Zolgensma vs Spinraza: Care sunt diferențele cheie?

Official answer

by Drugs.com

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) și Spinraza (nusinersen sodiu) sunt ambele tratamente pentru persoanele cu atrofie musculară spinală (SMA).

SMA este un tip de boală a neuronului motor. Este cauzată de o mutație a genei SMN1 (survival motor neuron 1), care este responsabilă pentru producerea proteinei SMN care menține neuronii motori sănătoși și funcționali. Dacă nu este produsă suficientă proteină SMN, atunci măduva spinării încetează să mai transmită semnale de la creier la mușchi.

Proteina SMN funcțională este, de asemenea, produsă în cantități mici de gena SMN2, o genă de rezervă. . Cu toate acestea, producția de proteină SMN de către gena SMN2 nu poate compensa pe deplin o genă SMN1 defectuoasă.

5 diferențe cheie între Zolgensma și Spinraza

Utilizări/indicații. Zolgensma și Spinraza sunt ambele utilizate pentru a trata SMA, dar Zolgensma este aprobat doar pentru utilizare la pacienți mai puțin de doi ani, în timp ce Spinraza este aprobat pentru utilizare la copii și adulți.

Frecvența tratamentului. Zolgensma este un tratament unic, în timp ce Spinraza necesită patru doze de încărcare și apoi o doză de întreținere trebuie administrată o dată la patru luni. Primele trei doze de încărcare se administrează la intervale de 14 zile, iar a patra doză se administrează la 30 de zile după a treia.

Tipul de medicament. Zolgensma este un virus vector adeno-asociat. terapia genică bazată pe Spinraza este o oligonucleotidă antisens direcționată de neuronul motor de supraviețuire-2 (SMN2).

Cum funcționează tratamentul - mecanism de acțiune. Zolgensma oferă o copie a genei. care codifică proteina SMN umană, ceea ce permite pacientului să producă proteina SMN care îi lipsește. Spinraza, pe de altă parte, face ca proteina SMN produsă de gena SMN2 să funcționeze. Spinraza funcționează prin remedierea unei erori - eroarea de îmbinare a ARN - care duce la omiterea exonului 7 și la producerea unei proteine defectuoase de către SMN2. Prin relegarea la exonul 7 - sporind includerea exonului 7 în proteina SMN - proteina produsă de SMN2 funcționează ca cea produsă de SMN1.

Cât de bine funcționează - eficacitate. O comparație indirectă a celor două tratamente indică faptul că Zolgensma poate fi mai eficient decât Spinraza în rândul sugarilor cu SMA simptomatică de tip 1 în ceea ce privește supraviețuirea generală, independența față de ventilația asistată permanentă, funcția motrică și reperele motorii. Ambele tratamente oferă beneficii semnificative față de lipsa tratamentului, ceea ce înseamnă de obicei că pacienții nu vor supraviețui peste doi ani.

Tabelul de mai jos oferă și detalii despre alte aspecte importante pentru ambele tratamente.

Zolgensma vs Spinraza - alți factori

Întrebări medicale conexe

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare

	Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)	Spinraza (nusinersen sodiu)
Companie	Novartis Gene Therapies (fostă AveXis)	Biogen
Anul aprobării - Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA)	2019	2016
Forma de dozare	O suspensie perfuzabilă care se prezintă sub formă de flacoane de unică folosință. Este furnizat un kit care conține două până la nouă flacoane	O soluție injectabilă care vine într-un flacon cu doză unică
Administrare	Perfuzie intravenoasă (IV) timp de 60 de minute	Injecție intratecală (injecție în spațiul subarahnoidian al măduvei spinării/în lichid cefalorahidian)
Efecte secundare / efecte adverse	Cele mai frecvente evenimente adverse care apar la ≥ 5% dintre pacienți includ: Aminotransferaze crescute Vărsături	Cele mai frecvente reacții adverse au apărut la cel puțin 20% dintre pacienți și cu o frecvență cu cel puțin 5% mai mare decât la controlul care nu au primit Spinraza includ: Infecții ale căilor respiratorii inferioare și constipație la pacienții cu AMS cu debut infantil Pirexie, cefalee, vărsături și dureri de spate la pacienții cu AMS cu debut tardiv >
Avertismente și precauții	Trombocitopenie - numărul de trombocite necesită monitorizare înainte de tratament și timp de trei luni după Criște troponina-I - monitorizează nivelurile înainte și timp de trei luni după	Necesită teste de bază înainte de fiecare administrare din cauza trombocitopeniei și a anomaliilor de coagulare și a toxicității renale
Populații speciale de pacienți	Nerecomandat pentru sugari prematuri	Poate provoca vătămări fetale