Zolgensma vs Spinraza: Apa perbedaan utamanya?

Official answer

by Drugs.com

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) dan Spinraza (nusinersen sodium) keduanya merupakan pengobatan untuk penderita atrofi otot tulang belakang (SMA).

SMA adalah salah satu jenis penyakit neuron motorik. Hal ini disebabkan oleh mutasi pada gen SMN1 (survival motor neuron 1), yang bertanggung jawab memproduksi protein SMN yang menjaga neuron motorik tetap sehat dan berfungsi. Jika protein SMN yang cukup tidak diproduksi maka sumsum tulang belakang tidak lagi mampu mengirimkan sinyal dari otak ke otot.

Protein SMN yang berfungsi juga diproduksi dalam jumlah kecil oleh gen SMN2, gen cadangan . Namun, produksi protein SMN oleh gen SMN2 tidak dapat sepenuhnya mengkompensasi gen SMN1 yang rusak.

5 perbedaan utama antara Zolgensma dan Spinraza

Penggunaan / indikasi. Zolgensma dan Spinraza keduanya digunakan untuk mengobati SMA, namun Zolgensma hanya disetujui untuk digunakan pada pasien berusia kurang dari dua tahun, sedangkan Spinraza disetujui untuk digunakan pada pasien anak-anak dan dewasa.

Frekuensi pengobatan. Zolgensma adalah pengobatan satu kali, sedangkan Spinraza memerlukan empat dosis awal dan kemudian dosis pemeliharaan perlu diberikan setiap empat bulan sekali. Tiga dosis awal diberikan dengan interval 14 hari dan dosis keempat diberikan 30 hari setelah dosis ketiga.

Jenis obat. Zolgensma adalah vektor virus terkait adeno- berbasis terapi gen dan Spinraza adalah oligonukleotida antisense yang diarahkan untuk bertahan hidup neuron-2 (SMN2).

Cara kerja pengobatan - mekanisme kerjanya. Zolgensma mengirimkan salinan gen tersebut mengkode protein SMN manusia, yang memungkinkan pasien membuat protein SMN yang kurang. Spinraza, sebaliknya, membuat protein SMN yang diproduksi oleh gen SMN2 berfungsi. Spinraza bekerja dengan memperbaiki kesalahan - kesalahan penyambungan RNA - yang menyebabkan ekson 7 dilewati dan protein yang salah diproduksi oleh SMN2. Dengan mengikat ulang pada ekson 7 - meningkatkan masuknya ekson 7 ke dalam protein SMN - protein yang diproduksi oleh SMN2 berfungsi seperti yang diproduksi oleh SMN1.

Seberapa baik kerjanya - kemanjuran. Perbandingan tidak langsung dari kedua pengobatan menunjukkan bahwa Zolgensma mungkin lebih efektif dibandingkan Spinraza pada bayi dengan gejala SMA tipe 1 dalam hal kelangsungan hidup secara keseluruhan, kemandirian dari ventilasi bantuan permanen, fungsi motorik, dan pencapaian motorik. Kedua pengobatan tersebut menawarkan manfaat yang signifikan dibandingkan tidak menjalani pengobatan sama sekali, yang biasanya berarti pasien tidak akan dapat bertahan hidup lebih dari dua tahun.

Tabel di bawah juga memberikan rincian aspek penting lainnya untuk kedua pengobatan tersebut.

Zolgensma vs Spinraza - faktor lain

Pertanyaan medis terkait

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer

	Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)	Spinraza (natrium nusinersen)
Perusahaan	Terapi Gen Novartis (sebelumnya AveXis)	Biogen
Tahun persetujuan - Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA)	2019	2016
Bentuk sediaan	Suspensi untuk infus yang dikemas dalam botol sekali pakai. Kit disediakan berisi dua hingga sembilan botol	Larutan injeksi yang dikemas dalam botol dosis tunggal
Pemberian	Infus intravena (IV) selama 60 menit	Injeksi intratekal (suntikan ke dalam ruang subarachnoid sumsum tulang belakang/ cairan serebrospinal)
Efek samping/efek samping	Efek samping paling umum yang terjadi pada ≥ 5% pasien meliputi: Peningkatan aminotransferase Muntah	Reaksi merugikan yang paling umum terjadi pada setidaknya 20% pasien dan pada frekuensi setidaknya 5% lebih banyak dibandingkan kontrol yang tidak menerima Spinraza meliputi: Infeksi saluran pernapasan bawah dan konstipasi pada pasien dengan SMA yang terjadi pada masa kanak-kanak Pireksia, sakit kepala, muntah, dan nyeri punggung pada pasien dengan SMA yang timbul kemudian
Peringatan dan tindakan pencegahan	Trombositopenia - jumlah trombosit perlu dipantau sebelum pengobatan dan selama tiga bulan setelahnya Peningkatan troponin-I - pantau kadarnya sebelum dan selama tiga bulan setelahnya	Memerlukan tes dasar sebelum setiap pemberian karena trombositopenia dan kelainan koagulasi serta toksisitas ginjal
Populasi pasien khusus	Tidak direkomendasikan untuk bayi prematur	Dapat menyebabkan kerusakan pada janin