Zolgensma vs Spinraza: Jakie są kluczowe różnice?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) i Spinraza (nusinersen sodu) to leki stosowane u osób cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).

SMA to rodzaj choroby neuronu ruchowego. Jest to spowodowane mutacją w genie SMN1 (survival motor neuron 1), który jest odpowiedzialny za wytwarzanie białka SMN, które utrzymuje neurony ruchowe w zdrowiu i funkcjonowaniu. Jeśli nie zostanie wytworzona wystarczająca ilość białka SMN, rdzeń kręgowy przestaje być w stanie przekazywać sygnały z mózgu do mięśni.

Funkcjonalne białko SMN jest również produkowane w małych ilościach przez gen SMN2, gen zapasowy . Jednak produkcja białka SMN przez gen SMN2 nie może w pełni zrekompensować wadliwego genu SMN1.

5 kluczowych różnic między lekami Zolgensma i Spinraza

  • Zastosowania / wskazanie. Obydwa leki Zolgensma i Spinraza są stosowane w leczeniu SMA, ale lek Zolgensma jest zatwierdzony wyłącznie do stosowania u pacjentów poniżej drugiego roku życia, natomiast lek Spinraza jest zatwierdzony do stosowania u dzieci i dorosłych.
  • Częstotliwość leczenia. Zolgensma jest leczeniem jednorazowym, natomiast Spinraza wymaga czterech dawek nasycających, a następnie dawkę podtrzymującą należy podawać raz na cztery miesiące. Pierwsze trzy dawki nasycające podaje się w odstępie 14 dni, a czwartą dawkę podaje się 30 dni po trzeciej.
  • Rodzaj leku. Zolgensma jest wektorem wirusa adenowirusowego- terapia genowa oparta na terapii genowej, a Spinraza to antysensowny oligonukleotyd skierowany na neurony ruchowe 2 (SMN2).
  • Jak działa leczenie – mechanizm działania. Zolgensma dostarcza kopię genu kodujący ludzkie białko SMN, co umożliwia pacjentowi wytworzenie brakującego białka SMN. Z drugiej strony Spinraza sprawia, że ​​białko SMN wytwarzane przez gen SMN2 działa funkcjonalnie. Działanie leku Spinraza polega na naprawianiu błędu – błędu splicingu RNA – który prowadzi do pominięcia eksonu 7 i wytwarzania przez SMN2 wadliwego białka. Poprzez ponowne wiązanie w eksonie 7 – zwiększając włączenie eksonu 7 do białka SMN – białko wytwarzane przez SMN2 działa podobnie do tego wytwarzanego przez SMN1.
  • Jak dobrze to działa - skuteczność. Pośrednie porównanie obu terapii wskazuje, że lek Zolgensma może być skuteczniejszy niż Spinraza u niemowląt z objawową SMA typu 1 pod względem całkowitego przeżycia, niezależności od stałej wspomaganej wentylacji, funkcji motorycznych i kamieni milowych w rozwoju motorycznym. Obie metody leczenia oferują znaczące korzyści w porównaniu z brakiem leczenia, co zazwyczaj oznaczało, że pacjenci nie przeżyli więcej niż dwa lata.

    • W poniższej tabeli przedstawiono również szczegółowe informacje na temat innych ważnych aspektów obu metod leczenia.

    Zolgensma vs Spinraza – inne czynniki

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    Spinraza

    (nusinersen sodu)
    Firma Novartis Gene Therapies (dawniej AveXis) Biogen
    Rok zatwierdzenia – Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) 2019 2016
    Postać dawkowania Zawiesina do infuzji w fiolkach jednorazowego użytku. Dostarczany jest zestaw zawierający od dwóch do dziewięciu fiolek Roztwór do wstrzykiwań w fiolce jednodawkowej
    Podawanie Wlew dożylny (IV) trwający 60 minut Wstrzyknięcie dooponowe (wstrzyknięcie do przestrzeni podpajęczynówkowej rdzenia kręgowego/ płyn mózgowo-rdzeniowy)
    Efekty uboczne/skutki niepożądane Do najczęstszych zdarzeń niepożądanych występujących u ≥ 5% pacjentów należą:
  • Podwyższona aktywność aminotransferaz
  • Wymioty
    		•  Najczęstsze działania niepożądane występujące u co najmniej 20% pacjentów i z częstością co najmniej 5% większą niż w grupie kontrolnej, która nie otrzymywała Spinraza obejmuje:
  • Infekcję dolnych dróg oddechowych i zaparcia u pacjentów z SMA o wczesnym początku.
  • Gorączkę, ból głowy, wymioty i ból pleców u pacjentów z SMA o późniejszym początku.
    		•
    Ostrzeżenia i środki ostrożności
  • Małopłytkowość – liczba płytek krwi wymaga monitorowania przed leczeniem i przez trzy miesiące po leczeniu
  • Podwyższona troponina-I – monitoruj poziom przed i przez trzy miesiące po
    		•  Wymaga podstawowych badań przed każdym podaniem ze względu na małopłytkowość i zaburzenia krzepnięcia oraz toksyczność nerkową
    Specjalne populacje pacjentów Nie zaleca się stosowania u wcześniaków Może powodować uszkodzenie płodu

    Powiązane pytania medyczne

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe