Zolgensma vs Spinraza: Quais são as principais diferenças?

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Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) e Spinraza (nusinersen sódico) são tratamentos para pessoas com atrofia muscular espinhal (AME).

AME é um tipo de doença do neurônio motor. É causada por uma mutação no gene SMN1 (neurônio motor de sobrevivência 1), responsável pela produção da proteína SMN que mantém os neurônios motores saudáveis ​​e funcionando. Se não for produzida proteína SMN suficiente, a medula espinhal deixa de ser capaz de transmitir sinais do cérebro para os músculos.

A proteína SMN funcional também é produzida em pequenas quantidades pelo gene SMN2, um gene de reserva. . No entanto, a produção da proteína SMN pelo gene SMN2 não consegue compensar totalmente um gene SMN1 defeituoso.

5 principais diferenças entre Zolgensma e Spinraza

  • Usos / indicação. Zolgensma e Spinraza são usados ​​para tratar SMA, mas Zolgensma só é aprovado para uso em pacientes menos de dois anos de idade, enquanto Spinraza está aprovado para uso em pacientes pediátricos e adultos.
  • Frequência do tratamento. O Zolgensma é um tratamento único, enquanto o Spinraza requer quatro doses de ataque e, em seguida, uma dose de manutenção deve ser administrada uma vez a cada quatro meses. As três primeiras doses de ataque são administradas em intervalos de 14 dias e a quarta dose é administrada 30 dias após a terceira.
  • Tipo de medicamento. Zolgensma é um vetor de vírus adeno-associado. baseado em terapia genética e Spinraza é um oligonucleotídeo antisense direcionado ao neurônio motor de sobrevivência-2 (SMN2).
  • Como funciona o tratamento - mecanismo de ação. Zolgensma fornece uma cópia do gene codificando a proteína SMN humana, o que permite ao paciente produzir a proteína SMN que lhe falta. Spinraza, por outro lado, torna funcional a proteína SMN produzida pelo gene SMN2. Spinraza funciona corrigindo um erro - erro de splicing de RNA - que faz com que o exon 7 seja ignorado e uma proteína defeituosa seja produzida pelo SMN2. Ao se religar no éxon 7 - aumentando a inclusão do éxon 7 na proteína SMN - a proteína produzida pelo SMN2 funciona como a produzida pelo SMN1.
  • Como funciona bem - eficácia. Uma comparação indireta dos dois tratamentos indica que Zolgensma pode ser mais eficaz que Spinraza entre crianças com AME tipo 1 sintomática em termos de sobrevida global, independência de ventilação assistida permanente, função motora e marcos motores. Ambos os tratamentos oferecem benefícios significativos em relação à ausência de tratamento, o que normalmente significa que os pacientes não sobreviveriam além dos dois anos de idade.

    • A tabela abaixo também fornece detalhes de outros aspectos importantes para ambos os tratamentos.

    Zolgensma vs Spinraza - outros fatores

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    Spinraza

    (nusinersen sódico)
    Empresa Novartis Gene Therapies (anteriormente AveXis) Biogen
    Ano de aprovação - US Food and Drug Administration (FDA) 2019 2016
    Forma farmacêutica Uma suspensão para infusão que vem em frascos descartáveis. É fornecido um kit contendo dois a nove frascos Uma solução injetável que vem em um frasco para dose única
    Administração Infusão intravenosa (IV) durante 60 minutos Injeção intratecal (injeção no espaço subaracnóideo da medula espinhal/ líquido cefalorraquidiano)
    Efeitos colaterais/efeitos adversos Os eventos adversos mais comuns que ocorrem em ≥ 5% dos pacientes incluem:
  • Aminotransferases elevadas
  • Vômitos
    		•  As reações adversas mais comuns que ocorrem em pelo menos 20% dos pacientes e com uma frequência de pelo menos 5% a mais do que os controles que não receberam Spinraza inclui:
  • Infecção respiratória inferior e constipação em pacientes com AME de início infantil
  • Pirexia, dor de cabeça, vômitos e dor nas costas em pacientes com AME de início tardio
    		•
    Advertências e precauções
  • Trombocitopenia - a contagem de plaquetas precisa de monitoramento antes do tratamento e por três meses após
  • Elevada troponina-I - monitorar os níveis antes e por três meses depois
    		•  Requer testes de linha de base antes de cada administração devido a trombocitopenia e anormalidades de coagulação e toxicidade renal
    Populações especiais de pacientes Não recomendado para bebês prematuros Pode causar danos fetais

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