ゾルゲンスマ vs スピンラザ: 主な違いは何ですか?

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ゾルゲンスマ (オナセムノゲン アベパルボベク-キシオイ) とスピンラザ (ヌシネルセン ナトリウム) はどちらも脊髄性筋萎縮症 (SMA) 患者に対する治療法です。

SMA は運動ニューロン疾患の一種です。これは、運動ニューロンの健康と機能を維持する SMN タンパク質の生成に関与する SMN1 (生存運動ニューロン 1) 遺伝子の変異によって引き起こされます。十分な SMN タンパク質が生成されないと、脊髄は脳から筋肉に信号を伝達できなくなります。

機能的な SMN タンパク質は、バックアップ遺伝子である SMN2 遺伝子によっても少量生成されます。 。ただし、SMN2 遺伝子による SMN タンパク質の生成は、欠陥のある SMN1 遺伝子を完全に補うことはできません。

ゾルゲンスマとスピンラザの 5 つの主な違い

  • 用途 / 適応 ゾルゲンスマとスピンラザはどちらも SMA の治療に使用されますが、ゾルゲンスマは患者への使用のみが承認されています。 2 歳未満の患者に対して、スピンラザは小児および成人患者への使用が承認されています。
  • 治療の頻度。ゾルゲンスマは1回限りの治療ですが、スピンラザは4回の初回投与量が必要で、その後4か月に1回維持量を投与する必要があります。最初の 3 回の負荷投与は 14 日間隔で投与され、3 回目の投与から 30 日後に 4 回目の投与が行われます。
  • 薬剤の種類 ゾルゲンスマはアデノ随伴ウイルスベクターです。
  • 治療の仕組み - 作用機序 ゾルゲンスマは遺伝子のコピーを送達します。ヒトSMNタンパク質をコードしており、これにより患者は不足しているSMNタンパク質を作ることができる。一方、スピンラザは、SMN2 遺伝子によって生成される SMN タンパク質を機能させます。スピンラザは、エクソン 7 がスキップされ、SMN2 によって欠陥のあるタンパク質が生成される原因となる間違い (RNA スプライシング エラー) を修正することによって機能します。エクソン 7 で再結合することにより、SMN タンパク質へのエクソン 7 の組み込みが強化され、SMN2 によって生成されるタンパク質は SMN1 によって生成されるものと同様に機能します。
  • どれだけうまく機能するか - 有効性。 2 つの治療法を間接的に比較すると、症候性 SMA タイプ 1 の乳児では、全生存期間、永続的な補助換気からの独立性、運動機能および運動マイルストーンの点で、ゾルゲンスマがスピンラザよりも効果的である可能性があることが示されています。どちらの治療法も、まったく治療を行わない場合に比べて、大きな利点があります。これは通常、患者が 2 歳を超えて生存できないことを意味します。

    • 以下の表には、両方の治療法におけるその他の重要な側面の詳細も記載されています。

    ゾルゲンスマ vs スピンラザ - その他の要因

    <本体>
    ゾルゲンスマ (オナセムノゲネ・アベパルボベク・キシオイ)

    スピンラザ

    (ヌシネルセンナトリウム)
    会社 ノバルティス ジーン セラピーズ (旧 AveXis) バイオジェン
    承認年 - 米国食品医薬品局 (FDA) 2019 年 2016 年
    剤形 使い捨てバイアルとして提供される点滴用懸濁液。 2 ～ 9 個のバイアルを含むキットが提供されます 単回用量のバイアルに入った注射用溶液
    投与 60 分間にわたる静脈内 (IV) 注入 くも膜下腔内注射 (脊髄のくも膜下腔への注射)脳脊髄液)
    副作用 / 有害作用 患者の 5% 以上で発生する最も一般的な有害事象は次のとおりです。
  • アミノトランスフェラーゼの上昇
    • >
  • 嘔吐
    		•  最も一般的な副作用は患者の少なくとも 20% で発生し、その頻度は投与を受けなかった対照群より少なくとも 5% 高いスピンラザには以下が含まれます:
  • 乳児期発症型 SMA 患者における下気道感染症と便秘
  • 遅発型 SMA 患者における発熱、頭痛、嘔吐、腰痛
    		•
    警告と予防措置
  • 血小板減少症 - 治療前および治療後 3 か月間は血小板数のモニタリングが必要です
  • 血小板数の増加トロポニン I - 投与前と投与後 3 か月間レベルを監視する
    		•  血小板減少症、凝固異常、腎毒性のため、毎回の投与前にベースライン検査が必要
    特殊な患者集団 早産児には推奨されません 胎児に害を及ぼす可能性があります

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