릴리의 PCSK9 Base Editor인 VERVE-102의 단일 투여로 PCSK9를 최대 88%, LDL-C를 최대 62% 감소시켰으며, 지속 효과로 고콜레스테롤혈증에 대한 일회성 치료제로서의 가능성을 뒷받침합니다.

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인디애나폴리스, 2026년 5월 25일 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company(NYSE: LLY)는 오늘 VERVE-102에 대한 긍정적인 1b상 Heart-2 연구 결과를 발표했습니다. VERVE-102는 단 한 번의 주입으로 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 차단하고 혈중 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C)을 낮추도록 설계된 시험용 생체 내 염기 편집 의약품입니다. Heart-2 임상시험은 이형접합성 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 또는 조기 관상동맥질환(CAD)이 있는 성인을 대상으로 VERVE-102를 평가하고 있습니다. 이 데이터는 유럽 죽상동맥경화증 학회(EAS) 회의에서 최신 구두 발표로 발표되었으며 동시에 The New England Journal of Medicine에 게재되었습니다.

  • 1b상 Heart-2 시험에서 VERVE-102의 단일 정맥 주입은 PCSK9 및 LDL-C의 용량 의존적 저하를 가져왔고, 두 감소 모두 심혈관 질환 위험이 높은 참가자를 대상으로 최대 18개월 동안 추적 관찰하는 동안 지속되었습니다.
  • VERVE-102는 관상동맥심장질환의 평생 위험도를 현저하게 낮추는 것과 관련된 PCSK9의 자연 발생 기능 상실 변종의 보호 효과를 모방하도록 설계되었습니다.
  • 릴리는 올해 말까지 VERVE-102의 2상 임상 연구 등록을 시작할 계획입니다.

    • Heart-2 연구에서 VERVE-102의 단일 정맥 주입으로 의미 있는 수준의 저하가 나타났습니다. 평가된 모든 용량 수준에서 순환하는 PCSK9 단백질 및 LDL-C의 상응하는 감소. 35명의 참가자를 대상으로 한 이 중간 분석에서, VERVE-102의 단일 용량은 최저 0.3mg/kg 용량에서 최고 1.0mg/kg 용량에서 각각 51%~88% 범위의 PCSK9의 용량 의존적 평균 감소를 가져왔습니다. LDL-C의 해당 평균 감소는 9%(0.3mg/kg), 44%(0.45mg/kg), 45%(0.6mg/kg), 33%(0.7mg/kg), 51%(0.8mg/kg), 62%(1.0mg/kg)였습니다. 이러한 감소는 시간이 지나도 지속되었으며, 치료 후 최대 18개월 동안 지속성이 관찰되었습니다.

    Barts Health NHS Trust의 심장 전문의이자 University College London의 심장학 교수인 Riyaz S. Patel 박사는 "이러한 초기 데이터는 PCSK9의 생체 내 염기 편집이 일회성 치료로 실질적이고 지속적인 LDL-C 감소를 달성하는 새로운 접근 방식을 제공할 수 있다는 고무적인 증거를 제공합니다"라고 말했습니다. "현재 이용 가능한 약물을 사용하는 지속적인 노력에도 불구하고 LDL-C가 상승된 많은 환자들은 심혈관 사건의 상당한 위험에 처해 있습니다. 관상동맥 질환은 여전히 ​​전 세계적으로 주요 사망 원인 중 하나이기 때문에 새로운 접근 방식의 필요성이 현실입니다."

    VERVE-102는 치료와 관련된 심각한 부작용(AE)이나 용량 제한 독성이 보고되지 않은 채 모든 용량 수준에서 내약성이 뛰어났습니다. VERVE-102와 관련된 이상반응에는 낮은 등급의 주입 관련 반응과 피로가 포함되었습니다. 모든 참가자는 계획된 전체 용량을 투여받았으며 연구를 중단한 참가자는 없었습니다.

    20년 전, 유전학은 PCSK9을 가지고 태어난 사람들이 평생 동안 LDL-C가 낮고 심장마비로부터 현저하게 보호된다는 것을 보여주었습니다. 그러나 오늘날의 만성 치료법은 평생 동안 이러한 저하를 제공하는 데 어려움을 겪고 있습니다."라고 Lilly 수석 부사장이자 Verve Therapeutics의 공동 창립자인 Sekar Kathiresan 박사는 말했습니다. "Heart-2 결과는 VERVE-102의 단회 투여가 PCSK9 심장 보호 변종의 LDL-C 저하 효과를 모방하여 잠재적으로 심혈관 관리를 만성 관리에서 일회성 치료로 전환시킬 수 있다는 초기 임상 증거를 제공합니다."

    미국 식품의약국(FDA)은 고지혈증 및 평생 심혈관 위험이 높은 참가자의 LDL-C를 감소시키기 위해 VERVE-102에 패스트 트랙 지정을 부여했습니다. HeFH는 약 200~250명 중 1명에게 영향을 미치며 평생 동안 LDL-C가 상승하여 CAD를 포함한 조기 심혈관 질환으로 이어지는 것이 특징입니다.1,2 전 세계적으로 CAD는 여전히 주요 사망 원인으로 남아 있으며 3억 명 이상의 사람들에게 영향을 미칩니다.3

    릴리는 올해 말까지 VERVE-102의 2상 임상 연구를 시작할 계획입니다.

    VERVE-102 및 VERVE 시험 프로그램 정보시험용 생체 내 염기 편집 의약품인 VERVE-102는 간에서 PCSK9 유전자를 차단하고 질병을 유발하는 LDL-C를 지속적으로 감소시키는 단일 코스 치료제로 설계되었습니다. VERVE-102는 아데닌 염기 편집기를 코딩하는 메신저 RNA와 PCSK9 유전자를 표적으로 하는 가이드 RNA(gRNA)로 구성됩니다. 둘 다 지질 나노입자(LNP)로 캡슐화되어 약 4시간에 걸쳐 단일 정맥 주입으로 투여됩니다. VERVE-102는 Verve의 독점 GalNAc-LNP 전달 기술을 사용합니다. 이 기술은 LNP가 저밀도 지질단백질 수용체(LDLR) 또는 아시알로당단백질 수용체(ASGPR)를 사용하여 간 세포에 접근할 수 있도록 설계되었습니다.

    PCSK9 프로그램 외에도 ANGPTL3 유전자를 표적으로 하는 연구용 생체 내 유전자 편집 약물인 VERVE-201에 대한 Pulse-1 1b상 시험이 진행 중입니다.

    Heart-2 소개Heart-2는 HeFH가 있는 성인을 대상으로 VERVE-102의 안전성, 내약성 및 약력학적 효과를 평가하기 위해 고안된 진행 중인 공개 라벨, 단일 상승 용량 1b상 연구입니다. 또는 최대 내약성 경구 지질 저하 요법에도 불구하고 LDL-C의 추가 저하가 필요한 조기 CAD. 이 중간 분석에는 6개 용량 코호트(0.3mg/kg, 0.45mg/kg, 0.6mg/kg, 0.7mg/kg, 0.8mg/kg 및 1.0mg/kg)에 걸쳐 VERVE-102를 단일 정맥 주사한 35명의 참가자가 포함되었습니다. 모든 참가자는 계획된 전체 복용량을 받았고 최소 28일 동안 추적되었으며 현재 하위 집합은 최대 18개월 동안 추적되었습니다. HeFH는 높은 LDL-C 수치, 죽상동맥경화성 심혈관 질환의 개인 또는 가족력, 신체 검사 특징 및/또는 특정 유전자에서 확인된 돌연변이를 기반으로 진단됩니다. 조기 CAD는 55세 이하 남성 또는 65세 이하 여성에서 발생하는 CAD(심장마비, 관상동맥 재개통술 또는 영상상 관상동맥 죽상동맥경화증)의 증거로 정의됩니다. 참가자는 최대 15년 동안의 장기 추적 연구에 등록해야 합니다. 데이터 마감일인 2026년 2월 27일 현재, 추적 기간 중앙값은 약 9개월이었으며, 참가자 15명이 최소 1년 동안 추적했습니다.

    참고자료1. 세계심장연맹. 가족성 고콜레스테롤혈증. 사용 가능 위치: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. 접속일: 2026년 5월 2일. Davletov, K., et al. 단면적 성인 인구에서 가족성 고콜레스테롤혈증의 유병률과 심혈관 위험과의 연관성. J Clin Med. 2025년 11월 19일;14(22):8213. 도이: 10.3390/jcm14228213.3. 스타크, B., 등. 관상동맥질환의 글로벌 유병률: 글로벌 질병 부담 연구 업데이트. ACC. 2024년 4월 83일(13_Supplement) 2320.

    Lilly 소개Lilly는 과학을 치유로 전환하여 전 세계 사람들의 삶을 더 좋게 만드는 제약 회사입니다. 우리는 거의 150년 동안 삶을 변화시키는 발견을 선도해 왔으며 오늘날 우리의 의약품은 전 세계 수천만 명의 사람들을 돕고 있습니다. 생명공학, 화학 및 유전 의학의 힘을 활용하여 우리 과학자들은 세계에서 가장 중요한 건강 문제 중 일부를 해결하기 위한 새로운 발견을 긴급하게 진행하고 있습니다. 비만을 치료하고 가장 파괴적인 장기적 영향을 줄입니다. 알츠하이머병 퇴치를 촉진합니다. 가장 쇠약해지는 면역 체계 장애에 대한 솔루션을 제공합니다. 가장 치료하기 어려운 암을 관리 가능한 질병으로 전환합니다. 더 건강한 세상을 향한 각 단계에서 우리는 수백만 명의 더 나은 삶을 만들기 위해 한 가지 동기를 부여받습니다. 여기에는 세상의 다양성을 반영하는 혁신적인 임상 시험을 제공하고 의약품의 접근성과 가격을 보장하기 위한 노력이 포함됩니다. 자세한 내용을 알아보려면 Lilly.com 및 Lilly.com/news를 방문하거나 Facebook, Instagram 및 LinkedIn에서 팔로우하세요.

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    미래 예측 진술에 관한 주의 진술이 보도 자료에는 이형 접합체를 가진 사람들을 위한 잠재적 치료법인 VERVE-102에 대한 미래 예측 진술(해당 용어는 1995년 민간 증권 소송 개혁법에서 정의된 용어)이 포함되어 있습니다. 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 또는 조기 관상동맥 질환(CAD)과 VERVE-102 및 임상 시험과 관련된 향후 판독, 발표 및 기타 이정표에 대한 타임라인은 Lilly의 현재 신념과 기대를 반영합니다. 그러나 모든 의약품과 마찬가지로 의약품 연구, 개발, 상업화 과정에는 상당한 위험과 불확실성이 존재합니다. 무엇보다도 계획되었거나 진행 중인 연구가 계획대로 완료될 것이라는 보장, 향후 연구 결과가 현재까지의 연구 결과와 일치할 것이라는 보장, VERVE-102가 HeFH 또는 조기 CAD 환자를 위한 안전하고 효과적인 치료법으로 입증될 것이라는 보장, VERVE-102가 규제 승인을 받거나 릴리가 예상대로 전략을 실행할 것이라는 보장은 없습니다. 실제 결과가 Lilly의 기대와 다를 수 있는 이러한 위험과 불확실성에 대한 자세한 내용은 Lilly가 미국 증권거래위원회에 제출한 Form 10-K 및 Form 10-Q를 참조하세요. 법적으로 요구되는 경우를 제외하고 Lilly는 이 릴리스 날짜 이후의 사건을 반영하기 위해 미래 예측 진술을 업데이트할 의무가 없습니다.

    출처 Eli Lilly and Company

    출처: HealthDay

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    게시됨 : 2026-05-26 09:47

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