Dosis Tunggal Editor Basis PCSK9 Lilly, VERVE-102, Mengurangi PCSK9 hingga 88% dan LDL-C hingga 62%, dengan Efek Tahan Lama Mendukung Potensinya sebagai Pengobatan Sekali Pakai untuk Hiperkolesterolemia

Ikuti Drugslib di

INDIANAPOLIS, 25 Mei 2026 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) hari ini mengumumkan hasil studi Fase 1b Heart-2 yang positif untuk VERVE-102, obat pengeditan dasar in vivo yang dirancang untuk mematikan gen PCSK9 di hati secara tahan lama dan menurunkan kolesterol low-density lipoprotein (LDL-C) dalam darah setelah satu kali infus. Uji coba Heart-2 mengevaluasi VERVE-102 pada orang dewasa dengan hiperkolesterolemia familial heterozigot (HeFH) atau penyakit arteri koroner prematur (CAD). Data ini dipresentasikan sebagai presentasi lisan terkini di Kongres Masyarakat Aterosklerosis Eropa (EAS) dan sekaligus dipublikasikan di The New England Journal of Medicine.

  • Dalam uji coba Heart-2 Fase 1b, infus tunggal VERVE-102 secara intravena menghasilkan penurunan PCSK9 dan LDL-C yang bergantung pada dosis, dengan kedua penurunan tersebut dipertahankan selama masa tindak lanjut hingga 18 bulan pada partisipan yang berisiko tinggi terkena penyakit kardiovaskular
  • VERVE-102 dirancang untuk meniru efek perlindungan dari varian hilangnya fungsi yang terjadi secara alami pada PCSK9, yang dikaitkan dengan risiko penyakit jantung koroner yang jauh lebih rendah seumur hidup
  • Lilly berencana untuk mulai mendaftarkan studi klinis Fase 2 VERVE-102 pada akhir tahun ini

    • Dalam studi Heart-2, infus tunggal VERVE-102 secara intravena menghasilkan penurunan yang berarti dalam sirkulasi protein PCSK9 dan protein PCSK9 terkait. pengurangan LDL-C di semua tingkat dosis yang dievaluasi. Dalam analisis sementara terhadap 35 peserta ini, dosis tunggal VERVE‑102 menghasilkan penurunan rata-rata PCSK9 yang bergantung pada dosis, berkisar antara 51% hingga 88%, masing-masing pada dosis terendah 0,3 mg/kg hingga dosis tertinggi 1,0 mg/kg. Penurunan rata-rata LDL-C yang sesuai adalah 9% (0,3 mg/kg), 44% (0,45 mg/kg), 45% (0,6 mg/kg), 33% (0,7 mg/kg), 51% (0,8 mg/kg), dan 62% (1,0 mg/kg). Penurunan ini bertahan seiring berjalannya waktu, dan daya tahannya diamati hingga 18 bulan setelah pengobatan.

    "Data awal ini memberi kita bukti yang menggembirakan bahwa pengeditan PCSK9 secara in vivo dapat menawarkan pendekatan baru untuk mencapai pengurangan LDL-C yang substansial dan tahan lama dengan pengobatan satu kali," kata Riyaz S. Patel, M.D., ahli jantung di Barts Health NHS Trust dan profesor kardiologi di University College London. "Banyak pasien dengan peningkatan LDL-C kesulitan untuk mencapai pengendalian yang berkelanjutan meskipun ada upaya berkelanjutan dengan obat-obatan yang tersedia saat ini, sehingga menempatkan mereka pada risiko yang signifikan untuk kejadian kardiovaskular. Karena penyakit arteri koroner masih menjadi salah satu penyebab utama kematian di seluruh dunia, maka diperlukan pendekatan baru."

    VERVE‑102 dapat ditoleransi dengan baik di semua tingkat dosis tanpa efek samping serius (AE) terkait pengobatan dan tidak ada laporan toksisitas yang membatasi dosis. AE yang terkait dengan VERVE-102 termasuk reaksi terkait infus tingkat rendah dan kelelahan. Semua peserta menerima dosis penuh yang direncanakan, dan tidak ada peserta yang mengundurkan diri dari penelitian.

    "Dua puluh tahun yang lalu, genetika menunjukkan kepada kita bahwa orang yang lahir dengan PCSK9 yang dimatikan secara alami memiliki LDL-C yang rendah seumur hidup dan sangat terlindungi dari serangan jantung, namun terapi kronis saat ini kesulitan untuk memberikan penurunan tersebut seumur hidup," kata Sekar Kathiresan, M.D., wakil presiden senior Lilly, dan salah satu pendiri Verve Therapeutics. "Hasil Heart-2 memberikan bukti klinis awal bahwa dosis tunggal VERVE-102 dapat meniru efek penurunan LDL-C dari varian kardioprotektif PCSK9, sehingga berpotensi mengubah perawatan kardiovaskular dari penanganan kronis menjadi pengobatan satu kali."

    Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan penetapan Jalur Cepat untuk VERVE-102 guna mengurangi LDL-C pada peserta dengan hiperlipidemia dan risiko kardiovaskular seumur hidup yang tinggi. HeFH menyerang sekitar 1 dari 200 hingga 250 orang dan ditandai dengan peningkatan LDL-C seumur hidup, yang menyebabkan penyakit kardiovaskular dini, termasuk CAD.1,2 Di seluruh dunia, CAD tetap menjadi penyebab utama kematian, memengaruhi lebih dari 300 juta orang.3

    Lilly berencana untuk memulai studi klinis Fase 2 VERVE-102 pada akhir tahun ini.

    Tentang VERVE-102 dan program uji coba VERVEVERVE-102, sebuah obat pengeditan dasar in vivo yang sedang diselidiki, dirancang untuk menjadi pengobatan tunggal yang mematikan gen PCSK9 di hati dan secara tahan lama mengurangi LDL-C yang menyebabkan penyakit. VERVE-102 terdiri dari RNA pembawa pesan yang mengkode editor basis adenin dan RNA pemandu (gRNA) yang menargetkan gen PCSK9. Keduanya dikemas dalam nanopartikel lipid (LNP) dan diberikan sebagai infus intravena tunggal selama kurang lebih empat jam. VERVE-102 menggunakan teknologi pengiriman GalNAc-LNP milik Verve, yang dirancang untuk memungkinkan LNP mengakses sel hati menggunakan reseptor lipoprotein densitas rendah (LDLR) atau reseptor asialoglikoprotein (ASGPR).

    Selain program PCSK9, uji coba Pulse-1 Fase 1b untuk VERVE-201, obat pengeditan gen in vivo yang menargetkan gen ANGPTL3, sedang berlangsung.

    Tentang Heart-2Heart‑2 adalah studi Fase 1b dengan label terbuka dan dosis naik tunggal yang dirancang untuk mengevaluasi keamanan, tolerabilitas, dan efek farmakodinamik VERVE-102 pada orang dewasa dengan HeFH atau CAD prematur yang memerlukan penurunan LDL-C tambahan, meskipun terapi penurun lipid oral dapat ditoleransi secara maksimal. Analisis sementara ini mencakup 35 peserta yang menerima infus VERVE-102 intravena tunggal dalam enam kelompok dosis (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg, dan 1,0 mg/kg). Semua peserta menerima dosis penuh yang direncanakan dan dipantau setidaknya selama 28 hari, dengan sebagian diikuti hingga 18 bulan. HeFH didiagnosis berdasarkan kadar LDL-C yang tinggi, riwayat penyakit kardiovaskular aterosklerotik pribadi atau keluarga, gambaran pemeriksaan fisik dan/atau mutasi yang diidentifikasi pada gen tertentu. PJK prematur didefinisikan sebagai bukti PJK (serangan jantung, prosedur revaskularisasi koroner, atau aterosklerosis koroner pada pencitraan) yang terjadi pada pria berusia 55 tahun atau lebih muda atau wanita berusia 65 tahun atau lebih muda. Peserta diharapkan untuk mendaftar dalam studi tindak lanjut jangka panjang hingga 15 tahun. Pada tanggal 27 Februari 2026, batas data, median durasi tindak lanjut adalah sekitar sembilan bulan, dengan 15 peserta diikuti setidaknya selama satu tahun.

    Referensi1. Federasi Jantung Dunia. Hiperkolesterolemia Keluarga. Tersedia di: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Diakses: Mei 2026.2. Davletov, K., dkk. Prevalensi Hiperkolesterolemia Familial dan Hubungannya dengan Risiko Kardiovaskular pada Populasi Dewasa Cross-Sectional. J Klinik Med. 2025 19 November;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B., dkk. Prevalensi Global Penyakit Arteri Koroner: Pembaruan dari Studi Beban Penyakit Global. ACC. 2024 Apr, 83 (13_Supplement) 2320.

    Tentang LillyLilly adalah perusahaan obat yang mengubah ilmu pengetahuan menjadi penyembuhan untuk membuat hidup lebih baik bagi orang-orang di seluruh dunia. Kami telah memelopori penemuan yang mengubah hidup selama hampir 150 tahun, dan saat ini obat-obatan kami membantu puluhan juta orang di seluruh dunia. Dengan memanfaatkan kekuatan bioteknologi, kimia, dan pengobatan genetik, para ilmuwan kami segera mengembangkan penemuan-penemuan baru untuk memecahkan beberapa tantangan kesehatan paling signifikan di dunia: mendefinisikan ulang perawatan diabetes; mengobati obesitas dan membatasi dampak jangka panjangnya yang paling buruk; memajukan perjuangan melawan penyakit Alzheimer; memberikan solusi terhadap beberapa gangguan sistem kekebalan tubuh yang paling melemahkan; dan mengubah penyakit kanker yang paling sulit diobati menjadi penyakit yang dapat dikendalikan. Dalam setiap langkah menuju dunia yang lebih sehat, kita termotivasi oleh satu hal: membuat hidup lebih baik bagi jutaan orang. Hal ini termasuk melakukan uji klinis inovatif yang mencerminkan keragaman dunia dan berupaya memastikan obat-obatan kita dapat diakses dan terjangkau. Untuk mempelajari lebih lanjut, kunjungi Lilly.com dan Lilly.com/news, atau ikuti kami di Facebook, Instagram, dan LinkedIn.

    Merek Dagang dan Nama DagangSemua merek dagang atau nama dagang yang dirujuk dalam siaran pers ini adalah milik perusahaan, atau, sepanjang merek dagang atau nama dagang milik perusahaan lain dirujuk dalam siaran pers ini, merupakan milik dari pemiliknya masing-masing. Semata-mata untuk kemudahan, merek dagang dan nama dagang dalam siaran pers ini disebutkan tanpa simbol ® dan ™, namun referensi tersebut tidak boleh ditafsirkan sebagai indikator apa pun yang tidak akan ditegaskan oleh perusahaan atau, sejauh berlaku, pemiliknya masing-masing, sejauh yang dimungkinkan berdasarkan hukum yang berlaku, hak perusahaan atau hak mereka atas hal tersebut. Kami tidak bermaksud penggunaan atau tampilan merek dagang dan nama dagang perusahaan lain untuk menyiratkan hubungan dengan, atau dukungan atau sponsorship terhadap kami oleh, perusahaan lain mana pun.

    Pernyataan Perhatian Mengenai Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan (sebagaimana istilah tersebut didefinisikan dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995) tentang VERVE-102 sebagai pengobatan potensial untuk orang-orang dengan keluarga heterozigot hiperkolesterolemia (HeFH) atau penyakit arteri koroner prematur (CAD) dan garis waktu untuk pembacaan, presentasi, dan pencapaian lain di masa mendatang terkait VERVE-102 dan uji klinisnya, serta mencerminkan keyakinan dan harapan Lilly saat ini. Namun, seperti halnya produk farmasi lainnya, terdapat risiko dan ketidakpastian besar dalam proses penelitian, pengembangan, dan komersialisasi obat. Antara lain, tidak ada jaminan bahwa penelitian yang direncanakan atau sedang berlangsung akan selesai sesuai rencana, bahwa hasil penelitian di masa depan akan konsisten dengan hasil penelitian saat ini, bahwa VERVE-102 akan terbukti menjadi pengobatan yang aman dan efektif untuk penderita HeFH atau CAD prematur, bahwa VERVE-102 akan menerima persetujuan peraturan, atau bahwa Lilly akan menjalankan strateginya sesuai yang diharapkan. Untuk diskusi lebih lanjut mengenai hal ini dan risiko serta ketidakpastian lainnya yang dapat menyebabkan hasil sebenarnya berbeda dari ekspektasi Lilly, lihat pengajuan Formulir 10-K dan Formulir 10-Q Lilly ke Komisi Sekuritas dan Bursa Amerika Serikat. Kecuali diwajibkan oleh hukum, Lilly tidak berkewajiban memperbarui pernyataan berwawasan ke depan untuk mencerminkan kejadian setelah tanggal rilis ini.

    SUMBER Eli Lilly and Company

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-05-26 09:47

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer