Una singola dose di PCSK9 Base Editor di Lilly, VERVE-102, ha ridotto PCSK9 fino all'88% e LDL-C fino al 62%, con effetti durevoli che ne supportano il potenziale come trattamento una tantum per l'ipercolesterolemia

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INDIANAPOLIS, 25 maggio 2026 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) ha annunciato oggi i risultati positivi dello studio di Fase 1b Heart-2 per VERVE-102, un medicinale sperimentale di editing di base in vivo progettato per disattivare in modo duraturo il gene PCSK9 nel fegato e abbassare il colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) nel sangue dopo una singola infusione. Lo studio Heart-2 sta valutando VERVE-102 negli adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) o malattia coronarica prematura (CAD). Questi dati sono stati presentati oralmente al congresso della European Atherosclerosis Society (EAS) e contemporaneamente pubblicati sul New England Journal of Medicine.

  • Nello studio di fase 1b Heart-2, una singola infusione endovenosa di VERVE-102 ha prodotto una riduzione dose-dipendente di PCSK9 e LDL-C, con entrambe le riduzioni sostenute durante un follow-up fino a 18 mesi nei partecipanti ad alto rischio di malattie cardiovascolari
  • VERVE-102 è progettato per imitare l'effetto protettivo delle varianti con perdita di funzione naturale del PCSK9, che sono associate a un rischio di malattia coronarica notevolmente inferiore nel corso della vita.
  • Lilly prevede di iniziare l'arruolamento nello studio clinico di Fase 2 di VERVE-102 entro la fine di quest'anno

    • Nello studio Heart-2, una singola infusione endovenosa di VERVE-102 ha determinato una riduzione significativa di proteina PCSK9 circolante e corrispondenti riduzioni del colesterolo LDL in tutti i livelli di dose valutati. In questa analisi provvisoria di 35 partecipanti, una singola dose di VERVE‑102 ha prodotto riduzioni medie dose-dipendenti di PCSK9 che vanno dal 51% all’88%, rispettivamente dalla dose più bassa di 0,3 mg/kg alla dose più alta di 1,0 mg/kg. Le riduzioni medie corrispondenti del C-LDL sono state del 9% (0,3 mg/kg), 44% (0,45 mg/kg), 45% (0,6 mg/kg), 33% (0,7 mg/kg), 51% (0,8 mg/kg) e 62% (1,0 mg/kg). Queste riduzioni sono state mantenute nel tempo, con una durabilità osservata fino a 18 mesi dopo il trattamento.

    "Questi primi dati ci forniscono prove incoraggianti del fatto che l'editing di base in vivo di PCSK9 può offrire un nuovo approccio per ottenere una riduzione sostanziale e duratura del colesterolo LDL con un trattamento una tantum", ha affermato Riyaz S. Patel, M.D., cardiologo presso il Barts Health NHS Trust e professore di cardiologia presso l'University College di Londra. "Molti pazienti con livelli elevati di colesterolo LDL faticano a raggiungere un controllo duraturo nonostante gli sforzi in corso con i farmaci oggi disponibili, esponendoli a un rischio significativo di eventi cardiovascolari. Poiché la malattia coronarica è ancora una delle principali cause di morte in tutto il mondo, la necessità di nuovi approcci è reale."

    VERVE‑102 è stato ben tollerato a tutti i livelli di dosaggio senza eventi avversi gravi (EA) correlati al trattamento e nessuna tossicità dose-limitante segnalata. Gli eventi avversi correlati a VERVE-102 includevano reazioni di basso grado correlate all’infusione e affaticamento. Tutti i partecipanti hanno ricevuto l'intera dose pianificata e nessun partecipante si è ritirato dallo studio.

    "Vent'anni fa, la genetica ci ha mostrato che le persone nate con PCSK9 naturalmente disattivato hanno un basso livello di LDL-C per tutta la vita e sono notevolmente protette dagli attacchi cardiaci, tuttavia le terapie croniche di oggi faticano a fornire questo abbassamento permanente", ha affermato Sekar Kathiresan, M.D., vicepresidente senior di Lilly e co-fondatore di Verve Therapeutics. "I risultati di Heart-2 forniscono prove cliniche iniziali che una singola dose di VERVE-102 può imitare gli effetti di riduzione del C-LDL delle varianti cardioprotettive di PCSK9, trasformando potenzialmente l'assistenza cardiovascolare da gestione cronica a trattamento una tantum."

    La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track a VERVE-102 per ridurre il C-LDL nei partecipanti con iperlipidemia e rischio cardiovascolare elevato nel corso della vita. L'HeFH colpisce circa 1 persona su 200-250 ed è caratterizzato da aumenti permanenti del colesterolo LDL, che portano a malattie cardiovascolari premature, inclusa la CAD.1,2 In tutto il mondo, la CAD rimane una delle principali cause di morte, colpendo oltre 300 milioni di persone.3

    Lilly prevede di avviare lo studio clinico di Fase 2 su VERVE-102 entro la fine di quest'anno.

    Informazioni su VERVE-102 e sui programmi di sperimentazione VERVEVERVE-102, un medicinale sperimentale di editing di base in vivo, è progettato per essere un trattamento a ciclo unico che disattiva il gene PCSK9 nel fegato e riduce durevolmente il colesterolo LDL responsabile della malattia. VERVE-102 è costituito da un RNA messaggero che codifica un editor di base di adenina e un RNA guida (gRNA) che ha come bersaglio il gene PCSK9. Entrambi sono incapsulati in una nanoparticella lipidica (LNP) e somministrati come singola infusione endovenosa nell'arco di circa quattro ore. VERVE-102 utilizza la tecnologia di erogazione GalNAc-LNP proprietaria di Verve, progettata per consentire all'LNP di accedere alle cellule epatiche utilizzando il recettore delle lipoproteine ​​a bassa densità (LDLR) o il recettore dell'asialoglicoproteina (ASGPR).

    Oltre al programma PCSK9, è in corso lo studio di Fase 1b Pulse-1 per VERVE-201, un farmaco sperimentale di editing genetico in vivo mirato al gene ANGPTL3.

    Informazioni su Heart-2Heart‑2 è uno studio di Fase 1b in aperto, a dose singola crescente, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti farmacodinamici di VERVE-102 negli adulti con HeFH o CAD prematura. che necessitano di un’ulteriore riduzione del colesterolo LDL, nonostante la terapia ipolipemizzante orale massima tollerata. Questa analisi provvisoria ha incluso 35 partecipanti che hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di VERVE-102 in sei coorti di dosaggio (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg e 1,0 mg/kg). Tutti i partecipanti hanno ricevuto l'intera dose pianificata e sono stati seguiti per almeno 28 giorni, con un sottogruppo seguito fino a 18 mesi. L'HeFH viene diagnosticato sulla base di livelli elevati di LDL-C, di una storia personale o familiare di malattia cardiovascolare aterosclerotica, di caratteristiche dell'esame fisico e/o di mutazioni identificate in alcuni geni. La CAD prematura è definita come evidenza di CAD (attacco cardiaco, procedura di rivascolarizzazione coronarica o aterosclerosi coronarica all'imaging) che si verifica in uomini di età pari o inferiore a 55 anni o in donne di età pari o inferiore a 65 anni. Si prevede che i partecipanti si iscriveranno a uno studio di follow-up a lungo termine fino a 15 anni. Al 27 febbraio 2026, data limite dei dati, la durata mediana del follow-up era di circa nove mesi, con 15 partecipanti seguiti per almeno un anno.

    Riferimenti1. Federazione mondiale del cuore. Ipercolesterolemia familiare. Disponibile presso: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Accesso effettuato: maggio 2026.2. Davletov, K., et al. Prevalenza dell'ipercolesterolemia familiare e sua associazione con il rischio cardiovascolare in una popolazione adulta trasversale. J Clin Med. 19 novembre 2025;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B., et al. Prevalenza globale della malattia coronarica: un aggiornamento dal Global Burden of Disease Study. ACC. 2024 aprile 83 (13_Supplement) 2320.

    Informazioni su LillyLilly è un'azienda farmaceutica che trasforma la scienza in guarigione per migliorare la vita delle persone in tutto il mondo. Da quasi 150 anni siamo pionieri in scoperte che cambiano la vita e oggi i nostri farmaci aiutano decine di milioni di persone in tutto il mondo. Sfruttando il potere della biotecnologia, della chimica e della medicina genetica, i nostri scienziati stanno portando avanti con urgenza nuove scoperte per risolvere alcune delle sfide sanitarie più significative del mondo: ridefinire la cura del diabete; trattare l’obesità e limitare i suoi effetti più devastanti a lungo termine; promuovere la lotta contro il morbo di Alzheimer; fornire soluzioni ad alcuni dei disturbi più debilitanti del sistema immunitario; e trasformare i tumori più difficili da trattare in malattie gestibili. Ad ogni passo verso un mondo più sano, siamo motivati ​​da una cosa: rendere la vita migliore per milioni di persone. Ciò include la realizzazione di studi clinici innovativi che riflettano la diversità del nostro mondo e il lavoro per garantire che i nostri farmaci siano accessibili e convenienti. Per saperne di più, visita Lilly.com e Lilly.com/news oppure seguici su Facebook, Instagram e LinkedIn.

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    Dichiarazione cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionaliIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali (come tale termine è definito nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995) su VERVE-102 come potenziale trattamento per le persone con eterozigoti familiari ipercolesterolemia (HeFH) o malattia coronarica prematura (CAD) e la cronologia per letture, presentazioni e altri traguardi futuri relativi a VERVE-102 e ai suoi studi clinici e riflette le attuali convinzioni e aspettative di Lilly. Tuttavia, come per qualsiasi prodotto farmaceutico, esistono rischi e incertezze sostanziali nel processo di ricerca, sviluppo e commercializzazione dei farmaci. Tra le altre cose, non vi è alcuna garanzia che gli studi pianificati o in corso saranno completati come previsto, che i risultati degli studi futuri saranno coerenti con i risultati degli studi fino ad oggi, che VERVE-102 si dimostrerà un trattamento sicuro ed efficace per le persone con HeFH o CAD prematura, che VERVE-102 riceverà l'approvazione normativa o che Lilly eseguirà la sua strategia come previsto. Per un'ulteriore discussione di questi e altri rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano dalle aspettative di Lilly, consultare i moduli 10-K e Modulo 10-Q depositati da Lilly presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti. Fatto salvo quanto richiesto dalla legge, Lilly non si assume alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali per riflettere eventi successivi alla data di questo comunicato.

    FONTE Eli Lilly and Company

    Fonte: HealthDay

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    Pubblicato : 2026-05-26 09:47

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