Zolgensma versus Spinraza: wat zijn de belangrijkste verschillen?

Official answer

by Drugs.com

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) en Spinraza (nusinersen-natrium) zijn beide behandelingen voor mensen met spinale musculaire atrofie (SMA).

SMA is een type motorneuronziekte. Het wordt veroorzaakt door een mutatie in het SMN1-gen (survival motor neuron 1), dat verantwoordelijk is voor de productie van het SMN-eiwit dat de motorneuronen gezond en functionerend houdt. Als er niet voldoende SMN-eiwit wordt geproduceerd, is het ruggenmerg niet langer in staat signalen van de hersenen naar de spieren over te brengen.

Functioneel SMN-eiwit wordt ook in kleine hoeveelheden geproduceerd door het SMN2-gen, een back-upgen . De productie van SMN-eiwit door het SMN2-gen kan een defect SMN1-gen echter niet volledig compenseren.

5 belangrijke verschillen tussen Zolgensma en Spinraza

Gebruik/indicatie. Zolgensma en Spinraza worden beide gebruikt om SMA te behandelen, maar Zolgensma is alleen goedgekeurd voor gebruik bij patiënten jonger dan twee jaar, terwijl Spinraza is goedgekeurd voor gebruik bij pediatrische en volwassen patiënten.

Behandelingsfrequentie. Zolgensma is een eenmalige behandeling, terwijl Spinraza vier oplaaddoses nodig heeft en daarna eens in de vier maanden een onderhoudsdosis moet worden gegeven. De eerste drie oplaaddoses worden gegeven met tussenpozen van 14 dagen en de vierde dosis wordt 30 dagen na de derde gegeven.

Type geneesmiddel. Zolgensma is een adeno-geassocieerde virusvector. gebaseerde gentherapie en Spinraza is een overlevingsmotorneuron-2 (SMN2)-gericht antisense-oligonucleotide.

Hoe de behandeling werkt - werkingsmechanisme. Zolgensma levert een kopie van het gen codeert voor het menselijke SMN-eiwit, waardoor de patiënt het SMN-eiwit kan maken dat hij of zij mist. Spinraza daarentegen maakt het SMN-eiwit geproduceerd door het SMN2-gen functioneel. Spinraza werkt door een fout te herstellen - RNA-splitsingsfout - die ertoe leidt dat exon 7 wordt overgeslagen en een defect eiwit wordt geproduceerd door SMN2. Door opnieuw te binden bij exon 7 – waardoor de opname van exon 7 in het SMN-eiwit wordt verbeterd – functioneert het eiwit geproduceerd door SMN2 zoals dat geproduceerd door SMN1.

Hoe goed het werkt: werkzaamheid. Een indirecte vergelijking van de twee behandelingen geeft aan dat Zolgensma mogelijk effectiever is dan Spinraza bij zuigelingen met symptomatische SMA type 1 in termen van totale overleving, onafhankelijkheid van permanente geassisteerde ventilatie, motorische functie en motorische mijlpalen. Beide behandelingen bieden aanzienlijke voordelen ten opzichte van helemaal geen behandeling, wat doorgaans betekende dat patiënten niet ouder zouden worden dan twee jaar.

De onderstaande tabel geeft ook details over andere belangrijke aspecten van beide behandelingen.

Zolgensma versus Spinraza - andere factoren

Gerelateerde medische vragen

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden

	Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)	Spinraza (nusinersen natrium)
Bedrijf	Novartis Gene Therapies (voorheen AveXis)	Biogen
Jaar van goedkeuring - Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA)	2019	2016
Doseringsvorm	Een suspensie voor infusie die wordt geleverd als injectieflacons voor eenmalig gebruik. Er wordt een kit meegeleverd met twee tot negen injectieflacons	Een oplossing voor injectie in een injectieflacon met een enkele dosis
Toediening	Intraveneuze (IV) infusie gedurende 60 minuten	Intrathecale injectie (injectie in de subarachnoïdale ruimte van het ruggenmerg/de hersenvocht)
Bijwerkingen/bijwerkingen	De meest voorkomende bijwerkingen die voorkomen bij ≥ 5% van de patiënten zijn: Verhoogde aminotransferasen Braken	De meest voorkomende bijwerkingen komen voor bij minstens 20% van de patiënten en met een frequentie van minstens 5% meer dan in de controlegroep die geen Spinraza omvat: Lagere luchtweginfectie en constipatie bij patiënten met SMA bij kinderen Pyrexie, hoofdpijn, braken en rugpijn bij patiënten met SMA op latere leeftijd
Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen	Trombocytopenie - het aantal bloedplaatjes moet worden gecontroleerd vóór de behandeling en gedurende drie maanden erna Verhoogd troponine-I - monitort de spiegels vóór en gedurende drie maanden erna	Vereist basislijntesten vóór elke toediening vanwege trombocytopenie en stollingsafwijkingen en niertoxiciteit
Speciale patiëntenpopulaties	Niet aanbevolen voor premature baby's	Kan schade aan de foetus veroorzaken