Zolgensma vs Spinraza : Quelles sont les principales différences ?

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Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) et Spinraza (nusinersen sodium) sont tous deux des traitements destinés aux personnes atteintes d'amyotrophie spinale (SMA).

SMA est un type de maladie des motoneurones. Elle est causée par une mutation du gène SMN1 (neurone moteur de survie 1), responsable de la production de la protéine SMN qui maintient les motoneurones en bonne santé et fonctionnels. Si suffisamment de protéine SMN n'est pas produite, la moelle épinière cesse d'être capable de transmettre des signaux du cerveau aux muscles.

La protéine SMN fonctionnelle est également produite en petites quantités par le gène SMN2, un gène de secours. . Cependant, la production de protéine SMN par le gène SMN2 ne peut pas compenser entièrement un gène SMN1 défectueux.

5 différences clés entre Zolgensma et Spinraza

  • Utilisations/indications. Zolgensma et Spinraza sont tous deux utilisés pour traiter la SMA, mais Zolgensma n'est approuvé que pour une utilisation chez les patients. moins de deux ans, alors que Spinraza est approuvé pour une utilisation chez les patients pédiatriques et adultes.
  • Fréquence du traitement. Zolgensma est un traitement unique, tandis que Spinraza nécessite quatre doses de charge, puis une dose d'entretien doit être administrée une fois tous les quatre mois. Les trois premières doses de charge sont administrées à intervalles de 14 jours et la quatrième dose est administrée 30 jours après la troisième.
  • Type de médicament. Zolgensma est un virus vecteur adéno-associé. basée sur la thérapie génique et Spinraza est un oligonucléotide antisens dirigé vers le motoneurone 2 de survie (SMN2).
  • Comment fonctionne le traitement - mécanisme d'action. Zolgensma délivre une copie du gène codant pour la protéine SMN humaine, ce qui permet au patient de fabriquer la protéine SMN qui lui manque. Spinraza, quant à lui, rend fonctionnelle la protéine SMN produite par le gène SMN2. Spinraza fonctionne en corrigeant une erreur – une erreur d’épissage de l’ARN – qui conduit à l’omission de l’exon 7 et à la production d’une protéine défectueuse par SMN2. En se reliant à l'exon 7 - renforçant l'inclusion de l'exon 7 dans la protéine SMN - la protéine produite par SMN2 fonctionne comme celle produite par SMN1.
  • Comment cela fonctionne-t-il - efficacité. Une comparaison indirecte des deux traitements indique que Zolgensma pourrait être plus efficace que Spinraza chez les nourrissons présentant une SMA symptomatique de type 1 en termes de survie globale, d'indépendance par rapport à la ventilation assistée permanente, de fonction motrice et d'étapes motrices. Les deux traitements offrent des avantages significatifs par rapport à l'absence de traitement du tout, ce qui signifie généralement que les patients ne survivront pas au-delà de deux ans.

    • Le tableau ci-dessous fournit également des détails sur d'autres aspects importants des deux traitements.

    Zolgensma vs Spinraza - autres facteurs

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    Spinraza

    (nusinersen sodique)
    Société Novartis Gene Therapies (anciennement AveXis) Biogen
    Année d'approbation - US Food and Drug Administration (FDA) 2019 2016
    Forme posologique Une suspension pour perfusion présentée sous forme de flacons à usage unique. Un kit est fourni contenant deux à neuf flacons Une solution injectable présentée dans un flacon unidose
    Administration Perfusion intraveineuse (IV) pendant 60 minutes Injection intrathécale (injection dans l'espace sous-arachnoïdien de la moelle épinière/la liquide céphalo-rachidien)
    Effets secondaires/effets indésirables Les événements indésirables les plus courants survenant chez ≥ 5 % des patients comprennent :
  • Aminotransférases élevées
  • Vomissements
    		•  Les effets indésirables les plus courants survenant chez au moins 20 % des patients et à une fréquence d'au moins 5 % de plus que les témoins n'ayant pas reçu Spinraza inclut :
  • Infection des voies respiratoires inférieures et constipation chez les patients atteints de SMA à début infantile
  • Pyrexie, maux de tête, vomissements et maux de dos chez les patients atteints de SMA à début tardif
    		•
    Avertissements et précautions
  • Thrombocytopénie - le nombre de plaquettes doit être surveillé avant le traitement et pendant trois mois après
  • Élevé troponine-I - surveiller les niveaux avant et pendant trois mois après
    		•  Nécessite des tests de base avant chaque administration en raison de la thrombocytopénie, des anomalies de la coagulation et de la toxicité rénale
    Populations particulières de patients Non recommandé pour les nourrissons prématurés Peut nuire au fœtus

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