Золгенсма против Спинразы: каковы ключевые различия?

Official answer

by Drugs.com

Золгенсма (онасемноген абепарвовек-ксиой) и Спинраза (нусинерсен натрий) используются для лечения людей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

СМА — это тип заболевания двигательных нейронов. Это вызвано мутацией гена SMN1 (моторный нейрон выживания 1), который отвечает за выработку белка SMN, поддерживающего здоровье и функционирование мотонейронов. Если не вырабатывается достаточное количество белка SMN, спинной мозг перестает передавать сигналы от головного мозга к мышцам.

Функциональный белок SMN также вырабатывается в небольших количествах геном SMN2, резервным геном. . Однако производство белка SMN геном SMN2 не может полностью компенсировать дефектный ген SMN1.

5 ключевых различий между Золгенсмой и Спинразой

Применение/показания. Золгенсма и Спинраза используются для лечения СМА, но Золгенсма одобрена только для применения у пациентов. менее двух лет, тогда как Спинраза разрешена к применению у детей и взрослых.

Частота лечения. Золгенсма является однократным лечением, тогда как Спинраза требует четырех ударных доз, а затем поддерживающую дозу необходимо вводить один раз в четыре месяца. Первые три нагрузочные дозы вводятся с интервалом в 14 дней, а четвертая доза вводится через 30 дней после третьей.

Тип препарата. Золгенсма представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор. на основе генной терапии, а Спинраза представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, направленный на двигательный нейрон-2 выживания (SMN2).

Как работает лечение – механизм действия. Zolgensma доставляет копию гена кодирующий человеческий белок SMN, что позволяет пациенту синтезировать недостающий ему белок SMN. Спинраза, с другой стороны, делает функциональным белок SMN, продуцируемый геном SMN2. Спинраза работает, исправляя ошибку — ошибку сплайсинга РНК, которая приводит к пропуску экзона 7 и образованию дефектного белка SMN2. Путем повторного связывания с экзоном 7 (усиливая включение экзона 7 в белок SMN) белок, продуцируемый SMN2, действует аналогично белку, продуцируемому SMN1.

Насколько хорошо он работает — эффективность. Непрямое сравнение двух методов лечения показывает, что Золгенсма может быть более эффективной, чем Спинраза, среди младенцев с симптоматической СМА типа 1 с точки зрения общей выживаемости, независимости от постоянной вспомогательной вентиляции, двигательной функции и двигательных показателей. Оба метода лечения имеют значительные преимущества по сравнению с отсутствием лечения вообще, что обычно означает, что пациенты не выживут после двухлетнего возраста.

В таблице ниже также представлены подробности о других важных аспектах обоих методов лечения.

Золгенсма против Спинразы – другие факторы

Сопутствующие медицинские вопросы

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова

	Золгенсма (onasemnogene abeparvovec-xioi)	Спинраза (нусинерсен натрий)
Компания	Novartis Gene Therapies (ранее AveXis)	Biogen
Год утверждения — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)	2019	2016
Лекарственная форма	Суспензия для инфузий, выпускается во флаконах одноразового применения. В комплект поставки входит от двух до девяти флаконов	Раствор для инъекций поставляется во флаконе на одну дозу
Введение	Внутривенная (в/в) инфузия в течение 60 минут	Интратекальная инъекция (инъекция в субарахноидальное пространство спинного мозга/ спинномозговая жидкость)
Побочные эффекты/нежелательные эффекты	Наиболее частые нежелательные явления, возникающие у ≥ 5% пациентов, включают: Повышение уровня аминотрансфераз Рвота	Наиболее частые побочные реакции возникают как минимум у 20% пациентов и с частотой как минимум на 5% чаще, чем в контрольной группе, не получавшей препарата. Спинраза включает: Инфекции нижних дыхательных путей и запоры у пациентов со СМА с ранним началом в детском возрасте. Пирексия, головная боль, рвота и боль в спине у пациентов с СМА с поздним началом.
Предупреждения и меры предосторожности	Тромбоцитопения – необходимо контролировать количество тромбоцитов до начала лечения и в течение трех месяцев после него. Повышается тропонин-I - контролировать уровни до и в течение трех месяцев после.	Требуются базовые тесты перед каждым введением из-за тромбоцитопении, нарушений коагуляции и почечной токсичности
Особые группы пациентов	Не рекомендуется для недоношенных детей	Может нанести вред плоду