Zolgensma vs Spinraza: quali sono le differenze principali?

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Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) e Spinraza (nusinersen sodico) sono entrambi trattamenti per le persone affette da atrofia muscolare spinale (SMA).

La SMA è un tipo di malattia dei motoneuroni. È causata da una mutazione nel gene SMN1 (survival motor neuron 1), responsabile della produzione della proteina SMN che mantiene i motoneuroni sani e funzionanti. Se non viene prodotta abbastanza proteina SMN, il midollo spinale cessa di essere in grado di trasmettere segnali dal cervello ai muscoli.

La proteina SMN funzionale viene prodotta anche in piccole quantità dal gene SMN2, un gene di riserva . Tuttavia, la produzione della proteina SMN da parte del gene SMN2 non può compensare completamente un gene SMN1 difettoso.

5 differenze chiave tra Zolgensma e Spinraza

Usi/indicazioni. Zolgensma e Spinraza sono entrambi usati per trattare la SMA, ma Zolgensma è approvato solo per l'uso nei pazienti di età inferiore a due anni, mentre Spinraza è approvato per l'uso in pazienti pediatrici e adulti.

Frequenza del trattamento. Zolgensma è un trattamento una tantum, mentre Spinraza richiede quattro dosi di carico e poi una dose di mantenimento da somministrare una volta ogni quattro mesi. Le prime tre dosi di carico vengono somministrate ad intervalli di 14 giorni e la quarta dose viene somministrata 30 giorni dopo la terza.

Tipo di farmaco. Zolgensma è un vettore virale adeno-associato- basata sulla terapia genica e Spinraza è un oligonucleotide antisenso diretto al motoneurone 2 (SMN2) di sopravvivenza.

Come funziona il trattamento - meccanismo d'azione. Zolgensma fornisce una copia del gene che codifica per la proteina SMN umana, che consente al paziente di produrre la proteina SMN che gli manca. Spinraza, invece, rende funzionale la proteina SMN prodotta dal gene SMN2. Spinraza funziona correggendo un errore, l'errore di splicing dell'RNA, che porta al salto dell'esone 7 e alla produzione di una proteina difettosa da parte di SMN2. Rilegandosi all'esone 7 - migliorando l'inclusione dell'esone 7 nella proteina SMN - la proteina prodotta da SMN2 funziona come quella prodotta da SMN1.

Come funziona bene - efficacia. Un confronto indiretto tra i due trattamenti indica che Zolgensma può essere più efficace di Spinraza tra i neonati con SMA sintomatica di tipo 1 in termini di sopravvivenza globale, indipendenza dalla ventilazione assistita permanente, funzione motoria e tappe motorie. Entrambi i trattamenti offrono vantaggi significativi rispetto all'assenza di trattamento, il che in genere significava che i pazienti non sarebbero sopravvissuti oltre i due anni di età.

La tabella seguente fornisce anche dettagli su altri aspetti importanti per entrambi i trattamenti.

Zolgensma vs Spinraza - altri fattori

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Parole chiave popolari

	Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)	Spinraza (nusinersen sodico)
Azienda	Novartis Gene Therapies (ex AveXis)	Biogen
Anno di approvazione - Food and Drug Administration (FDA) statunitense	2019	2016
Forma di dosaggio	Sospensione per infusione fornita in flaconcini monouso. Viene fornito un kit contenente da due a nove flaconcini	Una soluzione iniettabile fornita in un flaconcino monodose
Somministrazione	Infusione endovenosa (IV) in 60 minuti	Iniezione intratecale (iniezione nello spazio subaracnoideo del midollo spinale/nel liquido cerebrospinale)
Effetti collaterali/effetti avversi	Gli eventi avversi più comuni che si verificano in ≥ 5% dei pazienti includono: Aminotransferasi elevate Vomito	Le reazioni avverse più comuni si verificano in almeno il 20% dei pazienti e con una frequenza di almeno il 5% in più rispetto ai controlli che non hanno ricevuto Spinraza includono: Infezione delle vie respiratorie inferiori e stitichezza in pazienti con SMA a esordio infantile Piressia, mal di testa, vomito e mal di schiena in pazienti con SMA a esordio tardivo
Avvertenze e precauzioni	Trombocitopenia: la conta piastrinica deve essere monitorata prima del trattamento e per tre mesi dopo Elevata troponina I: monitorare i livelli prima e per tre mesi dopo	Richiede test di base prima di ogni somministrazione a causa di trombocitopenia, anomalie della coagulazione e tossicità renale
Popolazioni speciali di pazienti	Non raccomandato per i neonati prematuri	Può causare danni al feto