Una dosis única del editor base PCSK9 de Lilly, VERVE-102, redujo la PCSK9 hasta en un 88% y el LDL-C hasta en un 62%, con efectos duraderos que respaldan su potencial como tratamiento único para la hipercolesterolemia.

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INDIANÁPOLIS, 25 de mayo de 2026 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) anunció hoy resultados positivos del estudio de fase 1b Heart-2 para VERVE-102, un medicamento de edición de bases in vivo en investigación diseñado para desactivar de forma duradera el gen PCSK9 en el hígado y reducir el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) en sangre después de una única infusión. El ensayo Heart-2 está evaluando VERVE-102 en adultos con hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HeFH) o enfermedad arterial coronaria prematura (EAC). Estos datos se presentaron como una presentación oral de última hora en el Congreso de la Sociedad Europea de Aterosclerosis (EAS) y se publicaron simultáneamente en The New England Journal of Medicine.

  • En el ensayo de fase 1b Heart-2, una única infusión intravenosa de VERVE-102 produjo una reducción dosis dependiente de PCSK9 y LDL-C, y ambas reducciones se mantuvieron durante un seguimiento de hasta 18 meses en participantes con alto riesgo de enfermedad cardiovascular.
  • VERVE-102 está diseñado para imitar el efecto protector de las variantes de pérdida de función que ocurren naturalmente en PCSK9, que se asocian con un riesgo significativamente menor de enfermedad coronaria durante la vida
  • Lilly planea comenzar a inscribir el estudio clínico de Fase 2 de VERVE-102 a finales de este año

    • En el estudio Heart-2, una única infusión intravenosa de VERVE-102 resultó en una reducción significativa de la circulación Proteína PCSK9 y reducciones correspondientes en LDL-C en todos los niveles de dosis evaluados. En este análisis provisional de 35 participantes, una dosis única de VERVE-102 dio lugar a reducciones medias dependientes de la dosis en PCSK9 que oscilaron entre el 51% y el 88%, desde la dosis más baja de 0,3 mg/kg hasta la dosis más alta de 1,0 mg/kg, respectivamente. Las reducciones medias correspondientes del C-LDL fueron del 9 % (0,3 mg/kg), 44 % (0,45 mg/kg), 45 % (0,6 mg/kg), 33 % (0,7 mg/kg), 51 % (0,8 mg/kg) y 62 % (1,0 mg/kg). Estas reducciones se mantuvieron a lo largo del tiempo y se observó una durabilidad de hasta 18 meses después del tratamiento.

    "Estos primeros datos nos brindan evidencia alentadora de que la edición de bases in vivo de PCSK9 puede ofrecer un enfoque novedoso para lograr una reducción sustancial y duradera del LDL-C con un tratamiento único", afirmó Riyaz S. Patel, M.D., cardiólogo de Barts Health NHS Trust y profesor de cardiología en el University College de Londres. "Muchos pacientes con niveles elevados de LDL-C luchan por lograr un control sostenido a pesar de los esfuerzos continuos con los medicamentos disponibles en la actualidad, lo que los pone en riesgo significativo de sufrir eventos cardiovasculares. Dado que la enfermedad de las arterias coronarias sigue siendo una de las principales causas de muerte en todo el mundo, la necesidad de nuevos enfoques es real".

    VERVE-102 fue bien tolerado en todos los niveles de dosis, sin eventos adversos (AA) graves relacionados con el tratamiento y no se informaron toxicidades limitantes de la dosis. Los EA relacionados con VERVE-102 incluyeron reacciones de bajo grado relacionadas con la infusión y fatiga. Todos los participantes recibieron la dosis completa planificada y ningún participante se retiró del estudio.

    "Hace veinte años, la genética nos mostró que las personas que nacen con PCSK9 desactivado naturalmente tienen niveles bajos de LDL-C de por vida y están notablemente protegidos contra ataques cardíacos; sin embargo, las terapias crónicas actuales luchan por lograr esta reducción de por vida", dijo Sekar Kathiresan, M.D., vicepresidente senior de Lilly y cofundador de Verve Therapeutics. "Los resultados de Heart-2 proporcionan evidencia clínica temprana de que una dosis única de VERVE-102 puede imitar los efectos reductores del LDL-C de las variantes cardioprotectoras de PCSK9, transformando potencialmente la atención cardiovascular de un manejo crónico a un tratamiento único".

    La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación Fast Track para VERVE-102 para reducir el LDL-C en participantes con hiperlipidemia y alto riesgo cardiovascular de por vida. La HeFH afecta aproximadamente a 1 de cada 200 a 250 personas y se caracteriza por elevaciones permanentes del LDL-C, lo que conduce a enfermedades cardiovasculares prematuras, incluida la enfermedad coronaria.1,2 En todo el mundo, la enfermedad coronaria sigue siendo una de las principales causas de muerte y afecta a más de 300 millones de personas.3

    Lilly planea iniciar el estudio clínico de fase 2 de VERVE-102 a finales de este año.

    Acerca de VERVE-102 y los programas de prueba VERVEVERVE-102, un medicamento de edición de bases in vivo en investigación, está diseñado para ser un tratamiento de un solo ciclo que desactiva el gen PCSK9 en el hígado y reduce de manera duradera el LDL-C, que provoca enfermedades. VERVE-102 consta de un ARN mensajero que codifica un editor de bases de adenina y un ARN guía (ARNg) dirigido al gen PCSK9. Ambos se encapsulan en una nanopartícula lipídica (LNP) y se administran como una única infusión intravenosa durante aproximadamente cuatro horas. VERVE-102 utiliza la tecnología de administración GalNAc-LNP patentada de Verve, que está diseñada para permitir que el LNP acceda a las células del hígado utilizando el receptor de lipoproteínas de baja densidad (LDLR) o el receptor de asialoglicoproteína (ASGPR).

    Además del programa PCSK9, está en curso el ensayo Pulse-1 Fase 1b para VERVE-201, un medicamento de edición de genes in vivo en investigación dirigido al gen ANGPTL3.

    Acerca de Heart-2Heart-2 es un estudio de Fase 1b, abierto y de dosis única ascendente, en curso, diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y los efectos farmacodinámicos de VERVE-102 en adultos con HeFH o prematuros. CAD que requieren una reducción adicional del LDL-C, a pesar de la terapia hipolipemiante oral tolerada al máximo. Este análisis provisional incluyó a 35 participantes que recibieron una única infusión intravenosa de VERVE-102 en seis cohortes de dosis (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg y 1,0 mg/kg). Todos los participantes recibieron la dosis completa planificada y fueron seguidos durante al menos 28 días, y ahora un subconjunto tuvo un seguimiento de hasta 18 meses. La HeFH se diagnostica basándose en niveles elevados de LDL-C, antecedentes personales o familiares de enfermedad cardiovascular aterosclerótica, características del examen físico y/o mutaciones identificadas en ciertos genes. La EAC prematura se define como evidencia de EAC (ataque cardíaco, procedimiento de revascularización coronaria o aterosclerosis coronaria en imágenes) que ocurre en hombres de 55 años o menos o en mujeres de 65 años o menos. Se espera que los participantes se inscriban en un estudio de seguimiento a largo plazo de hasta 15 años. A partir del 27 de febrero de 2026, fecha límite de datos, la duración media del seguimiento fue de aproximadamente nueve meses, con 15 participantes seguidos durante al menos un año.

    Referencias1. Federación Mundial del Corazón. Hipercolesterolemia familiar. Disponible en: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Consultado: mayo de 2026.2. Davletov, K., et al. Prevalencia de hipercolesterolemia familiar y su asociación con el riesgo cardiovascular en una población adulta transversal. J Clin Med. 19 de noviembre de 2025; 14 (22): 8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B., y col. Prevalencia global de la enfermedad de las arterias coronarias: una actualización del estudio de carga global de enfermedad. CAC. 83 de abril de 2024 (13_Supplement) 2320.

    Acerca de LillyLilly es una empresa de medicamentos que convierte la ciencia en curación para mejorar la vida de personas de todo el mundo. Hemos sido pioneros en descubrimientos que cambian vidas durante casi 150 años y hoy nuestros medicamentos ayudan a decenas de millones de personas en todo el mundo. Aprovechando el poder de la biotecnología, la química y la medicina genética, nuestros científicos están impulsando urgentemente nuevos descubrimientos para resolver algunos de los desafíos de salud más importantes del mundo: redefinir la atención de la diabetes; tratar la obesidad y reducir sus efectos más devastadores a largo plazo; avanzar en la lucha contra la enfermedad de Alzheimer; proporcionar soluciones a algunos de los trastornos del sistema inmunológico más debilitantes; y transformar los cánceres más difíciles de tratar en enfermedades manejables. Con cada paso hacia un mundo más saludable, nos motiva una cosa: mejorar la vida de millones de personas más. Eso incluye realizar ensayos clínicos innovadores que reflejen la diversidad de nuestro mundo y trabajar para garantizar que nuestros medicamentos sean accesibles y asequibles. Para obtener más información, visite Lilly.com y Lilly.com/news, o síganos en Facebook, Instagram y LinkedIn.

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    Declaración de precaución con respecto a las declaraciones prospectivasEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas (tal como se define ese término en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995) sobre VERVE-102 como un tratamiento potencial para personas con enfermedad familiar heterocigota. hipercolesterolemia (HeFH) o enfermedad arterial coronaria prematura (CAD) y el cronograma para futuras lecturas, presentaciones y otros hitos relacionados con VERVE-102 y sus ensayos clínicos, y refleja las creencias y expectativas actuales de Lilly. Sin embargo, como ocurre con cualquier producto farmacéutico, existen riesgos e incertidumbres sustanciales en el proceso de investigación, desarrollo y comercialización de medicamentos. Entre otras cosas, no hay garantía de que los estudios planificados o en curso se completen según lo planeado, que los resultados de los estudios futuros sean consistentes con los resultados de los estudios hasta la fecha, que VERVE-102 demuestre ser un tratamiento seguro y eficaz para personas con HeFH o CAD prematura, que VERVE-102 reciba la aprobación regulatoria o que Lilly ejecute su estrategia como se espera. Para obtener más información sobre estos y otros riesgos e incertidumbres que podrían causar que los resultados reales difieran de las expectativas de Lilly, consulte las presentaciones de los formularios 10-K y 10-Q de Lilly ante la Comisión de Bolsa y Valores de Estados Unidos. Salvo que lo exija la ley, Lilly no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas para reflejar eventos posteriores a la fecha de este comunicado.

    FUENTE Eli Lilly and Company

    Fuente: HealthDay

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    Al corriente : 2026-05-26 09:47

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