ερωτήσεις

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά