Zolgensma vs Spinraza: Apakah perbezaan utama?

Official answer

by Drugs.com

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) dan Spinraza (nusinersen sodium) kedua-duanya adalah rawatan untuk orang yang mengalami atrofi otot tulang belakang (SMA).

SMA ialah sejenis penyakit neuron motor. Ia disebabkan oleh mutasi dalam gen SMN1 (survival motor neuron 1), yang bertanggungjawab untuk menghasilkan protein SMN yang memastikan neuron motor sihat dan berfungsi. Jika protein SMN yang mencukupi tidak dihasilkan maka saraf tunjang tidak lagi dapat menghantar isyarat dari otak ke otot.

Protein SMN berfungsi juga dihasilkan dalam jumlah kecil oleh gen SMN2, gen pelapis . Walau bagaimanapun, penghasilan protein SMN oleh gen SMN2 tidak dapat mengimbangi sepenuhnya gen SMN1 yang rosak.

5 perbezaan utama antara Zolgensma dan Spinraza

Kegunaan / petunjuk. Zolgensma dan Spinraza kedua-duanya digunakan untuk merawat SMA, tetapi Zolgensma hanya diluluskan untuk digunakan pada pesakit berumur kurang daripada dua tahun, manakala Spinraza diluluskan untuk digunakan dalam pesakit kanak-kanak dan dewasa.

Kekerapan rawatan. Zolgensma ialah rawatan sekali sahaja, manakala Spinraza memerlukan empat dos pemuatan dan kemudian dos penyelenggaraan perlu diberikan sekali setiap empat bulan. Tiga dos pemuatan pertama diberikan pada selang 14 hari dan dos keempat diberikan 30 hari selepas yang ketiga.

Jenis ubat. Zolgensma ialah vektor virus yang berkaitan dengan adeno- terapi gen berasaskan dan Spinraza ialah oligonukleotida antisense yang diarahkan neuron-2 (SMN2) kelangsungan hidup.

Cara rawatan berfungsi - mekanisme tindakan. Zolgensma menyampaikan salinan gen pengekodan protein SMN manusia, yang membolehkan pesakit membuat protein SMN yang mereka kekurangan. Spinraza, sebaliknya, menjadikan protein SMN yang dihasilkan oleh gen SMN2 berfungsi. Spinraza berfungsi dengan membetulkan kesilapan - ralat penyambungan RNA - yang membawa kepada ekson 7 dilangkau dan protein yang rosak dihasilkan oleh SMN2. Dengan mengikat semula pada exon 7 - mempertingkatkan kemasukan exon 7 ke dalam protein SMN - protein yang dihasilkan oleh SMN2 berfungsi seperti yang dihasilkan oleh SMN1.

Sejauh mana ia berfungsi - keberkesanan. Perbandingan tidak langsung kedua-dua rawatan menunjukkan bahawa Zolgensma mungkin lebih berkesan daripada Spinraza di kalangan bayi dengan SMA jenis 1 bergejala dari segi kemandirian keseluruhan, kebebasan daripada pengudaraan bantuan kekal, fungsi motor dan pencapaian motor. Kedua-dua rawatan menawarkan faedah yang ketara berbanding tiada rawatan langsung, yang biasanya bermakna pesakit tidak akan bertahan melebihi usia dua tahun.

Jadual di bawah juga memberikan butiran aspek penting lain untuk kedua-dua rawatan.

Zolgensma lwn Spinraza - faktor lain

Soalan perubatan berkaitan

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular

	Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)	Spinraza (nusinersen sodium)
Syarikat	Terapi Gen Novartis (dahulunya AveXis)	Biogen
Tahun kelulusan - US Food and Drug Administration (FDA)	2019	2016
Borang dos	Suspensi untuk infusi yang datang sebagai vial sekali guna. Satu kit dibekalkan mengandungi dua hingga sembilan vial	Penyelesaian untuk suntikan yang terdapat dalam vial dos tunggal
Pentadbiran	Infusi intravena (IV) selama 60 minit	Suntikan intratekal (suntikan ke dalam ruang subarachnoid saraf tunjang/the cecair serebrospinal)
Kesan sampingan / kesan buruk	Kesan buruk yang paling biasa berlaku dalam ≥ 5% pesakit termasuk: Aminotransferases tinggi Muntah	Reaksi buruk yang paling biasa berlaku pada sekurang-kurangnya 20% pesakit dan pada kekerapan sekurang-kurangnya 5% lebih daripada kawalan yang tidak menerima Spinraza termasuk: Jangkitan pernafasan yang lebih rendah dan sembelit pada pesakit dengan SMA onset bayi Pyrexia, sakit kepala, muntah dan sakit belakang pada pesakit dengan SMA onset kemudian
Amaran dan langkah berjaga-jaga	Thrombocytopenia - kiraan platelet memerlukan pemantauan sebelum rawatan dan selama tiga bulan selepas Peningkatan troponin-I - memantau tahap sebelum dan selama tiga bulan selepas	Memerlukan ujian asas sebelum setiap pemberian kerana trombositopenia dan keabnormalan pembekuan dan ketoksikan buah pinggang
Populasi pesakit khas	Tidak disyorkan untuk bayi pramatang	Boleh menyebabkan kemudaratan janin