Zolgensma vs Spinraza: 주요 차이점은 무엇입니까?

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Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)와 Spinraza(nusinersen 나트륨)는 모두 척수성 근위축증(SMA) 환자를 위한 치료제입니다.

SMA는 운동 신경 질환의 일종입니다. 이는 운동 뉴런을 건강하고 기능하게 유지하는 SMN 단백질을 생성하는 역할을 하는 SMN1(생존 운동 뉴런 1) 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 충분한 SMN 단백질이 생성되지 않으면 척수는 뇌에서 근육으로 신호를 전달할 수 없게 됩니다.

기능성 SMN 단백질도 백업 유전자인 SMN2 유전자에 의해 소량 생성됩니다. . 그러나 SMN2 유전자에 의한 SMN 단백질 생산은 결함이 있는 SMN1 유전자를 완전히 보상할 수 없습니다.

Zolgensma와 Spinraza의 5가지 주요 차이점

  • 용도/적응증. Zolgensma와 Spinraza는 모두 SMA 치료에 사용되지만 Zolgensma는 환자에게만 사용하도록 승인되었습니다. 2세 미만인 반면 스핀라자는 소아 및 성인 환자에게 사용하도록 승인되었습니다.
  • 치료 빈도. 졸겐스마는 일회성 치료제인 반면 스핀라자는 4회 부하용량을 투여한 뒤 4개월에 1회 유지용량을 투여해야 한다. 처음 세 번의 로딩 용량은 14일 간격으로 투여되고 네 번째 용량은 세 번째 투여 후 30일 후에 투여됩니다.
  • 약물 유형. Zolgensma는 아데노 관련 바이러스 벡터입니다. 기반 유전자 치료법과 Spinraza는 생존 운동 뉴런-2(SMN2) 지향 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다.
  • 치료 작동 방식 - 작용 메커니즘. Zolgensma는 유전자 사본을 전달합니다. 인간 SMN 단백질을 암호화하여 환자가 부족한 SMN 단백질을 만들 수 있도록 합니다. 반면에 스핀라자는 SMN2 유전자에 의해 생산된 SMN 단백질을 기능적으로 만듭니다. Spinraza는 실수(RNA 스플라이싱 오류)를 수정하여 엑손 7을 건너뛰고 SMN2에 의해 결함 있는 단백질이 생성되는 방식으로 작동합니다. 엑손 7에서 재결합함으로써(SMN 단백질에 엑손 7의 포함 강화), SMN2에 의해 생성된 단백질은 SMN1에 의해 생성된 것과 유사한 기능을 합니다.
  • 작동 효과 - 효능. 두 가지 치료법을 간접적으로 비교한 결과, Zolgensma는 증상이 있는 SMA 1형 영아의 전체 생존율, 영구 보조 환기로부터의 독립성, 운동 기능 및 운동 이정표 측면에서 Spinraza보다 더 효과적일 수 있는 것으로 나타났습니다. 두 치료법 모두 전혀 치료를 받지 않는 것에 비해 상당한 이점을 제공하며, 이는 일반적으로 환자가 2세 이상 생존하지 못한다는 것을 의미합니다.

    • 아래 표에는 두 치료법의 다른 중요한 측면에 대한 세부정보도 나와 있습니다.

    Zolgensma 대 Spinraza - 기타 요인

    <본체>
    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    Spinraza

    (누시네르센 나트륨)
    회사 Novartis Gene Therapies(이전 AveXis) Biogen
    승인 연도 - 미국 식품의약국(FDA) 2019 2016
    제형 일회용 바이알로 제공되는 주입용 현탁액입니다. 2~9개의 바이알이 포함된 키트가 제공됩니다. 단일 용량 바이알에 들어 있는 주사용 솔루션
    투여 60분에 걸쳐 정맥(IV) 주입 척수강내 주사(척수의 거미막하 공간에 주사/척추의 뇌척수액)
    부작용/부작용 환자의 5% 이상에서 발생하는 가장 흔한 부작용은 다음과 같습니다.
  • 아미노전이효소 상승
  • 구토
    		•  가장 흔한 이상반응은 환자의 최소 20%에서 발생하고, 투여를 받지 않은 대조군에 비해 빈도가 최소 5% 더 높습니다. Spinraza에는 다음이 포함됩니다.
  • 영아 발병 SMA 환자의 하부 호흡기 감염 및 변비
  • 후기 발병 SMA 환자의 발열, 두통, 구토 및 요통
    		•
    경고 및 주의 사항
  • 혈소판 감소증 - 치료 전과 치료 후 3개월 동안 혈소판 수치를 모니터링해야 합니다.
  • 상승 트로포닌-I - 전과 후 3개월 동안 수치를 모니터링합니다.
    		•  혈소판 감소증, 응고 이상 및 신장 독성으로 인해 매 투여 전 기본 테스트가 필요합니다
    특수 환자 모집단 조산아에게는 권장되지 않음 태아에 해를 끼칠 수 있음

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