Μια μοναδική δόση του Lilly's PCSK9 Base Editor, VERVE-102, μειωμένο PCSK9 έως και 88% και LDL-C έως και 62%, με ανθεκτικά αποτελέσματα που υποστηρίζουν τις δυνατότητές του ως εφάπαξ θεραπεία για την υπερχοληστερολαιμία

Ακολουθήστε το Drugslib

INDIANAPOLIS, 25 Μαΐου 2026 /PRNewswire/ -- Η Eli Lilly και η Εταιρεία (NYSE: LLY) ανακοίνωσαν σήμερα θετικά αποτελέσματα μελέτης Phase 1b Heart-2 για το VERVE-102, ένα ερευνητικό φάρμακο in vivo που επεξεργάζεται βάσης σχεδιασμένο να απενεργοποιεί διαρκώς το γονίδιο PCSK9 στο ήπαρ και χαμηλότερη αιμορραγία ένα μόνο έγχυμα. Η δοκιμή Heart-2 αξιολογεί το VERVE-102 σε ενήλικες με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (HeFH) ή πρόωρη στεφανιαία νόσο (CAD). Αυτά τα δεδομένα παρουσιάστηκαν ως μια όψιμη προφορική παρουσίαση στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Αθηροσκλήρωσης (EAS) και δημοσιεύθηκαν ταυτόχρονα στο The New England Journal of Medicine.

  • Στη δοκιμή Phase 1b Heart-2, μια ενιαία ενδοφλέβια έγχυση VERVE-102 με μείωση της δόσης VERVE-102 και με μειωμένη δόση PCL-SK9 παρήγαγε για παρακολούθηση έως και 18 μήνες σε συμμετέχοντες υψηλού κινδύνου για καρδιαγγειακή νόσο
  • Το VERVE-102 έχει σχεδιαστεί για να μιμείται την προστατευτική επίδραση των φυσικών παραλλαγών απώλειας λειτουργίας στο PCSK9, οι οποίες σχετίζονται με σημαντικά χαμηλότερο κίνδυνο στεφανιαίας νόσου στη διάρκεια της ζωής
  • Η Lilly σχεδιάζει να ξεκινήσει την εγγραφή της κλινικής μελέτης VER20 έως το τέλος της μελέτης VE20 έτος

    • Στη μελέτη Heart-2, μια εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση VERVE-102 είχε ως αποτέλεσμα σημαντική μείωση της κυκλοφορούσας πρωτεΐνης PCSK9 και αντίστοιχες μειώσεις της LDL-C σε όλα τα αξιολογούμενα επίπεδα δόσης. Σε αυτήν την ενδιάμεση ανάλυση 35 συμμετεχόντων, μια εφάπαξ δόση VERVE-102 οδήγησε σε δοσοεξαρτώμενες μέσες μειώσεις στο PCSK9 που κυμαίνονταν από 51% έως 88%, στη χαμηλότερη δόση 0,3 mg/kg έως την υψηλότερη δόση 1,0 mg/kg, αντίστοιχα. Οι αντίστοιχες μέσες μειώσεις στην LDL-C ήταν 9% (0,3 mg/kg), 44% (0,45 mg/kg), 45% (0,6 mg/kg), 33% (0,7 mg/kg), 51% (0,8 mg/kg) και 62% (1,0 mg/kg). Αυτές οι μειώσεις διατηρήθηκαν με την πάροδο του χρόνου, με διάρκεια που παρατηρήθηκε για έως και 18 μήνες μετά τη θεραπεία.

    "Αυτά τα πρώιμα δεδομένα μάς δίνουν ενθαρρυντικά στοιχεία ότι η in vivo βασική επεξεργασία του PCSK9 μπορεί να προσφέρει μια νέα προσέγγιση για την επίτευξη ουσιαστικής και ανθεκτικής μείωσης της LDL-C με μια εφάπαξ θεραπεία", δήλωσε ο Riyaz S. Patel, M.D., καρδιολόγος στο Barts Health NHS Trust και καθηγητής καρδιολογίας στο University College του Λονδίνου. "Πολλοί ασθενείς με αυξημένη LDL-C αγωνίζονται να επιτύχουν σταθερό έλεγχο παρά τις συνεχείς προσπάθειες με τα φάρμακα που είναι διαθέσιμα σήμερα, θέτοντας τους σε σημαντικό κίνδυνο για καρδιαγγειακά επεισόδια. Με τη στεφανιαία νόσο να εξακολουθεί να είναι μία από τις κύριες αιτίες θανάτου παγκοσμίως, η ανάγκη για νέες προσεγγίσεις είναι πραγματική." δοσοπεριοριστικές τοξικότητες που αναφέρθηκαν. Τα AE που σχετίζονται με το VERVE-102 περιελάμβαναν αντιδράσεις χαμηλής ποιότητας που σχετίζονται με την έγχυση και κόπωση. Όλοι οι συμμετέχοντες έλαβαν την πλήρη προγραμματισμένη δόση και κανένας συμμετέχων δεν αποσύρθηκε από τη μελέτη.

    "Πριν από είκοσι χρόνια, η γενετική μάς έδειξε ότι οι άνθρωποι που γεννιούνται με φυσικά απενεργοποιημένο PCSK9 έχουν χαμηλή LDL-C εφ' όρου ζωής και προστατεύονται εντυπωσιακά από την καρδιακή προσβολή, ωστόσο οι σημερινές χρόνιες θεραπείες αγωνίζονται να επιτύχουν αυτή τη δια βίου μείωση", δήλωσε ο Sekar Kathiresan, M.D., ανώτερος αντιπρόεδρος της Lilly και συνιδρυτής της Verve. "Τα αποτελέσματα Heart-2 παρέχουν πρώιμες κλινικές ενδείξεις ότι μια μόνο δόση VERVE-102 μπορεί να μιμείται τα αποτελέσματα μείωσης της LDL-C των καρδιοπροστατευτικών παραλλαγών PCSK9, μετατρέποντας δυνητικά την καρδιαγγειακή φροντίδα από χρόνια διαχείριση σε μια εφάπαξ θεραπεία."

    Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε το σχέδιο μείωσης της LDL-C σε συμμετέχοντες Fast Track. υπερλιπιδαιμία και υψηλό καρδιαγγειακό κίνδυνο κατά τη διάρκεια της ζωής. Η HeFH επηρεάζει περίπου 1 στα 200 έως 250 άτομα και χαρακτηρίζεται από ισόβια αύξηση της LDL-C, που οδηγεί σε πρόωρη καρδιαγγειακή νόσο, συμπεριλαμβανομένης της CAD.1,2 Παγκοσμίως, η ΣΝ παραμένει η κύρια αιτία θανάτου, επηρεάζοντας περισσότερους από 300 εκατομμύρια ανθρώπους.3

    Η Lilly σχεδιάζει να ξεκινήσει την κλινική μελέτη Φάσης 2 για το VERVE-102 μέχρι το τέλος του τρέχοντος έτους.

    Σχετικά με τα δοκιμαστικά προγράμματα VERVE-102 και VERVEΤο VERVE-102, ένα ερευνητικό φάρμακο in vivo βασικής επεξεργασίας, έχει σχεδιαστεί για να είναι μια θεραπεία μεμονωμένης θεραπείας που μειώνει τη νόσο του PC9 και απενεργοποιεί γονίδια. LDL-C. Το VERVE-102 αποτελείται από ένα αγγελιοφόρο RNA που κωδικοποιεί έναν επεξεργαστή βάσης αδενίνης και ένα οδηγό RNA (gRNA) που στοχεύει το γονίδιο PCSK9. Και τα δύο είναι ενθυλακωμένα σε ένα λιπιδικό νανοσωματίδιο (LNP) και χορηγούνται ως μία μόνο ενδοφλέβια έγχυση για περίπου τέσσερις ώρες. Το VERVE-102 χρησιμοποιεί την αποκλειστική τεχνολογία παροχής GalNAc-LNP της Verve, η οποία έχει σχεδιαστεί για να επιτρέπει στο LNP να έχει πρόσβαση στα ηπατικά κύτταρα χρησιμοποιώντας είτε τον υποδοχέα λιποπρωτεϊνών χαμηλής πυκνότητας (LDLR) είτε τον υποδοχέα ασιαλογλυκοπρωτεΐνης (ASGPR).

    Εκτός από το πρόγραμμα PCSK9, η δοκιμή Pulse-1 Phase 1b για το VERVE-201, ένα ερευνητικό φάρμακο επεξεργασίας γονιδίων in vivo που στοχεύει το γονίδιο ANGPTL3, βρίσκεται σε εξέλιξη.

