Eine Einzeldosis von Lillys PCSK9 Base Editor, VERVE-102, reduzierte PCSK9 um bis zu 88 % und LDL-C um bis zu 62 %, wobei die dauerhafte Wirkung das Potenzial als einmalige Behandlung von Hypercholesterinämie unterstützt

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INDIANAPOLIS, 25. Mai 2026 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) gab heute positive Ergebnisse der Phase-1b-Heart-2-Studie für VERVE-102 bekannt, ein in der Forschung befindliches In-vivo-Base-Editing-Arzneimittel, das das PCSK9-Gen in der Leber dauerhaft ausschalten und das Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) im Blut nach einer einzigen Infusion senken soll. In der Heart-2-Studie wird VERVE-102 bei Erwachsenen mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) oder vorzeitiger koronarer Herzkrankheit (CAD) untersucht. Diese Daten wurden als brandaktuelle mündliche Präsentation auf dem Kongress der European Atherosclerosis Society (EAS) präsentiert und gleichzeitig im New England Journal of Medicine veröffentlicht.

  • In der Phase-1b-Heart-2-Studie führte eine einzelne intravenöse Infusion von VERVE-102 zu einer dosisabhängigen Senkung von PCSK9 und LDL-C, wobei beide Senkungen über eine Nachbeobachtungszeit von bis zu 18 Monaten bei Teilnehmern mit hohem Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen anhielten
  • VERVE-102 soll die schützende Wirkung natürlich vorkommender Funktionsverlustvarianten in PCSK9 nachahmen, die mit einem deutlich geringeren lebenslangen Risiko einer koronaren Herzkrankheit verbunden sind.
  • Lilly plant, bis Ende dieses Jahres mit der Registrierung für die klinische Phase-2-Studie von VERVE-102 zu beginnen.

    • In der Heart-2-Studie führte eine einzelne intravenöse Infusion von VERVE-102 zu einer deutlichen Senkung zirkulierendes PCSK9-Protein und entsprechende Verringerungen des LDL-C über alle bewerteten Dosisstufen hinweg. In dieser Zwischenanalyse von 35 Teilnehmern führte eine Einzeldosis VERVE-102 zu einer dosisabhängigen mittleren Senkung von PCSK9 im Bereich von 51 % bis 88 % bei der niedrigsten Dosis von 0,3 mg/kg bis zur höchsten Dosis von 1,0 mg/kg. Die entsprechende mittlere Senkung des LDL-C betrug 9 % (0,3 mg/kg), 44 % (0,45 mg/kg), 45 % (0,6 mg/kg), 33 % (0,7 mg/kg), 51 % (0,8 mg/kg) und 62 % (1,0 mg/kg). Diese Reduzierungen hielten im Laufe der Zeit an und hielten bis zu 18 Monate nach der Behandlung an.

    „Diese frühen Daten liefern uns ermutigende Beweise dafür, dass das In-vivo-Base-Editing von PCSK9 einen neuartigen Ansatz zur Erzielung einer erheblichen und dauerhaften LDL-C-Reduktion mit einer einmaligen Behandlung bieten könnte“, sagte Riyaz S. Patel, M.D., Kardiologe am Barts Health NHS Trust und Professor für Kardiologie am University College London. „Viele Patienten mit erhöhtem LDL-C-Wert haben trotz laufender Bemühungen mit den heute verfügbaren Medikamenten Schwierigkeiten, eine dauerhafte Kontrolle zu erreichen, wodurch sie einem erheblichen Risiko für kardiovaskuläre Ereignisse ausgesetzt sind. Da die koronare Herzkrankheit immer noch eine der häufigsten Todesursachen weltweit ist, ist der Bedarf an neuen Ansätzen real.“

    VERVE-102 wurde in allen Dosierungsstufen gut vertragen, ohne dass behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (UE) und keine dosislimitierenden Toxizitäten gemeldet wurden. Zu den unerwünschten Nebenwirkungen im Zusammenhang mit VERVE-102 gehörten geringfügige infusionsbedingte Reaktionen und Müdigkeit. Alle Teilnehmer erhielten die volle geplante Dosis und kein Teilnehmer brach die Studie ab.

    „Vor zwanzig Jahren zeigte uns die Genetik, dass Menschen, die mit einer natürlich ausgeschalteten PCSK9-Infektion geboren wurden, lebenslang einen niedrigen LDL-C-Wert haben und bemerkenswert vor Herzinfarkten geschützt sind, doch die heutigen chronischen Therapien haben Schwierigkeiten, diese lebenslange Senkung zu erreichen“, sagte Dr. Sekar Kathiresan, Senior Vice President von Lilly und Mitbegründer von Verve Therapeutics. „Die Heart-2-Ergebnisse liefern erste klinische Beweise dafür, dass eine Einzeldosis VERVE-102 die LDL-C-senkende Wirkung der kardioprotektiven PCSK9-Varianten nachahmen kann, wodurch die kardiovaskuläre Versorgung möglicherweise von einer chronischen Behandlung zu einer einmaligen Behandlung wird.“

    Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat VERVE-102 den Fast-Track-Status zur Senkung von LDL-C bei Teilnehmern mit Hyperlipidämie und hohem kardiovaskulären Risiko im Laufe des Lebens erteilt. HeFH betrifft etwa 1 von 200 bis 250 Menschen und ist durch einen lebenslangen Anstieg des LDL-C-Werts gekennzeichnet, der zu vorzeitigen Herz-Kreislauf-Erkrankungen, einschließlich CAD, führt.1,2 Weltweit bleibt CAD eine der häufigsten Todesursachen und betrifft mehr als 300 Millionen Menschen.3

    Lilly plant, bis Ende dieses Jahres mit der klinischen Phase-2-Studie zu VERVE-102 zu beginnen.

    Über VERVE-102 und die VERVE-StudienprogrammeVERVE-102, ein in der Forschung befindliches In-vivo-Base-Editing-Medikament, ist als Einzelbehandlung konzipiert, die das PCSK9-Gen in der Leber ausschaltet und das krankheitsauslösende LDL-C dauerhaft senkt. VERVE-102 besteht aus einer Messenger-RNA, die einen Adenin-Base-Editor kodiert, und einer Guide-RNA (gRNA), die auf das PCSK9-Gen abzielt. Beide sind in einem Lipid-Nanopartikel (LNP) eingekapselt und werden als einzelne intravenöse Infusion über etwa vier Stunden verabreicht. VERVE-102 nutzt Verves proprietäre GalNAc-LNP-Abgabetechnologie, die es dem LNP ermöglichen soll, über den Low-Density-Lipoprotein-Rezeptor (LDLR) oder den Asialoglycoprotein-Rezeptor (ASGPR) auf Leberzellen zuzugreifen.

    Zusätzlich zum PCSK9-Programm läuft derzeit die Pulse-1-Phase-1b-Studie für VERVE-201, ein in vivo-Genbearbeitungspräparat, das auf das ANGPTL3-Gen abzielt.

    Über Heart-2Heart-2 ist eine laufende offene Phase-1b-Studie mit aufsteigender Einzeldosis, die darauf abzielt, die Sicherheit, Verträglichkeit und pharmakodynamische Wirkung von VERVE-102 bei Erwachsenen mit HeFH oder Frühgeborenen zu bewerten CAD, die trotz maximal verträglicher oraler lipidsenkender Therapie eine zusätzliche Senkung des LDL-C benötigen. Diese Zwischenanalyse umfasste 35 Teilnehmer, die eine einzelne intravenöse Infusion von VERVE-102 in sechs Dosiskohorten (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg und 1,0 mg/kg) erhielten. Alle Teilnehmer erhielten die volle geplante Dosis und wurden mindestens 28 Tage lang beobachtet, wobei eine Untergruppe nun bis zu 18 Monate lang beobachtet wurde. HeFH wird auf der Grundlage hoher LDL-C-Werte, einer persönlichen oder familiären Vorgeschichte atherosklerotischer Herz-Kreislauf-Erkrankungen, körperlicher Untersuchungsmerkmale und/oder Mutationen in bestimmten Genen diagnostiziert. Vorzeitige koronare Herzkrankheit ist definiert als Anzeichen einer koronaren Herzkrankheit (Herzinfarkt, koronare Revaskularisation oder koronare Atherosklerose in der Bildgebung), die bei Männern im Alter von 55 Jahren oder jünger oder bei Frauen im Alter von 65 Jahren oder jünger auftritt. Von den Teilnehmern wird erwartet, dass sie sich für eine Langzeit-Follow-up-Studie über einen Zeitraum von bis zu 15 Jahren anmelden. Zum Datenstichtag vom 27. Februar 2026 betrug die mittlere Nachbeobachtungsdauer etwa neun Monate, wobei 15 Teilnehmer mindestens ein Jahr lang beobachtet wurden.

    Referenzen1. Weltherzverband. Familiäre Hypercholesterinämie. Verfügbar unter: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Zugriff: Mai 2026.2. Davletov, K., et al. Prävalenz familiärer Hypercholesterinämie und ihr Zusammenhang mit kardiovaskulärem Risiko in einer erwachsenen Querschnittsbevölkerung. J Clin Med. 2025 19.11.;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B., et al. Globale Prävalenz der koronaren Herzkrankheit: Ein Update aus der Global Burden of Disease-Studie. ACC. 2024 Apr, 83 (13_Supplement) 2320.

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    Vorsorglicher Hinweis zu zukunftsgerichteten Aussagen Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen (wie dieser Begriff im Private Securities Litigation Reform Act von 1995 definiert ist) über VERVE-102 als mögliche Behandlung für Menschen mit heterozygoten Familienangehörigen Hypercholesterinämie (HeFH) oder vorzeitige koronare Herzkrankheit (CAD) sowie der Zeitplan für zukünftige Messwerte, Präsentationen und andere Meilensteine im Zusammenhang mit VERVE-102 und seinen klinischen Studien und spiegelt Lillys aktuelle Überzeugungen und Erwartungen wider. Allerdings gibt es wie bei jedem pharmazeutischen Produkt erhebliche Risiken und Unsicherheiten im Prozess der Arzneimittelforschung, -entwicklung und -vermarktung. Unter anderem gibt es keine Garantie dafür, dass geplante oder laufende Studien wie geplant abgeschlossen werden, dass zukünftige Studienergebnisse mit den bisherigen Studienergebnissen übereinstimmen, dass sich VERVE-102 als sichere und wirksame Behandlung für Menschen mit HeFH oder vorzeitiger CAD erweisen wird, dass VERVE-102 die behördliche Zulassung erhält oder dass Lilly seine Strategie wie erwartet umsetzen wird. Weitere Informationen zu diesen und anderen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse von Lillys Erwartungen abweichen, finden Sie in den Formularen 10-K und 10-Q, die Lilly bei der US-Börsenaufsichtsbehörde Securities and Exchange Commission eingereicht hat. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt Lilly keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse nach dem Datum dieser Pressemitteilung widerzuspiegeln.

    QUELLE Eli Lilly and Company

    Quelle: HealthDay

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    Gesendet : 2026-05-26 09:47

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