Zolgensma vs Spinraza: ¿Cuáles son las diferencias clave?

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Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) y Spinraza (nusinersen sódico) son tratamientos para personas con atrofia muscular espinal (AME).

La AME es un tipo de enfermedad de la neurona motora. Es causada por una mutación en el gen SMN1 (survival motor neuron 1), que es responsable de producir la proteína SMN que mantiene las neuronas motoras sanas y en funcionamiento. Si no se produce suficiente proteína SMN, la médula espinal deja de poder transmitir señales desde el cerebro a los músculos.

La proteína SMN funcional también se produce en pequeñas cantidades por el gen SMN2, un gen de respaldo. . Sin embargo, la producción de proteína SMN por parte del gen SMN2 no puede compensar completamente un gen SMN1 defectuoso.

Cinco diferencias clave entre Zolgensma y Spinraza

Usos/indicación. Zolgensma y Spinraza se usan para tratar la AME, pero Zolgensma solo está aprobado para su uso en pacientes menores de dos años de edad, mientras que Spinraza está aprobado para su uso en pacientes pediátricos y adultos.

Frecuencia del tratamiento. Zolgensma es un tratamiento único, mientras que Spinraza requiere cuatro dosis de carga y luego se debe administrar una dosis de mantenimiento una vez cada cuatro meses. Las primeras tres dosis de carga se administran a intervalos de 14 días y la cuarta dosis se administra 30 días después de la tercera.

Tipo de medicamento. Zolgensma es un vector de virus adenoasociado. terapia génica basada y Spinraza es un oligonucleótido antisentido dirigido a la neurona motora 2 (SMN2) de supervivencia.

Cómo funciona el tratamiento: mecanismo de acción. Zolgensma administra una copia del gen codifica la proteína SMN humana, lo que permite al paciente producir la proteína SMN que le falta. Spinraza, por otro lado, hace funcional la proteína SMN producida por el gen SMN2. Spinraza funciona corrigiendo un error (error de empalme de ARN) que provoca que se omita el exón 7 y que SMN2 produzca una proteína defectuosa. Al volver a unirse en el exón 7, mejorando la inclusión del exón 7 en la proteína SMN, la proteína producida por SMN2 funciona como la producida por SMN1.

Qué tan bien funciona: eficacia. Una comparación indirecta de los dos tratamientos indica que Zolgensma puede ser más eficaz que Spinraza entre los bebés con AME tipo 1 sintomática en términos de supervivencia general, independencia de la ventilación asistida permanente, función motora e hitos motores. Ambos tratamientos ofrecen beneficios significativos en comparación con no recibir ningún tratamiento, lo que normalmente significaba que los pacientes no sobrevivirían más allá de los dos años de edad.

La siguiente tabla también proporciona detalles de otros aspectos importantes para ambos tratamientos.

Zolgensma vs Spinraza - otros factores

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Palabras clave populares

	Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)	Spinraza (nusinersen sódico)
Empresa	Novartis Gene Therapies (anteriormente AveXis)	Biogen
Año de aprobación: Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA)	2019	2016
Forma de dosificación	Una suspensión para perfusión que se presenta en viales de un solo uso. Se suministra un kit que contiene de dos a nueve viales	Una solución inyectable que viene en un vial monodosis
Administración	Infusión intravenosa (IV) durante 60 minutos	Inyección intratecal (inyección en el espacio subaracnoideo de la médula espinal/la líquido cefalorraquídeo)
Efectos secundarios/efectos adversos	Los eventos adversos más comunes que ocurren en ≥ 5% de los pacientes incluyen: Aminotransferasas elevadas Vómitos	Las reacciones adversas más comunes ocurren en al menos el 20% de los pacientes y con una frecuencia de al menos el 5% más que los controles que no recibieron Spinraza incluye: Infección de las vías respiratorias inferiores y estreñimiento en pacientes con AME de aparición infantil Pirexia, dolor de cabeza, vómitos y dolor de espalda en pacientes con AME de aparición tardía
Advertencias y precauciones	Trombocitopenia: es necesario controlar el recuento de plaquetas antes del tratamiento y durante tres meses después Elevado troponina-I: controle los niveles antes y durante los tres meses posteriores	Requiere pruebas de referencia antes de cada administración debido a la trombocitopenia y anomalías de la coagulación y la toxicidad renal
Poblaciones de pacientes especiales	No recomendado para bebés prematuros	Puede causar daño fetal