    Σχετικά με το Heart-2Heart‑2 είναι μια συνεχιζόμενη ανοιχτή μελέτη Phase1, η οποία έχει σχεδιαστεί για να αξιολογήσει το γονίδιο ANGPTL3. ασφάλεια, ανεκτικότητα και φαρμακοδυναμικές επιδράσεις του VERVE-102 σε ενήλικες με HeFH ή πρόωρο ΣΝ που απαιτούν επιπλέον μείωση της LDL-C, παρά τη μέγιστη ανεκτή θεραπεία μείωσης των λιπιδίων από το στόμα. Αυτή η ενδιάμεση ανάλυση περιελάμβανε 35 συμμετέχοντες που έλαβαν μία μόνο ενδοφλέβια έγχυση VERVE-102 σε έξι κοόρτες δόσεων (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg και 1,0 mg/kg). Όλοι οι συμμετέχοντες έλαβαν την πλήρη προγραμματισμένη δόση και παρακολουθήθηκαν για τουλάχιστον 28 ημέρες, με μια υποομάδα τώρα να παρακολουθείται για έως και 18 μήνες. Το HeFH διαγιγνώσκεται με βάση τα υψηλά επίπεδα LDL-C, το προσωπικό ή οικογενειακό ιστορικό αθηροσκληρωτικής καρδιαγγειακής νόσου, τα χαρακτηριστικά φυσικής εξέτασης και/ή τις μεταλλάξεις που έχουν εντοπιστεί σε ορισμένα γονίδια. Η πρόωρη στεφανιαία νόσος ορίζεται ως ένδειξη ΣΝ (καρδιακή προσβολή, διαδικασία στεφανιαίας επαναγγείωσης ή στεφανιαία αθηροσκλήρωση στην απεικόνιση) που εμφανίζεται σε άνδρες 55 ετών ή νεότερους ή γυναίκες 65 ετών ή νεότερες. Οι συμμετέχοντες αναμένεται να εγγραφούν σε μια μακροπρόθεσμη μελέτη παρακολούθησης έως και 15 ετών. Από την αποκοπή δεδομένων της 27ης Φεβρουαρίου 2026, η διάμεση διάρκεια παρακολούθησης ήταν περίπου εννέα μήνες, με 15 συμμετέχοντες να παρακολουθούνται για τουλάχιστον ένα έτος.

    Αναφορές1. Παγκόσμια Ομοσπονδία Καρδιάς. Οικογενής Υπερχοληστερολαιμία. Διαθέσιμο σε: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Πρόσβαση: Μάιος 2026.2. Davletov, Κ., et αϊ. Επιπολασμός Οικογενούς Υπερχοληστερολαιμίας και Σχέση της με Καρδιαγγειακό Κίνδυνο σε Διατομικό Ενήλικο Πληθυσμό. J Clin Med. 2025 Νοε 19, 14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, Β., et al. Παγκόσμια επικράτηση της στεφανιαίας νόσου: Μια ενημέρωση από τη μελέτη της παγκόσμιας επιβάρυνσης της νόσου. ACC. 2024 Apr, 83 (13_Supplement) 2320.

    Σχετικά με τη LillyΗ Lilly είναι μια φαρμακευτική εταιρεία που μετατρέπει την επιστήμη σε θεραπεία για να κάνει τη ζωή καλύτερη για τους ανθρώπους σε όλο τον κόσμο. Είμαστε πρωτοπόροι σε ανακαλύψεις που αλλάζουν τη ζωή για σχεδόν 150 χρόνια και σήμερα τα φάρμακά μας βοηθούν δεκάδες εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο. Αξιοποιώντας τη δύναμη της βιοτεχνολογίας, της χημείας και της γενετικής ιατρικής, οι επιστήμονές μας προχωρούν επειγόντως σε νέες ανακαλύψεις για να λύσουν μερικές από τις πιο σημαντικές προκλήσεις για την υγεία στον κόσμο: επαναπροσδιορισμός της φροντίδας του διαβήτη. τη θεραπεία της παχυσαρκίας και τον περιορισμό των πιο καταστροφικών μακροπρόθεσμων συνεπειών της· προώθηση της καταπολέμησης της νόσου του Αλτσχάιμερ· παροχή λύσεων σε μερικές από τις πιο εξουθενωτικές διαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος. και τη μετατροπή των πιο δύσκολων στη θεραπεία καρκίνων σε διαχειρίσιμες ασθένειες. Με κάθε βήμα προς έναν πιο υγιή κόσμο, έχουμε ένα κίνητρο: να κάνουμε τη ζωή καλύτερη για εκατομμύρια περισσότερους ανθρώπους. Αυτό περιλαμβάνει την παροχή καινοτόμων κλινικών δοκιμών που αντικατοπτρίζουν την ποικιλομορφία του κόσμου μας και την εργασία για να διασφαλίσουμε ότι τα φάρμακά μας είναι προσβάσιμα και οικονομικά. Για να μάθετε περισσότερα, επισκεφτείτε το Lilly.com και το Lilly.com/news ή ακολουθήστε μας στο Facebook, το Instagram και το LinkedIn.

    Εμπορικά σήματα και εμπορικές ονομασίεςΌλα τα εμπορικά σήματα ή εμπορικές ονομασίες που αναφέρονται σε αυτό το δελτίο τύπου αποτελούν ιδιοκτησία της εταιρείας ή, στον βαθμό που τα εμπορικά σήματα ή εμπορικές ονομασίες που ανήκουν σε άλλες εταιρείες αναφέρονται σε αυτό το δελτίο τύπου, ιδιοκτησία των αντίστοιχων κατόχων τους. Αποκλειστικά για λόγους ευκολίας, τα εμπορικά σήματα και οι εμπορικές ονομασίες σε αυτό το δελτίο τύπου αναφέρονται χωρίς τα σύμβολα ® ​​και ™, αλλά αυτές οι αναφορές δεν πρέπει να ερμηνεύονται ως ένδειξη ότι η εταιρεία ή, στο βαθμό που ισχύει, οι αντίστοιχοι ιδιοκτήτες τους δεν θα διεκδικήσουν, στο μέγιστο βαθμό σύμφωνα με την ισχύουσα νομοθεσία, τα δικαιώματα της εταιρείας ή τα δικαιώματά τους επ' αυτής. Δεν σκοπεύουμε η χρήση ή η εμφάνιση εμπορικών σημάτων και εμπορικών επωνυμιών άλλων εταιρειών να υποδηλώνει σχέση με, ή την έγκριση ή τη χορηγία μας από άλλες εταιρείες.

    Προειδοποιητική Δήλωση σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσειςΑυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις (όπως αυτός ο όρος ορίζεται στον Νόμο περί Ιδιωτικών Αναθεώρησης 195) Το VERVE-102 ως πιθανή θεραπεία για άτομα με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (HeFH) ή πρόωρη στεφανιαία νόσο (CAD) και το χρονοδιάγραμμα για μελλοντικές αναγνώσεις, παρουσιάσεις και άλλα ορόσημα που σχετίζονται με το VERVE-102 και τις κλινικές του δοκιμές, και αντανακλά τις τρέχουσες πεποιθήσεις και προσδοκίες της Lilly. Ωστόσο, όπως συμβαίνει με κάθε φαρμακευτικό προϊόν, υπάρχουν σημαντικοί κίνδυνοι και αβεβαιότητες στη διαδικασία έρευνας, ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης φαρμάκων. Μεταξύ άλλων, δεν υπάρχει εγγύηση ότι οι προγραμματισμένες ή συνεχιζόμενες μελέτες θα ολοκληρωθούν όπως είχε προγραμματιστεί, ότι τα αποτελέσματα των μελλοντικών μελετών θα συνάδουν με τα μέχρι σήμερα αποτελέσματα της μελέτης, ότι η VERVE-102 θα αποδειχθεί ασφαλής και αποτελεσματική θεραπεία για άτομα με HeFH ή πρόωρη ΣΝ, ότι το VERVE-102 θα λάβει ρυθμιστική έγκριση ή ότι η Lilly θα εφαρμόσει τη στρατηγική της όπως αναμένεται. Για περαιτέρω συζήτηση αυτών και άλλων κινδύνων και αβεβαιοτήτων που θα μπορούσαν να διαφέρουν τα πραγματικά αποτελέσματα από τις προσδοκίες της Lilly, ανατρέξτε στις καταθέσεις της Lilly's Form 10-K και Form 10-Q στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των Ηνωμένων Πολιτειών. Εκτός από τις απαιτήσεις του νόμου, η Lilly δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει τις μελλοντικές δηλώσεις ώστε να αντικατοπτρίζουν γεγονότα μετά την ημερομηνία αυτής της κυκλοφορίας.

    ΠΗΓΗ Eli Lilly and Company

    Πηγή: HealthDay

    Περισσότερες πηγές ειδήσεων

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας
  • Νέες
  • Εγκρίσεις για φάρμακα
    • New Druglic>New
  • Αποτελέσματα κλινικών δοκιμών
  • Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων
  • Drugs.com Podcast

    • Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο

    Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.

    Δημοσιεύτηκε : 2026-05-26 09:47

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά