Zolgensma vs Spinraza: Temel farklar nelerdir?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ve Spinraza (nusinersen sodyum), spinal müsküler atrofi (SMA) hastalarına yönelik tedavilerdir.

SMA, bir tür motor nöron hastalığıdır. Motor nöronları sağlıklı ve işlevsel tutan SMN proteininin üretilmesinden sorumlu olan SMN1 (hayatta kalma motor nöron 1) genindeki bir mutasyondan kaynaklanır. Yeterli SMN proteini üretilmediği takdirde omurilik, beyinden kaslara sinyal iletemez hale gelir.

Fonksiyonel SMN proteini ayrıca bir yedek gen olan SMN2 geni tarafından küçük miktarlarda üretilir. . Ancak SMN2 geninin SMN proteini üretmesi, hatalı SMN1 genini tam olarak telafi edemez.

Zolgensma ve Spinraza arasındaki 5 temel fark

  • Kullanım / endikasyon. Zolgensma ve Spinraza'nın her ikisi de SMA tedavisinde kullanılır, ancak Zolgensma'nın yalnızca hastalarda kullanılması onaylanmıştır. Spinraza'nın pediatrik ve yetişkin hastalarda kullanımı onaylanmıştır.
  • Tedavi sıklığı. Zolgensma tek seferlik bir tedavidir, Spinraza ise dört yükleme dozu gerektirir ve ardından dört ayda bir idame dozunun verilmesi gerekir. İlk üç yükleme dozu 14 gün aralıklarla, dördüncü doz ise üçüncü dozdan 30 gün sonra verilir.
  • İlaç türü. Zolgensma, adeno-ilişkili bir virüs vektörüdür. bazlı gen terapisi ve Spinraza, hayatta kalma motor nöronu-2 (SMN2) tarafından yönlendirilen bir antisens oligonükleotididir.
  • Tedavi nasıl çalışır - etki mekanizması. Zolgensma genin bir kopyasını verir. Hastanın eksik olduğu SMN proteinini üretmesini sağlayan insan SMN proteinini kodlayan. Spinraza ise SMN2 geninin ürettiği SMN proteinini işlevsel hale getiriyor. Spinraza, ekzon 7'nin atlanmasına ve SMN2 tarafından hatalı bir proteinin üretilmesine yol açan bir hatayı (RNA birleştirme hatası) düzelterek çalışır. SMN2 tarafından üretilen protein, ekson 7'de yeniden bağlanarak (ekson 7'nin SMN proteinine dahil edilmesini artırarak) SMN1 tarafından üretilen gibi işlev görür.
  • Ne kadar iyi çalışır - etkinlik. İki tedavinin dolaylı bir karşılaştırması, genel sağkalım, kalıcı destekli ventilasyondan bağımsızlık, motor fonksiyon ve motor kilometre taşları açısından semptomatik SMA tip 1'li bebekler arasında Zolgensma'nın Spinraza'dan daha etkili olabileceğini gösteriyor. Her iki tedavi de hiç tedavi görmemeye kıyasla önemli faydalar sunuyor; bu da genellikle hastaların iki yaşından sonra hayatta kalamayacağı anlamına geliyordu.

    • Aşağıdaki tabloda her iki tedavinin diğer önemli yönlerinin ayrıntıları da verilmektedir.

    Zolgensma ile Spinraza arasındaki fark - diğer faktörler

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    Spinraza

    (nusinersen sodyum)
    Şirket Novartis Gen Terapileri (eski adıyla AveXis) Biogen
    Onay yılı - ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) 2019 2016
    Dozaj formu Tek kullanımlık flakonlar halinde gelen infüzyon süspansiyonu. İki ila dokuz şişe içeren bir kit sağlanır Tek dozluk bir şişede gelen enjeksiyon için bir çözüm
    Uygulama 60 dakika boyunca intravenöz (IV) infüzyon İntratekal enjeksiyon (omuriliğin subaraknoid boşluğuna enjeksiyon/omuriliğin beyin omurilik sıvısı)
    Yan etkiler / olumsuz etkiler Hastaların ≥%5'inde meydana gelen en yaygın advers olaylar şunlardır:
  • Amininotransferazlarda yükselme
  • Kusma
    		•  En sık görülen advers reaksiyonlar hastaların en az %20'sinde ve bu tedaviyi almayan kontrollere göre en az %5 daha sık görülür. Spinraza şunları içerir:
  • İnfantil başlangıçlı SMA hastalarında alt solunum yolu enfeksiyonu ve kabızlık
  • Geç başlangıçlı SMA hastalarında ateş, baş ağrısı, kusma ve sırt ağrısı
    		•
    Uyarılar ve önlemler
  • Trombositopeni - trombosit sayımlarının tedaviden önce ve tedaviden sonraki üç ay boyunca izlenmesi gerekir
  • Yüksek troponin-I - düzeylerin öncesinde ve sonrasında üç ay boyunca izlenmesi
    		•  Trombositopeni, pıhtılaşma anormallikleri ve böbrek toksisitesi nedeniyle her uygulamadan önce temel testler gerektirir
    Özel hasta popülasyonu Erken doğmuş bebekler için önerilmez Fetal zarara neden olabilir

    İlgili tıbbi sorular

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler