Zolgensma проти Spinraza: які ключові відмінності?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) і Spinraza (nusinersen sodium) — це обидва засоби лікування людей зі спінальною м’язовою атрофією (SMA).

SMA — це тип захворювання моторних нейронів. Це викликано мутацією в гені SMN1 (виживання моторного нейрона 1), який відповідає за виробництво білка SMN, який підтримує здоров’я та функціонування моторних нейронів. Якщо білка SMN не виробляється достатньо, спинний мозок перестає передавати сигнали від мозку до м’язів.

Функціональний білок SMN також виробляється в невеликих кількостях геном SMN2, резервним геном. . Проте виробництво білка SMN геном SMN2 не може повністю компенсувати несправний ген SMN1.

5 ключових відмінностей між Zolgensma та Spinraza

  • Застосування/показання. Zolgensma та Spinraza використовуються для лікування SMA, але Zolgensma схвалена лише для лікування пацієнтів менше двох років, тоді як Spinraza схвалена для використання у дітей та дорослих пацієнтів.
  • Частота лікування. Zolgensma є одноразовим лікуванням, тоді як Spinraza вимагає чотирьох навантажувальних доз, а потім підтримуючу дозу потрібно вводити раз на чотири місяці. Перші три навантажувальні дози вводять з інтервалом у 14 днів, а четверту дозу вводять через 30 днів після третьої.
  • Тип препарату. Zolgensma — це аденоасоційований вірусний вектор- заснована на генній терапії, а Spinraza — це антисмисловий олігонуклеотид, спрямований на виживання моторного нейрона-2 (SMN2).
  • Як працює лікування – механізм дії. Zolgensma доставляє копію гена кодує людський білок SMN, що дозволяє пацієнту виробляти білок SMN, якого йому не вистачає. Спінраза, з іншого боку, робить білок SMN, що виробляється геном SMN2, функціональним. Spinraza працює, виправляючи помилку – помилку сплайсингу РНК – яка призводить до пропуску екзону 7 і вироблення несправного білка SMN2. Завдяки повторному зв’язуванню в екзоні 7 – посилюючи включення екзону 7 у білок SMN – білок, який виробляє SMN2, функціонує так само, як той, який виробляє SMN1.
  • Наскільки добре це працює – ефективність. Непряме порівняння двох методів лікування вказує на те, що Zolgensma може бути ефективнішим, ніж Spinraza, серед немовлят із симптоматичною СМА типу 1 з точки зору загального виживання, незалежності від постійної допоміжної вентиляції, рухової функції та рухових етапів. Обидва види лікування пропонують значні переваги порівняно з відсутністю лікування взагалі, що зазвичай означало, що пацієнти не виживали більше двох років.

    • У таблиці нижче також наведено деталі інших важливих аспектів обох методів лікування.

    Zolgensma проти Spinraza – інші фактори

    Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)

    Спінраза

    (нузінерсен натрію)
    Компанія Novartis Gene Therapies (раніше AveXis) Biogen
    Рік схвалення – Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) 2019 2016
    Лікарська форма Суспензія для інфузій у одноразових флаконах. Поставляється набір, що містить від двох до дев’яти флаконів Розчин для ін’єкцій у флаконі з одноразовою дозою
    Застосування Внутрішньовенне (IV) вливання протягом 60 хвилин Інтратекальна ін’єкція (ін’єкція в субарахноїдальний простір спинного мозку/ спинномозкова рідина)
    Побічні ефекти/побічні ефекти Найпоширеніші побічні ефекти, які виникають у ≥ 5% пацієнтів, включають:
  • Підвищення рівня амінотрансфераз
  • Блювота
    		•  Найпоширеніші побічні реакції, що виникають принаймні у 20% пацієнтів і з частотою принаймні на 5% частіше, ніж у контрольній групі, яка не отримувала Спінраза включає:
  • Інфекцію нижніх дихальних шляхів і запор у пацієнтів із інфантильним початком СМА
  • Пірексію, головний біль, блювання та біль у спині у пацієнтів із пізнім початком СМА
    		•
    Попередження та запобіжні заходи
  • Тромбоцитопенія – перед лікуванням і протягом трьох місяців після лікування необхідно контролювати кількість тромбоцитів
  • Підвищення тропонін-І - контролювати рівні до та протягом трьох місяців після
    		•  Потрібні базові тести перед кожним введенням через тромбоцитопенію та порушення коагуляції та ниркову токсичність
    Особливі групи пацієнтів Не рекомендовано для недоношених дітей Може завдати шкоди плоду

    Супутні медичні питання

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова