Een enkele dosis Lilly's PCSK9-basiseditor, VERVE-102, verminderde PCSK9 met maximaal 88% en LDL-C met maximaal 62%, met duurzame effecten die het potentieel ervan als eenmalige behandeling voor hypercholesterolemie ondersteunen

Volg Drugslib op

INDIANAPOLIS, 25 mei 2026 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) heeft vandaag de positieve Fase 1b Heart-2-studieresultaten bekendgemaakt voor VERVE-102, een in vivo basisbewerkingsgeneesmiddel dat is ontworpen om het PCSK9-gen in de lever duurzaam uit te schakelen en het lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDL-C) in het bloed te verlagen na een enkele infusie. De Heart-2-studie evalueert VERVE-102 bij volwassenen met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) of premature coronaire hartziekte (CAD). Deze gegevens werden gepresenteerd als een late mondelinge presentatie op het European Atherosclerosis Society (EAS) Congress en gelijktijdig gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

  • In de Fase 1b Heart-2 studie produceerde een enkele intraveneuze infusie van VERVE-102 een dosisafhankelijke verlaging van PCSK9 en LDL-C, waarbij beide verlagingen aanhielden gedurende een follow-up van maximaal 18 maanden bij deelnemers met een hoog risico op hart- en vaatziekten
  • VERVE-102 is ontworpen om het beschermende effect na te bootsen van natuurlijk voorkomende varianten met verlies van functie in PCSK9, die geassocieerd zijn met een aanzienlijk lager levenslange risico op coronaire hartziekten
  • Lilly is van plan om eind dit jaar te beginnen met deelname aan de klinische fase 2-studie van VERVE-102

    • In de Heart-2-studie resulteerde een enkele intraveneuze infusie van VERVE-102 in een betekenisvolle verlaging van circulerend PCSK9-eiwit en overeenkomstige verlagingen van LDL-C over alle geëvalueerde dosisniveaus. In deze tussentijdse analyse van 35 deelnemers resulteerde een enkele dosis VERVE-102 in dosisafhankelijke gemiddelde reducties in PCSK9 variërend van 51% tot 88%, bij respectievelijk de laagste dosis van 0,3 mg/kg en de hoogste dosis van 1,0 mg/kg. De overeenkomstige gemiddelde verlagingen van LDL-C waren 9% (0,3 mg/kg), 44% (0,45 mg/kg), 45% (0,6 mg/kg), 33% (0,7 mg/kg), 51% (0,8 mg/kg) en 62% (1,0 mg/kg). Deze verminderingen hielden in de loop van de tijd aan, waarbij een duurzaamheid tot 18 maanden na de behandeling werd waargenomen.

    "Deze vroege gegevens geven ons bemoedigend bewijs dat in vivo basisbewerking van PCSK9 een nieuwe aanpak kan bieden om substantiële en duurzame LDL-C-reductie te bereiken met een eenmalige behandeling", zegt Riyaz S. Patel, M.D., cardioloog bij Barts Health NHS Trust en hoogleraar cardiologie aan University College London. "Veel patiënten met verhoogd LDL-C hebben moeite om duurzame controle te bereiken, ondanks voortdurende inspanningen met de medicijnen die vandaag de dag beschikbaar zijn, waardoor ze een aanzienlijk risico lopen op cardiovasculaire voorvallen. Nu coronaire hartziekte wereldwijd nog steeds een van de belangrijkste doodsoorzaken is, is de behoefte aan nieuwe benaderingen reëel."

    VERVE-102 werd goed verdragen in alle dosisniveaus, zonder dat er behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen (AE's) en geen dosisbeperkende toxiciteiten werden gemeld. Bijwerkingen gerelateerd aan VERVE-102 omvatten laaggradige infusiegerelateerde reacties en vermoeidheid. Alle deelnemers kregen de volledige geplande dosis en geen enkele deelnemer trok zich terug uit het onderzoek.

    "Twintig jaar geleden liet de genetica ons zien dat mensen geboren met PCSK9 op natuurlijke wijze uitgeschakeld een laag LDL-C voor het leven hebben en opmerkelijk beschermd zijn tegen een hartaanval, maar de huidige chronische therapieën hebben moeite om deze levenslange verlaging te bewerkstelligen", zegt Sekar Kathiresan, M.D., Lilly senior vice president en mede-oprichter van Verve Therapeutics. "De Heart-2-resultaten leveren vroeg klinisch bewijs dat een enkele dosis VERVE-102 de LDL-C-verlagende effecten van PCSK9-cardioprotectieve varianten kan nabootsen, waardoor cardiovasculaire zorg mogelijk wordt getransformeerd van chronische behandeling naar een eenmalige behandeling."

    De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft VERVE-102 de Fast Track-status verleend om LDL-C te verminderen bij deelnemers met hyperlipidemie en een hoog cardiovasculair risico gedurende hun hele leven. HeFH treft ongeveer 1 op de 200 tot 250 mensen en wordt gekenmerkt door levenslange verhogingen van LDL-C, wat leidt tot voortijdige hart- en vaatziekten, waaronder CAD.1,2 Wereldwijd blijft CAD een belangrijke doodsoorzaak, die meer dan 300 miljoen mensen treft.3

    Lilly is van plan om eind dit jaar de klinische fase 2-studie van VERVE-102 te starten.

    Over VERVE-102 en VERVE-proefprogramma'sVERVE-102, een in vivo basisbewerkingsgeneesmiddel, is ontworpen als een behandeling van één behandeling die het PCSK9-gen in de lever uitschakelt en het ziekteveroorzakende LDL-C op duurzame wijze vermindert. VERVE-102 bestaat uit een messenger-RNA dat codeert voor een adeninebase-editor en een gids-RNA (gRNA) dat zich richt op het PCSK9-gen. Beide zijn ingekapseld in een lipide nanodeeltje (LNP) en toegediend als een enkele intraveneuze infusie gedurende ongeveer vier uur. VERVE-102 maakt gebruik van Verve's gepatenteerde GalNAc-LNP-afgiftetechnologie, die is ontworpen om de LNP toegang te geven tot levercellen met behulp van de lipoproteïnereceptor met lage dichtheid (LDLR) of de asialoglycoproteïnereceptor (ASGPR).

    Naast het PCSK9-programma loopt de Pulse-1 Fase 1b-studie voor VERVE-201, een in vivo genbewerkingsgeneesmiddel dat zich richt op het ANGPTL3-gen.

    Over Heart-2Heart-2 is een doorlopend open-label Fase 1b-onderzoek met een enkele oplopende dosis, ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamische effecten van VERVE-102 bij volwassenen met HeFH of prematuren te evalueren CAD die een aanvullende verlaging van het LDL-C nodig hebben, ondanks maximaal getolereerde orale lipidenverlagende therapie. Deze tussentijdse analyse omvatte 35 deelnemers die een enkele intraveneuze infusie van VERVE-102 ontvingen, verspreid over zes dosiscohorten (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg en 1,0 mg/kg). Alle deelnemers kregen de volledige geplande dosis en werden minimaal 28 dagen gevolgd, waarbij een subgroep nu maximaal 18 maanden werd gevolgd. HeFH wordt gediagnosticeerd op basis van hoge LDL-C-waarden, een persoonlijke of familiale voorgeschiedenis van atherosclerotische hart- en vaatziekten, kenmerken van lichamelijk onderzoek en/of mutaties die in bepaalde genen zijn geïdentificeerd. Premature CAD wordt gedefinieerd als bewijs van CAD (hartaanval, coronaire revascularisatieprocedure of coronaire atherosclerose bij beeldvorming) bij mannen van 55 jaar of jonger of bij vrouwen van 65 jaar of jonger. Van deelnemers wordt verwacht dat ze zich inschrijven voor een langdurig vervolgonderzoek gedurende maximaal 15 jaar. Vanaf de datalimiet van 27 februari 2026 bedroeg de mediane follow-upduur ongeveer negen maanden, waarbij 15 deelnemers minstens een jaar lang werden gevolgd.

    Referenties1. Wereldhartfederatie. Familiaire hypercholesterolemie. Verkrijgbaar bij: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemie/. Betreden: mei 2026.2. Davletov, K., et al. Prevalentie van familiale hypercholesterolemie en de associatie ervan met cardiovasculair risico bij een cross-sectionele volwassen populatie. J Clin Med. 2025 19 november;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B., et al. Mondiale prevalentie van coronaire hartziekte: een update van de Global Burden of Disease Study. ACC. 83 april 2024 (13_Supplement) 2320.

    Over LillyLilly is een medicijnbedrijf dat wetenschap omzet in genezing om het leven van mensen over de hele wereld te verbeteren. We zijn al bijna 150 jaar baanbrekend bezig met levensveranderende ontdekkingen, en vandaag de dag helpen onze medicijnen tientallen miljoenen mensen over de hele wereld. Door gebruik te maken van de kracht van biotechnologie, scheikunde en genetische geneeskunde, bevorderen onze wetenschappers dringend nieuwe ontdekkingen om enkele van 's werelds grootste gezondheidsuitdagingen op te lossen: het herdefiniëren van diabeteszorg; het behandelen van zwaarlijvigheid en het inperken van de meest verwoestende langetermijneffecten ervan; het bevorderen van de strijd tegen de ziekte van Alzheimer; het bieden van oplossingen voor enkele van de meest slopende aandoeningen van het immuunsysteem; en het transformeren van de moeilijkst te behandelen vormen van kanker in beheersbare ziekten. Bij elke stap in de richting van een gezondere wereld worden we gemotiveerd door één ding: het leven beter maken voor miljoenen extra mensen. Dat omvat onder meer het leveren van innovatieve klinische onderzoeken die de diversiteit van onze wereld weerspiegelen en het werken om ervoor te zorgen dat onze medicijnen toegankelijk en betaalbaar zijn. Ga voor meer informatie naar Lilly.com en Lilly.com/news, of volg ons op Facebook, Instagram en LinkedIn.

    Handelsmerken en handelsnamenAlle handelsmerken of handelsnamen waarnaar in dit persbericht wordt verwezen, zijn eigendom van het bedrijf, of, voor zover in dit persbericht naar handelsmerken of handelsnamen van andere bedrijven wordt verwezen, het eigendom van hun respectievelijke eigenaren. Uitsluitend voor het gemak wordt er in dit persbericht naar de handelsmerken en handelsnamen verwezen zonder de ® en ™ symbolen, maar dergelijke verwijzingen mogen niet worden geïnterpreteerd als enige aanwijzing dat het bedrijf of, voor zover van toepassing, hun respectievelijke eigenaren de rechten van het bedrijf of hun rechten daarop niet in de ruimste mate onder de toepasselijke wetgeving zullen doen gelden. Het is niet onze bedoeling dat het gebruik of de weergave van de handelsmerken en handelsnamen van andere bedrijven een relatie met, of goedkeuring of sponsoring van ons door andere bedrijven impliceert.

    Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringenDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen (zoals die term is gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995) over VERVE-102 als een mogelijke behandeling voor mensen met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) of vroegtijdige coronaire hartziekte (CAD) en de tijdlijn voor toekomstige uitlezingen, presentaties en andere mijlpalen met betrekking tot VERVE-102 en de klinische onderzoeken ervan, en weerspiegelt Lilly's huidige overtuigingen en verwachtingen. Zoals bij elk farmaceutisch product zijn er echter aanzienlijke risico's en onzekerheden in het proces van geneesmiddelenonderzoek, -ontwikkeling en -commercialisering. Er is onder andere geen garantie dat geplande of lopende onderzoeken zullen worden voltooid zoals gepland, dat toekomstige onderzoeksresultaten consistent zullen zijn met de onderzoeksresultaten tot nu toe, dat VERVE-102 een veilige en effectieve behandeling zal blijken te zijn voor mensen met HeFH of vroegtijdige CAD, dat VERVE-102 goedkeuring van de regelgevende instanties zal krijgen, of dat Lilly haar strategie zal uitvoeren zoals verwacht. Voor een verdere bespreking van deze en andere risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten afwijken van Lilly's verwachtingen, zie Lilly's formulier 10-K en formulier 10-Q, ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission. Behalve zoals vereist door de wet, aanvaardt Lilly geen plicht om toekomstgerichte verklaringen bij te werken om gebeurtenissen na de datum van deze release weer te geven.

    BRON Eli Lilly and Company

    Bron: HealthDay

    Meer nieuwsbronnen

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Nieuws voor gezondheidsprofessionals
  • Goedkeuringen van nieuwe medicijnen
  • Nieuwe medicijntoepassingen
  • Resultaten van klinische onderzoeken
  • Generieke medicijnen Goedkeuringen
  • Drugs.com Podcast

    • Abonneer u op onze nieuwsbrief

    Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

    Geplaatst : 2026-05-26 09:47

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire zoekwoorden