Satu Dos Editor Pangkalan PCSK9 Lilly, VERVE-102, Mengurangkan PCSK9 sehingga 88% dan LDL-C sehingga 62%, dengan Kesan Tahan Lama Menyokong Potensinya sebagai Rawatan Sekali Untuk Hiperkolesterolemia

Ikuti Drugslib di

INDIANAPOLIS, 25 Mei 2026 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) hari ini mengumumkan keputusan kajian Fasa 1b Heart-2 yang positif untuk VERVE-102, ubat penyuntingan asas in vivo yang direka bentuk untuk mematikan gen PCSK9 dalam hati secara tahan lama dan merendahkan kolesterol berikutan lipoprotein berketumpatan rendah (LDLPoprotein tunggal dalam darah). Percubaan Heart-2 sedang menilai VERVE-102 pada orang dewasa dengan hiperkolesterolemia familial heterozigot (HeFH) atau penyakit arteri koronari pramatang (CAD). Data ini dibentangkan sebagai pembentangan lisan yang terlambat di Kongres Persatuan Aterosklerosis Eropah (EAS) dan diterbitkan pada masa yang sama dalam The New England Journal of Medicine.

  • Dalam percubaan Fasa 1b Heart-2, satu infusi intravena tunggal VERVE-102 menghasilkan pengurangan PCSK9 dan LDL-C yang bergantung kepada dos, dengan kedua-dua pengurangan risiko tinggi yang berterusan selama 18 bulan. penyakit kardiovaskular
  • VERVE-102 direka bentuk untuk meniru kesan perlindungan varian kehilangan fungsi yang berlaku secara semula jadi dalam PCSK9, yang dikaitkan dengan risiko penyakit jantung koronari seumur hidup yang jauh lebih rendah
  • Lilly merancang untuk mula mendaftarkan kajian klinikal Fasa 2 VERVE-102 menjelang akhir tahun ini>

    • , satu kajian intravena untuk Jantung ini. VERVE-102 menghasilkan penurunan bermakna protein PCSK9 yang beredar dan pengurangan yang sepadan dalam LDL-C merentas semua tahap dos yang dinilai. Dalam analisis interim 35 peserta ini, satu dos VERVE-102 menghasilkan pengurangan purata yang bergantung kepada dos dalam PCSK9 antara 51% hingga 88%, masing-masing pada dos 0.3 mg/kg terendah kepada dos 1.0 mg/kg tertinggi. Purata pengurangan LDL-C yang sepadan ialah 9% (0.3 mg/kg), 44% (0.45 mg/kg), 45% (0.6 mg/kg), 33% (0.7 mg/kg), 51% (0.8 mg/kg), dan 62% (1.0 mg/kg). Pengurangan ini berterusan dari semasa ke semasa, dengan ketahanan diperhatikan sehingga 18 bulan selepas rawatan.

    "Data awal ini memberi kami bukti yang menggalakkan bahawa penyuntingan asas in vivo PCSK9 mungkin menawarkan pendekatan baru untuk mencapai pengurangan LDL-C yang ketara dan tahan lama dengan rawatan sekali," kata Riyaz S. Patel, M.D., pakar kardiologi di Barts Health NHS Trust dan profesor kardiologi di University College London. "Ramai pesakit dengan peningkatan LDL-C bergelut untuk mencapai kawalan yang berterusan walaupun usaha berterusan dengan ubat-ubatan yang tersedia hari ini, meletakkan mereka pada risiko yang ketara untuk kejadian kardiovaskular. Dengan penyakit arteri koronari masih menjadi salah satu punca utama kematian di seluruh dunia, keperluan untuk pendekatan baharu adalah nyata."

    VERVE‑102 diterima dengan baik merentas semua peringkat dos tanpa sebarang kesan sampingan yang berkaitan dengan dos dan toksik. AE yang berkaitan dengan VERVE-102 termasuk tindak balas dan keletihan berkaitan infusi gred rendah. Semua peserta menerima dos penuh yang dirancang dan tiada peserta menarik diri daripada kajian.

    "Dua puluh tahun yang lalu, genetik menunjukkan kepada kita bahawa orang yang dilahirkan dengan PCSK9 secara semula jadi dimatikan mempunyai LDL-C yang rendah seumur hidup dan sangat dilindungi daripada serangan jantung, namun terapi kronik hari ini bergelut untuk memberikan penurunan sepanjang hayat ini," kata Sekar Kathiresan, M.D., naib presiden kanan Lilly dan pengasas bersama Verve Therapeutics. "Keputusan Heart-2 memberikan bukti klinikal awal bahawa dos tunggal VERVE-102 mungkin meniru kesan penurunan LDL-C daripada varian kardioprotektif PCSK9, yang berpotensi mengubah penjagaan kardiovaskular daripada pengurusan kronik kepada rawatan sekali."

    Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah memberikan penunjukan Fast Track untuk peserta VERVE-102 yang berisiko tinggi dan kardiovaskular LDLC yang berisiko tinggi. HeFH menjejaskan kira-kira 1 dalam 200 hingga 250 orang dan dicirikan oleh peningkatan sepanjang hayat dalam LDL-C, yang membawa kepada penyakit kardiovaskular pramatang, termasuk CAD.1,2 Di seluruh dunia, CAD kekal sebagai punca utama kematian, yang menjejaskan lebih daripada 300 juta orang.3

    Lilly merancang untuk memulakan kajian klinikal Fasa 2 VERVE-102 menjelang akhir tahun ini.

    Mengenai program percubaan VERVE-102 dan VERVEVERVE-102, ubat penyuntingan asas in vivo penyiasatan, direka bentuk untuk menjadi rawatan satu kursus yang mematikan gen PCSK-dri dan9 yang tahan lama. VERVE-102 terdiri daripada pengekodan RNA messenger editor asas adenine dan RNA panduan (gRNA) yang menyasarkan gen PCSK9. Kedua-duanya dikapsulkan dalam nanopartikel lipid (LNP) dan diberikan sebagai infusi intravena tunggal selama kira-kira empat jam. VERVE-102 menggunakan teknologi penyampaian GalNAc-LNP proprietari Verve, yang direka untuk membolehkan LNP mengakses sel hati menggunakan sama ada reseptor lipoprotein berketumpatan rendah (LDLR) atau reseptor asialoglikoprotein (ASGPR).

    Selain program PCSK9, percubaan Pulse-1 Fasa 1b untuk VERVE-201, ubat penyuntingan gen in vivo penyiasatan yang menyasarkan gen ANGPTL3, sedang dijalankan.

    Mengenai Heart-2Heart‑2 ialah label terbuka yang berterusan, mengkaji kesan fasa fasa-fasa keselamatan yang direka bentuk kepada keselamatan fasa-1b untuk dinamik yang berterusan VERVE-102 pada orang dewasa dengan HeFH atau CAD pramatang yang memerlukan pengurangan tambahan LDL-C, walaupun terapi penurun lipid oral diterima secara maksimum. Analisis interim ini termasuk 35 peserta yang menerima infusi intravena tunggal VERVE-102 merentasi enam kohort dos (0.3 mg/kg, 0.45 mg/kg, 0.6 mg/kg, 0.7 mg/kg, 0.8 mg/kg dan 1.0 mg/kg). Semua peserta menerima dos penuh yang dirancang dan diikuti selama sekurang-kurangnya 28 hari, dengan subset kini diikuti sehingga 18 bulan. HeFH didiagnosis berdasarkan tahap LDL-C yang tinggi, sejarah peribadi atau keluarga penyakit kardiovaskular aterosklerotik, ciri peperiksaan fizikal dan/atau mutasi yang dikenal pasti dalam gen tertentu. CAD pramatang ditakrifkan sebagai bukti CAD (serangan jantung, prosedur revaskularisasi koronari, atau aterosklerosis koronari pada pengimejan) yang berlaku pada lelaki berumur 55 tahun atau lebih muda atau wanita berumur 65 tahun atau lebih muda. Peserta dijangka mendaftar dalam kajian susulan jangka panjang sehingga 15 tahun. Sehingga 27 Februari 2026, pemotongan data, tempoh median susulan adalah lebih kurang sembilan bulan, dengan 15 peserta diikuti selama sekurang-kurangnya satu tahun.

    Rujukan1. Persekutuan Jantung Dunia. Hiperkolesterolemia Keluarga. Tersedia di: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familialemia-hypercholesterolemia Diakses: Mei 2026.2. Davletov, K., et al. Kelaziman Hiperkolesterolemia Keluarga dan Perkaitannya dengan Risiko Kardiovaskular dalam Populasi Dewasa Keratan Rentas. J Clin Med. 2025 Nov 19;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B., et al. Prevalens Global Penyakit Arteri Koronari: Kemas Kini daripada Kajian Beban Global Penyakit. ACC. 2024 Apr, 83 (13_Supplement) 2320.

    Mengenai LillyLilly ialah syarikat perubatan yang menukar sains kepada penyembuhan untuk menjadikan kehidupan lebih baik untuk orang di seluruh dunia. Kami telah merintis penemuan yang mengubah hidup selama hampir 150 tahun, dan hari ini ubat kami membantu berpuluh juta orang di seluruh dunia. Memanfaatkan kuasa bioteknologi, kimia dan perubatan genetik, saintis kami sedang memajukan penemuan baharu dengan segera untuk menyelesaikan beberapa cabaran kesihatan yang paling penting di dunia: mentakrifkan semula penjagaan diabetes; merawat obesiti dan mengurangkan kesan jangka panjang yang paling dahsyat; memajukan perjuangan menentang penyakit Alzheimer; menyediakan penyelesaian kepada beberapa gangguan sistem imun yang paling melemahkan; dan mengubah kanser yang paling sukar dirawat kepada penyakit yang boleh diurus. Dengan setiap langkah ke arah dunia yang lebih sihat, kami didorong oleh satu perkara: menjadikan hidup lebih baik untuk berjuta-juta orang lagi. Ini termasuk menyampaikan ujian klinikal inovatif yang mencerminkan kepelbagaian dunia kita dan berusaha untuk memastikan ubat-ubatan kami boleh diakses dan berpatutan. Untuk mengetahui lebih lanjut, lawati Lilly.com dan Lilly.com/news, atau ikuti kami di Facebook, Instagram dan LinkedIn.

    Tanda Dagangan dan Nama DaganganSemua tanda dagangan atau nama dagangan yang dirujuk dalam siaran akhbar ini adalah hak milik syarikat, atau, setakat tanda dagangan atau nama dagangan milik syarikat lain dirujuk dalam siaran akhbar ini, hak milik pemilik masing-masing. Semata-mata untuk kemudahan, tanda dagangan dan nama dagangan dalam siaran akhbar ini dirujuk tanpa simbol ® dan ™, tetapi rujukan tersebut tidak boleh ditafsirkan sebagai mana-mana penunjuk bahawa syarikat atau, setakat yang berkenaan, pemilik masing-masing tidak akan menegaskan, setakat mana di bawah undang-undang yang terpakai, hak syarikat atau mereka terhadapnya. Kami tidak berhasrat untuk menggunakan atau memaparkan tanda dagangan dan nama dagangan syarikat lain untuk membayangkan hubungan dengan, atau pengesahan atau penajaan kami oleh, mana-mana syarikat lain.

    Pernyataan Berhati-hati Berkenaan Kenyataan Pandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan (kerana istilah itu ditakrifkan dalam Akta Sekuriti Persendirian 19 Reformasi VER90) rawatan berpotensi untuk orang yang mengalami hiperkolesterolemia familial heterozigot (HeFH) atau penyakit arteri koronari pramatang (CAD) dan garis masa untuk bacaan masa depan, pembentangan dan peristiwa penting lain yang berkaitan dengan VERVE-102 dan ujian klinikalnya, serta mencerminkan kepercayaan dan jangkaan Lilly semasa. Walau bagaimanapun, seperti mana-mana produk farmaseutikal, terdapat risiko dan ketidakpastian yang besar dalam proses penyelidikan, pembangunan dan pengkomersilan ubat. Antara lain, tiada jaminan bahawa kajian yang dirancang atau berterusan akan disiapkan seperti yang dirancang, bahawa hasil kajian masa depan akan konsisten dengan hasil kajian setakat ini, bahawa VERVE-102 akan terbukti sebagai rawatan yang selamat dan berkesan untuk orang yang mempunyai HeFH atau CAD pramatang, bahawa VERVE-102 akan menerima kelulusan kawal selia, atau bahawa Lilly akan melaksanakan strateginya seperti yang diharapkan. Untuk perbincangan lanjut tentang ini dan risiko dan ketidakpastian lain yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza daripada jangkaan Lilly, lihat pemfailan Borang 10-K dan Borang 10-Q Lilly dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa Amerika Syarikat. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, Lilly tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan yang berpandangan ke hadapan untuk menggambarkan peristiwa selepas tarikh keluaran ini.

    SUMBER Eli Lilly dan Syarikat

    Sumber: HealthDay

    Lagi sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
    • Keputusan Trilikal Ubat Baharu
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-05-26 09:47

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular