Lilly の PCSK9 ベース エディター VERVE-102 を 1 回投与すると、PCSK9 が最大 88%、LDL-C が最大 62% 減少し、持続的な効果が高コレステロール血症の 1 回限りの治療法としての可能性を裏付けています

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インディアナポリス、2026 年 5 月 25 日 /PRNewswire/ -- イーライリリー アンド カンパニー (NYSE: LLY) は本日、VERVE-102 に関する第 1b 相ハート 2 試験の肯定的な結果を発表しました。VERVE-102 は、肝臓内の PCSK9 遺伝子を永続的にオフにし、単回注入で血中低比重リポタンパク質コレステロール (LDL-C) を低下させるように設計された治験中の in vivo 塩基編集薬です。 Heart-2 試験では、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症 (HeFH) または早発性冠動脈疾患 (CAD) を患う成人を対象に VERVE-102 を評価しています。これらのデータは、欧州アテローム性動脈硬化学会 (EAS) 会議で最新の口頭発表として発表され、同時に The New England Journal of Medicine に掲載されました。

  • 第 1b 相ハート 2 試験では、VERVE-102 の 1 回の静脈内注入により PCSK9 と LDL-C が用量依存的に低下し、心血管疾患のリスクが高い参加者においては、両方の低下が最長 18 か月の追跡期間にわたって持続しました。疾患
  • VERVE-102は、冠状動脈性心疾患の生涯リスクの著しく低い生涯リスクと関連する、PCSK9の自然に発生する機能喪失型変異体の保護効果を模倣するように設計されています
  • リリーは、今年末までにVERVE-102の第2相臨床試験への登録を開始する予定です

    • Heart-2試験では、VERVE-102の単回静脈内注入で結果が得られました。循環PCSK9タンパク質の有意な低下と、評価されたすべての用量レベルにわたるLDL-Cの対応する低下が見られます。参加者 35 名を対象としたこの中間解析では、VERVE-102 の単回投与により、最低用量 0.3 mg/kg から最高用量 1.0 mg/kg まで、それぞれ 51% ～ 88% の範囲で PCSK9 が用量依存的に平均減少しました。対応するLDL-Cの平均減少は、9% (0.3 mg/kg)、44% (0.45 mg/kg)、45% (0.6 mg/kg)、33% (0.7 mg/kg)、51% (0.8 mg/kg)、および62% (1.0 mg/kg)でした。これらの減少は時間の経過とともに持続し、治療後最長 18 か月間持続性が観察されました。

    「これらの初期データは、PCSK9 の in vivo 塩基編集が 1 回の治療で実質的かつ持続的な LDL-C 減少を達成するための新しいアプローチを提供する可能性があることを示す心強い証拠を与えてくれます」と Barts Health NHS Trust の心臓専門医でユニバーシティ カレッジ ロンドンの心臓病学教授である Riyaz S. Patel 医学博士は述べています。 「LDL-C が上昇した患者の多くは、現在利用可能な薬剤を用いた継続的な努力にも関わらず、持続的なコントロールを達成するのに苦労しており、心血管イベントの重大なリスクにさらされています。冠動脈疾患は依然として世界中の主な死因の 1 つであるため、新しいアプローチの必要性は現実的です。」

    VERVE-102 は、治療に関連した重篤な有害事象 (AE) や用量制限毒性の報告もなく、すべての用量レベルで忍容性が良好でした。 VERVE-102 に関連する AE には、軽度の輸液関連反応や疲労が含まれていました。すべての参加者は計画された用量を全額投与され、研究から離脱した参加者はいませんでした。

    「20 年前、PCSK9 が自然にオフになっている状態で生まれた人は、生涯 LDL-C が低く、心臓発作から著しく保護されることが遺伝学によって示されました。しかし、今日の慢性治療では、この生涯にわたる低下を実現するのに苦労しています」と、リリーの上級副社長でヴァーヴ セラピューティクスの共同創設者であるセカール キャティレサン医学博士は述べています。 「Heart-2の結果は、VERVE-102の単回投与がPCSK9心臓保護バリアントのLDL-C低下効果を模倣する可能性があり、心臓血管ケアを長期管理から1回限りの治療に変える可能性があるという初期の臨床証拠を提供します。」

    米国食品医薬品局（FDA）は、高脂血症および長寿命の参加者のLDL-Cを低下させるためのVERVE-102のファストトラック指定を許可しました。心血管のリスク。 HeFH は約 200 ～ 250 人に 1 人が罹患しており、生涯にわたる LDL-C の上昇が特徴で、CAD を含む早発性心血管疾患につながります。1,2 世界中で、CAD は依然として主要な死因であり、3 億人以上が罹患しています。3

    リリーは、今年末までに VERVE-102 の第 2 相臨床試験を開始する予定です。

    VERVE-102 および VERVE 試験プログラムについて治験中の in vivo 塩基編集薬である VERVE-102 は、肝臓の PCSK9 遺伝子をオフにし、病気の原因となる LDL-C を永続的に減少させる 1 コースの治療となるように設計されています。 VERVE-102 は、アデニン塩基エディターをコードするメッセンジャー RNA と、PCSK9 遺伝子を標的とするガイド RNA (gRNA) で構成されています。どちらも脂質ナノ粒子 (LNP) にカプセル化されており、約 4 時間かけて 1 回の静脈内注入として投与されます。 VERVE-102 は、Verve 独自の GalNAc-LNP 送達技術を使用しており、LNP が低密度リポタンパク質受容体 (LDLR) またはアシアロ糖タンパク質受容体 (ASGPR) を使用して肝細胞にアクセスできるように設計されています。

    PCSK9 プログラムに加えて、ANGPTL3 遺伝子を標的とする in vivo 遺伝子編集治験薬である VERVE-201 の Pulse-1 第 1b 相試験が進行中です。

    Heart-2 についてHeart-2 は、安全性、忍容性、薬力学的効果を評価するために設計された進行中の非盲検、単回漸増用量の第 1b 相試験です。 VERVE-102は、経口脂質低下療法が最大限耐えられたにもかかわらず、LDL-Cのさらなる低下を必要とするHeFHまたは早発性CADの成人を対象としています。この中間解析には、6 つの用量コホート (0.3 mg/kg、0.45 mg/kg、0.6 mg/kg、0.7 mg/kg、0.8 mg/kg、および 1.0 mg/kg) にわたって VERVE-102 の単回静脈内注入を受けた 35 人の参加者が含まれていました。すべての参加者は計画された全量を投与され、少なくとも28日間追跡され、一部の参加者は最長18か月間追跡されました。 HeFHは、高いLDL-Cレベル、アテローム性動脈硬化性心血管疾患の個人歴または家族歴、身体検査の特徴、および/または特定の遺伝子で特定された変異に基づいて診断されます。若年性CADは、55歳以下の男性または65歳以下の女性に発生するCAD（心臓発作、冠動脈血行再建術、または画像上の冠動脈アテローム性動脈硬化症）の証拠として定義されます。参加者は最長15年間の長期追跡研究に参加することが期待されます。 2026 年 2 月 27 日のデータカットオフ時点で、追跡期間の中央値は約 9 か月で、15 人の参加者が少なくとも 1 年間追跡されました。

    References1.世界心臓連盟。 Familial Hypercholesterolemia.以下で入手可能: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/家族性高コレステロール血症/。アクセス日: 2026 年 5 月.2。 Davletov、K.、他。横断的な成人集団における家族性高コレステロール血症の有病率と心血管リスクとの関連。 Jクリニック医学。 2025 11 月 19;14(22):8213。 doi: 10.3390/jcm14228213.3.スターク、Ｂ．ら。冠動脈疾患の世界的な有病率: 世界的な疾病負担調査からの最新情報。 ACC。 2024 年 4 月、83 (13_Supplement) 2320.

    リリーについてリリーは、科学を治療に変え、世界中の人々の生活をより良くする製薬会社です。当社は 150 年近くにわたり、人生を変えるような発見を開拓し続けており、現在、当社の医薬品は世界中で何千万人もの人々を助けています。私たちの科学者たちは、バイオテクノロジー、化学、遺伝子医学の力を利用して、世界で最も重要な健康上の課題のいくつかを解決するための新たな発見を緊急に進めています。肥満を治療し、その最も壊滅的な長期的な影響を抑制する。 advancing the fight against Alzheimer's disease;最も衰弱させる免疫系疾患のいくつかに対する解決策を提供する。そして、最も治療が難しいがんを管理可能な病気に変えることです。より健康な世界に向けて一歩を踏み出すごとに、私たちは 1 つのことを動機として活動しています。それは、より多くの人々の生活をより良くすることです。これには、世界の多様性を反映した革新的な臨床試験を実施し、当社の医薬品が確実に入手可能で手頃な価格になるよう努めることが含まれます。詳細については、Lilly.com および Lilly.com/news にアクセスするか、Facebook、Instagram、LinkedIn でフォローしてください。

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    将来の見通しに関する記述に関する注意事項このプレスリリースには、ヘテロ接合性の人々の潜在的な治療法としての VERVE-102 に関する将来の見通しに関する記述 (この用語は 1995 年の私募証券訴訟改革法で定義されている) が含まれています。家族性高コレステロール血症 (HeFH) または早発性冠動脈疾患 (CAD) と、VERVE-102 とその臨床試験に関連する今後の発表、プレゼンテーション、その他のマイルストーンのタイムラインであり、リリーの現在の信念と期待を反映しています。しかし、他の医薬品と同様、医薬品の研究、開発、商品化の過程には多大なリスクと不確実性が伴います。とりわけ、計画された研究または進行中の研究が計画どおりに完了すること、将来の研究結果がこれまでの研究結果と一致すること、VERVE-102 が HeFH または早発性 CAD 患者にとって安全で効果的な治療法であることが証明されること、VERVE-102 が規制当局の承認を受けること、またはリリーがその戦略を期待どおりに実行することなどの保証はありません。実際の結果がリリーの予想と異なる原因となる可能性のあるこれらおよびその他のリスクおよび不確実性の詳細については、リリーが米国証券取引委員会に提出したフォーム 10-K およびフォーム 10-Q を参照してください。法律で義務付けられている場合を除き、リリーは、このリリースの日付以降の出来事を反映するために将来の見通しに関する記述を更新する義務を負いません。

    出典 Eli Lilly and Company

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-05-26 09:47

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