Jedna dávka Lilly's PCSK9 Base Editor, VERVE-102, snížila PCSK9 až o 88 % a LDL-C až o 62 %, s trvalými účinky podporujícími jeho potenciál jako jednorázové léčby hypercholesterolemie

Sledujte Drugslib

INDIANAPOLIS, 25. května 2026 /PRNewswire/ – Společnost Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) dnes oznámila pozitivní výsledky studie fáze 1b Heart-2 pro VERVE-102, výzkumný lék in vivo na úpravu báze určený k trvalému vypnutí genu PCSK9 v játrech a snížení hladiny cholesterolu v krvi s nízkou hustotou (LDL lipoprotein s jedním lipoproteinem) v krvi. Studie Heart-2 hodnotí VERVE-102 u dospělých s heterozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH) nebo předčasným onemocněním koronárních tepen (CAD). Tyto údaje byly prezentovány jako nejnovější ústní prezentace na kongresu European Atherosclerosis Society (EAS) a současně publikovány v The New England Journal of Medicine.

  • Ve studii fáze 1b Heart-2 vedla jedna intravenózní infuze VERVE-102 ke snížení PCSK9 a LDL-C v závislosti na dávce, přičemž u obou účastníků bylo vysoké riziko trvalého kardiovaskulárního rizika až 18 měsíců. onemocnění
  • VERVE-102 je navržen tak, aby napodoboval ochranný účinek přirozeně se vyskytujících variant ztráty funkce u PCSK9, které jsou spojeny s výrazně nižším celoživotním rizikem ischemické choroby srdeční
  • Lilly plánuje zahájit registraci do fáze 2 klinické studie VERVE-102 do konce tohoto roku
    • In the Heart VERVE-102 vedl k významnému snížení cirkulujícího proteinu PCSK9 a odpovídajícímu snížení LDL-C ve všech hodnocených úrovních dávek. V této prozatímní analýze 35 účastníků vedla jedna dávka VERVE‑102 k průměrnému snížení PCSK9 v závislosti na dávce v rozmezí od 51 % do 88 %, při nejnižší dávce 0,3 mg/kg až po nejvyšší dávku 1,0 mg/kg. Odpovídající průměrné snížení LDL-C bylo 9 % (0,3 mg/kg), 44 % (0,45 mg/kg), 45 % (0,6 mg/kg), 33 % (0,7 mg/kg), 51 % (0,8 mg/kg) a 62 % (1,0 mg/kg). Tato redukce byla udržována v průběhu času, přičemž trvanlivost byla pozorována až 18 měsíců po léčbě.

    "Tato časná data nám poskytují povzbudivé důkazy, že in vivo úprava báze PCSK9 může nabídnout nový přístup k dosažení podstatného a trvalého snížení LDL-C pomocí jednorázové léčby," řekl Riyaz S. Patel, M.D., kardiolog z Barts Health NHS Trust a profesor kardiologie na University College London. "Mnoho pacientů se zvýšeným LDL-C se snaží dosáhnout trvalé kontroly navzdory neustálému úsilí s dnes dostupnými léky, což je vystavuje významnému riziku kardiovaskulárních příhod. Vzhledem k tomu, že onemocnění koronárních tepen je stále jednou z hlavních příčin úmrtí na celém světě, je potřeba nových přístupů skutečná."

    VERVE-102 byl dobře tolerován na všech úrovních dávek, bez hlášených závažných nežádoucích účinků (AE) souvisejících s léčbou a bez toxických účinků omezujících dávku. Nežádoucí účinky související s VERVE-102 zahrnovaly reakce nízkého stupně související s infuzí a únavu. Všichni účastníci dostali plnou plánovanou dávku a žádný účastník ze studie neodstoupil.

    "Před dvaceti lety nám genetika ukázala, že lidé narození s přirozeně vypnutým PCSK9 mají nízký LDL-C po celý život a jsou pozoruhodně chráněni před srdečním infarktem, ale dnešní chronické terapie se snaží zajistit toto celoživotní snížení," řekl Sekar Kathiresan, M.D., senior viceprezident Lilly a spoluzakladatel Verve Therapeutics. "Výsledky Heart-2 poskytují časný klinický důkaz, že jedna dávka VERVE-102 může napodobovat LDL-C snižující účinky kardioprotektivních variant PCSK9 a potenciálně tak přeměnit kardiovaskulární péči z chronické léčby na jednorázovou léčbu."

    Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil účastníkům Fast Track označení pro VERVE-102 s vysokým celoživotním kardiovaskulárním rizikem hyperlipidemie pro snížení LDL-102 u kardiovaskulárních onemocnění. HeFH postihuje přibližně 1 z 200 až 250 lidí a je charakterizován celoživotním zvýšením LDL-C, což vede k předčasným kardiovaskulárním onemocněním, včetně CAD.1,2 Na celém světě zůstává CAD hlavní příčinou úmrtí a postihuje více než 300 milionů lidí.3

    Lilly plánuje zahájit klinickou studii 2. fáze VERVE-102 do konce tohoto roku.

    O zkušebních programech VERVE-102 a VERVEVERVE-102, výzkumný lék in vivo upravující bázi, je navržen jako jednorázová léčba, která vypíná gen PCSK9 během trvání onemocnění LDL v játrech a redukuje onemocnění jater. VERVE-102 se skládá z messengerové RNA kódující editor adeninové báze a vodící RNA (gRNA) zacílené na gen PCSK9. Oba jsou zapouzdřeny v lipidových nanočásticích (LNP) a podávány jako jediná intravenózní infuze po dobu přibližně čtyř hodin. VERVE-102 využívá patentovanou technologii dodávání GalNAc-LNP společnosti Verve, která je navržena tak, aby LNP umožnila přístup k jaterním buňkám pomocí buď nízkohustotního lipoproteinového receptoru (LDLR) nebo asialoglykoproteinového receptoru (ASGPR).

    Kromě programu PCSK9 probíhá studie Pulse-1 Phase 1b pro VERVE-201, výzkumný lék na úpravu genů in vivo zaměřený na gen ANGPTL3.

    O Heart-2Heart-2 je pokračující otevřená studie s dynamickou jednorázovou vzestupnou dávkou, navržená pro hodnocení bezpečnosti a farmakokompatibility fáze 1b studie. VERVE-102 u dospělých s HeFH nebo předčasnou ICHS, kteří vyžadují další snížení LDL-C, navzdory maximálně tolerované perorální léčbě snižující lipidy. Tato prozatímní analýza zahrnovala 35 účastníků, kteří dostali jednu intravenózní infuzi VERVE-102 v šesti dávkových kohortách (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg a 1,0 mg/kg). Všichni účastníci dostali plnou plánovanou dávku a byli sledováni po dobu nejméně 28 dnů, přičemž podskupina nyní byla sledována až po dobu 18 měsíců. HeFH je diagnostikován na základě vysokých hladin LDL-C, osobní nebo rodinné anamnézy aterosklerotického kardiovaskulárního onemocnění, vlastností fyzikálního vyšetření a/nebo mutací identifikovaných v určitých genech. Předčasná ICHS je definována jako důkaz ICHS (srdeční záchvat, koronární revaskularizační procedura nebo koronární ateroskleróza na zobrazovacích vyšetřeních) vyskytující se u mužů ve věku 55 let nebo mladších nebo u žen ve věku 65 let nebo mladších. Předpokládá se, že účastníci se zapíší do dlouhodobého navazujícího studia po dobu až 15 let. K datu uzávěrky 27. února 2026 byla střední doba sledování přibližně devět měsíců, přičemž 15 účastníků bylo sledováno po dobu nejméně jednoho roku.

    Odkazy1. Světová federace srdce. Familiární hypercholesterolémie. Dostupné na: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familiamial-hyper Přístup: květen 2026.2. Davletov, K., a kol. Prevalence familiární hypercholesterolémie a její asociace s kardiovaskulárním rizikem u průřezové dospělé populace. J Clin Med. 19. listopadu 2025;14(22):8213. doi: 10,3390/jcm14228213,3. Stark, B., a kol. Globální prevalence onemocnění koronárních tepen: Aktualizace ze studie Global Burden of Disease. ACC. 2024 Duben, 83 (13_Supplement) 2320.

    O LillyLilly je lékařská společnost, která přeměňuje vědu na léčení, aby lidem na celém světě zlepšila život. Již téměř 150 let jsme průkopníky objevů, které mění životy, a dnes naše léky pomáhají desítkám milionů lidí po celém světě. Naši vědci využívají sílu biotechnologie, chemie a genetické medicíny a naléhavě prosazují nové objevy, aby vyřešili některé z nejvýznamnějších světových zdravotních problémů: předefinování péče o diabetes; léčba obezity a omezení jejích nejničivějších dlouhodobých účinků; pokrok v boji proti Alzheimerově chorobě; poskytování řešení některých nejvíce oslabujících poruch imunitního systému; a přeměnu nejobtížněji léčitelných rakovin ve zvládnutelná onemocnění. S každým krokem ke zdravějšímu světu nás motivuje jedna věc: zlepšit život pro miliony dalších lidí. To zahrnuje poskytování inovativních klinických studií, které odrážejí rozmanitost našeho světa, a práci na zajištění toho, aby naše léky byly dostupné a cenově dostupné. Chcete-li se dozvědět více, navštivte stránky Lilly.com a Lilly.com/news nebo nás sledujte na Facebooku, Instagramu a LinkedIn.

    Ochranné známky a obchodní názvyVšechny ochranné známky nebo obchodní názvy uvedené v této tiskové zprávě jsou majetkem společnosti, nebo v rozsahu, v jakém jsou v této tiskové zprávě uvedeny ochranné známky nebo obchodní názvy jiných společností, jsou majetkem jejich příslušných vlastníků. Pouze pro usnadnění jsou ochranné známky a obchodní názvy v této tiskové zprávě uváděny bez symbolů ® a ™, ale tyto odkazy by neměly být vykládány jako indikátory toho, že společnost nebo v příslušném rozsahu jejich příslušní vlastníci nebudou v plném rozsahu podle platných zákonů uplatňovat práva společnosti nebo jejich práva k nim. Nemáme v úmyslu používat nebo zobrazovat ochranné známky a obchodní názvy jiných společností tak, aby naznačovaly vztah s jinými společnostmi, jejich podporu nebo sponzorství jinými společnostmi.

    Výstražné prohlášení týkající se výhledových prohlášeníTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení (jak je tento termín definován v Zákoně o sporech týkajících se soukromých cenných papírů jako 29 a 195 potenciálního zákona o zacházení s lidmi s 29-10) pro osoby heterozygotní familiární hypercholesterolemii (HeFH) nebo předčasné onemocnění koronárních tepen (CAD) a časovou osu pro budoucí výsledky, prezentace a další milníky související s VERVE-102 a jeho klinickými studiemi a odráží současná přesvědčení a očekávání Lilly. Stejně jako u každého farmaceutického produktu však existují značná rizika a nejistoty v procesu výzkumu, vývoje a komercializace léčiv. Mimo jiné neexistuje žádná záruka, že plánované nebo probíhající studie budou dokončeny podle plánu, že výsledky budoucí studie budou v souladu s dosavadními výsledky studie, že se VERVE-102 ukáže jako bezpečná a účinná léčba pro lidi s HeFH nebo předčasnou ICHS, že VERVE-102 obdrží regulační schválení nebo že Lilly provede svou strategii podle očekávání. Další diskusi o těchto a dalších rizicích a nejistotách, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou lišit od očekávání společnosti Lilly, naleznete v podání Lilly na formuláři 10-K a formuláři 10-Q u americké Komise pro cenné papíry a burzy. S výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon, Lilly se nezavazuje aktualizovat výhledová prohlášení tak, aby odrážela události po datu tohoto vydání.

    ZDROJ Eli Lilly and Company

    Zdroj: HealthDay

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nové schválení léků
    • Nové zkušební aplikace Drugli>
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-05-26 09:47

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova