Une dose unique de l'éditeur de base PCSK9 de Lilly, VERVE-102, réduit la PCSK9 jusqu'à 88 % et le LDL-C jusqu'à 62 %, avec des effets durables soutenant son potentiel en tant que traitement unique de l'hypercholestérolémie.

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INDIANAPOLIS, 25 mai 2026 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE : LLY) a annoncé aujourd'hui les résultats positifs de l'étude de phase 1b Heart-2 pour VERVE-102, un médicament expérimental d'édition de bases in vivo conçu pour désactiver durablement le gène PCSK9 dans le foie et abaisser le cholestérol sanguin des lipoprotéines de basse densité (LDL-C) après une seule perfusion. L'essai Heart-2 évalue VERVE-102 chez des adultes atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH) ou de maladie coronarienne prématurée (MAC). Ces données ont été présentées lors d'une présentation orale de dernière minute au congrès de la Société européenne de l'athérosclérose (EAS) et publiées simultanément dans le New England Journal of Medicine.

  • Dans l'essai de phase 1b Heart-2, une seule perfusion intraveineuse de VERVE-102 a produit une diminution dose-dépendante du PCSK9 et du LDL-C, les deux réductions étant maintenues au cours d'un suivi allant jusqu'à 18 mois chez les participants à haut risque de maladie cardiovasculaire.
  • VERVE-102 est conçu pour imiter l'effet protecteur des variantes naturelles de perte de fonction de PCSK9, qui sont associées à un risque à vie nettement plus faible de maladie coronarienne.
  • Lilly prévoit de commencer à recruter l'étude clinique de phase 2 de VERVE-102 d'ici la fin de cette année.

    • Dans l'étude Heart-2, une seule perfusion intraveineuse de VERVE-102 a entraîné une réduction significative de la protéine PCSK9 en circulation et les réductions correspondantes du LDL-C à tous les niveaux de dose évalués. Dans cette analyse intermédiaire de 35 participants, une dose unique de VERVE‑102 a entraîné des réductions moyennes dose-dépendantes de PCSK9 allant de 51 % à 88 %, de la dose la plus faible de 0,3 mg/kg à la dose la plus élevée de 1,0 mg/kg, respectivement. Les réductions moyennes correspondantes du LDL-C étaient de 9 % (0,3 mg/kg), 44 % (0,45 mg/kg), 45 % (0,6 mg/kg), 33 % (0,7 mg/kg), 51 % (0,8 mg/kg) et 62 % (1,0 mg/kg). Ces réductions se sont maintenues au fil du temps, avec une durabilité observée jusqu'à 18 mois après le traitement.

    "Ces premières données nous apportent des preuves encourageantes selon lesquelles l'édition de base in vivo de PCSK9 peut offrir une nouvelle approche pour obtenir une réduction substantielle et durable du LDL-C avec un traitement unique", a déclaré Riyaz S. Patel, M.D., cardiologue au Barts Health NHS Trust et professeur de cardiologie à l'University College de Londres. « De nombreux patients présentant un taux élevé de LDL-C ont du mal à obtenir un contrôle durable malgré les efforts continus avec les médicaments disponibles aujourd'hui, ce qui les expose à un risque important d'événements cardiovasculaires. La maladie coronarienne restant l'une des principales causes de décès dans le monde, le besoin de nouvelles approches est réel. »

    VERVE-102 a été bien toléré à tous les niveaux de dose, sans aucun événement indésirable (EI) grave lié au traitement et aucune toxicité limitant la dose n'a été signalée. Les EI liés à VERVE-102 comprenaient des réactions de faible intensité liées à la perfusion et de la fatigue. Tous les participants ont reçu la dose complète prévue et aucun participant ne s'est retiré de l'étude.

    « Il y a vingt ans, la génétique nous a montré que les personnes nées avec PCSK9 naturellement désactivées avaient un faible taux de LDL-C à vie et étaient remarquablement protégées contre les crises cardiaques. Pourtant, les thérapies chroniques d'aujourd'hui ont du mal à obtenir cette réduction à vie », a déclaré Sekar Kathiresan, M.D., vice-président senior de Lilly et co-fondateur de Verve Therapeutics. « Les résultats de Heart-2 fournissent des preuves cliniques précoces selon lesquelles une dose unique de VERVE-102 peut imiter les effets abaissant le LDL-C des variantes cardioprotectrices PCSK9, transformant potentiellement les soins cardiovasculaires d'une prise en charge chronique en un traitement ponctuel. L'HeFH touche environ 1 personne sur 200 à 250 et se caractérise par des élévations permanentes du taux de LDL-C, conduisant à des maladies cardiovasculaires prématurées, notamment la coronaropathie.1,2 Dans le monde, la coronaropathie reste l'une des principales causes de décès, touchant plus de 300 millions de personnes.3

    Lilly prévoit de lancer l'étude clinique de phase 2 sur VERVE-102 d'ici la fin de cette année.

    À propos de VERVE-102 et des programmes d'essais VERVEVERVE-102, un médicament expérimental d'édition de bases in vivo, est conçu pour être un traitement en un seul traitement qui désactive le gène PCSK9 dans le foie et réduit durablement le LDL-C responsable de la maladie. VERVE-102 se compose d'un ARN messager codant pour un éditeur de base d'adénine et d'un ARN guide (ARNg) ciblant le gène PCSK9. Les deux sont encapsulés dans une nanoparticule lipidique (LNP) et administrés en une seule perfusion intraveineuse sur environ quatre heures. VERVE-102 utilise la technologie d'administration GalNAc-LNP exclusive de Verve, conçue pour permettre au LNP d'accéder aux cellules hépatiques en utilisant soit le récepteur des lipoprotéines de basse densité (LDLR), soit le récepteur de l'asialoglycoprotéine (ASGPR).

    En plus du programme PCSK9, l'essai de phase 1b Pulse-1 pour VERVE-201, un médicament expérimental d'édition génique in vivo ciblant le gène ANGPTL3, est en cours.

    À propos de Heart-2Heart-2 est une étude de phase 1b ouverte et croissante à dose unique, conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et les effets pharmacodynamiques de VERVE-102 chez les adultes atteints d'HeFH. ou coronaropathie prématurée qui nécessitent une réduction supplémentaire du LDL-C, malgré un traitement hypolipidémiant oral toléré au maximum. Cette analyse intermédiaire a inclus 35 participants ayant reçu une seule perfusion intraveineuse de VERVE-102 dans six cohortes de doses (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg et 1,0 mg/kg). Tous les participants ont reçu la dose complète prévue et ont été suivis pendant au moins 28 jours, un sous-ensemble étant désormais suivi jusqu'à 18 mois. L'HeFH est diagnostiquée sur la base de taux élevés de LDL-C, d'antécédents personnels ou familiaux de maladie cardiovasculaire athéroscléreuse, de caractéristiques de l'examen physique et/ou de mutations identifiées dans certains gènes. Une coronaropathie prématurée est définie comme une preuve de coronaropathie (crise cardiaque, procédure de revascularisation coronarienne ou athérosclérose coronarienne à l'imagerie) survenant chez les hommes de 55 ans ou moins ou chez les femmes de 65 ans ou moins. Les participants devraient s'inscrire à une étude de suivi à long terme pouvant aller jusqu'à 15 ans. À la date limite des données du 27 février 2026, la durée médiane de suivi était d'environ neuf mois, avec 15 participants suivis pendant au moins un an.

    Références1. Fédération mondiale du cœur. Hypercholestérolémie familiale. Disponible à : https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Consulté : mai 2026.2. Davletov, K., et al. Prévalence de l'hypercholestérolémie familiale et son association avec le risque cardiovasculaire dans une population adulte transversale. J Clin Med. 19 novembre 2025;14(22):8213. est ce que je: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B. et coll. Prévalence mondiale de la maladie coronarienne : une mise à jour de l’étude sur la charge mondiale de morbidité. ACC. 2024 avril 83 (13_Supplement) 2320.

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    Déclaration de mise en garde concernant les déclarations prospectivesCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives (tel que ce terme est défini dans la loi Private Securities Litigation Reform Act de 1995) concernant le VERVE-102 en tant que traitement potentiel pour les personnes atteintes de maladies familiales hétérozygotes. l'hypercholestérolémie (HeFH) ou la maladie coronarienne prématurée (MAC) et le calendrier des futures lectures, présentations et autres étapes liées à VERVE-102 et à ses essais cliniques, et reflète les convictions et les attentes actuelles de Lilly. Cependant, comme pour tout produit pharmaceutique, le processus de recherche, de développement et de commercialisation des médicaments comporte des risques et des incertitudes considérables. Entre autres choses, rien ne garantit que les études planifiées ou en cours seront achevées comme prévu, que les résultats des études futures seront cohérents avec les résultats des études à ce jour, que VERVE-102 se révélera être un traitement sûr et efficace pour les personnes atteintes d'HeFH ou de coronaropathie prématurée, que VERVE-102 recevra l'approbation réglementaire ou que Lilly exécutera sa stratégie comme prévu. Pour une discussion plus approfondie de ces risques et d'autres risques et incertitudes qui pourraient entraîner un écart entre les résultats réels et les attentes de Lilly, voir les formulaires 10-K et 10-Q déposés par Lilly auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis. Sauf si la loi l'exige, Lilly n'assume aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives pour refléter des événements postérieurs à la date de ce communiqué.

    SOURCE Eli Lilly and Company

    Source : HealthDay

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    Publié : 2026-05-26 09:47

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