Zolgensma vs Spinraza: Apa prabédan utama?

Official answer

by Drugs.com

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) lan Spinraza (nusinersen sodium) loro-lorone minangka perawatan kanggo wong sing ngalami atrofi otot spinal (SMA).

SMA minangka jinis penyakit neuron motorik. Iki disebabake mutasi ing gen SMN1 (survival motor neuron 1), sing tanggung jawab kanggo ngasilake protein SMN sing njaga neuron motor sehat lan berfungsi. Yen protein SMN cukup ora diprodhuksi, sumsum tulang belakang ora bisa ngirim sinyal saka otak menyang otot.

Protein SMN fungsional uga diprodhuksi ing jumlah cilik dening gen SMN2, gen cadangan. . Nanging, produksi protein SMN dening gen SMN2 ora bisa ngimbangi gen SMN1 sing salah.

5 prabédan utama antarane Zolgensma lan Spinraza

Panganggone / indikasi. Zolgensma lan Spinraza loro digunakake kanggo nambani SMA, nanging Zolgensma mung disetujoni kanggo nggunakake ing patients umur kurang saka rong taun, dene Spinraza disetujoni kanggo digunakake ing pasien pediatrik lan diwasa.

Frekuensi perawatan. Zolgensma minangka perawatan siji-siji, dene Spinraza mbutuhake patang dosis loading lan banjur dosis pangopènan kudu diwenehi saben patang sasi. Telung dosis loading pisanan diwenehi ing interval 14 dina lan dosis kaping papat diwenehi 30 dina sawise katelu.

Jenis obat. Zolgensma minangka vektor virus sing ana gandhengane karo adeno- terapi gen adhedhasar lan Spinraza minangka oligonukleotida antisense sing diarahake neuron-2 (SMN2).

Carane perawatan - mekanisme tumindak. Zolgensma ngirim salinan gen kasebut. ngodhe protein SMN manungsa, sing ngidini pasien nggawe protein SMN sing kurang. Spinraza, ing tangan liyane, ndadekake protein SMN diprodhuksi dening gen SMN2 fungsi. Spinraza dianggo kanthi ndandani kesalahan - kesalahan splicing RNA - sing ndadékaké exon 7 dilewati lan protein sing rusak diprodhuksi dening SMN2. Kanthi rebinding ing exon 7 - nambah inklusi ekson 7 menyang protein SMN - protein sing diprodhuksi dening SMN2 fungsi kaya sing diprodhuksi dening SMN1.

Kepiye cara kerjane - khasiat. Perbandhingan ora langsung saka rong perawatan kasebut nuduhake yen Zolgensma bisa luwih efektif tinimbang Spinraza ing antarane bayi-bayi kanthi gejala SMA tipe 1 ing babagan kaslametan sakabèhé, kamardikan saka ventilasi dibantu permanen, fungsi motorik lan tonggak motorik. Kaloro perawatan kasebut menehi keuntungan sing signifikan amarga ora ana perawatan, sing biasane tegese pasien ora bakal urip luwih saka rong taun.

Tabel ing ngisor iki uga nyedhiyakake rincian babagan aspek penting liyane kanggo perawatan kasebut.

Zolgensma vs Spinraza - faktor liyane

Pitakonan medis sing gegandhengan

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer

	Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)	Spinraza (nusinersen sodium)
Perusahaan	Novartis Gene Therapies (biyen AveXis)	Biogen
Taun persetujuan - US Food and Drug Administration (FDA)	2019	2016
Formulir dosis	Suspensi kanggo infus sing kasedhiya minangka vial siji-sijine. Kit diwenehake sing ngemot rong nganti sangang vial	Solusi kanggo injeksi sing kasedhiya ing vial dosis siji
Administrasi	Infus intravena (IV) liwat 60 menit	Injeksi intratekal (injeksi menyang ruang subarachnoid sumsum tulang belakang/the cairan serebrospinal)
Efek sisih / efek samping	Efek samping sing paling umum kedadeyan ing ≥ 5% pasien kalebu: Elevated aminotransferases Muntah	Reaksi salabetipun sing paling umum kedadeyan ing paling ora 20% pasien lan frekuensi paling sethithik 5% luwih saka kontrol sing ora nampa. Spinraza kalebu: Infeksi ambegan ngisor lan konstipasi ing pasien karo SMA onset infantile Pyrexia, sirah, muntah lan nyeri punggung ing pasien karo SMA onset mengko
Pènget lan pancegahan	Thrombocytopenia - jumlah trombosit perlu dipantau sadurunge perawatan lan telung sasi sawise Tingkat munggah troponin-I - ngawasi tingkat sadurunge lan telung sasi sawise	Mbutuhake tes awal sadurunge saben administrasi amarga trombositopenia lan kelainan koagulasi lan keracunan ginjel
Populasi pasien khusus	Ora dianjurake kanggo bayi prematur	Bisa nyebabake cilaka janin