Pojedyncza dawka Lilly's PCSK9 Base Editor, VERVE-102, obniżyła PCSK9 nawet o 88% i LDL-C nawet o 62%, a trwałe efekty potwierdzają jego potencjał jako jednorazowego leczenia hipercholesterolemii

Śledź Drugslib na

INDIANAPOLIS, 25 maja 2026 r. /PRNewswire/ -- Firma Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) ogłosiła dzisiaj pozytywne wyniki badania fazy 1b Heart-2 dla VERVE-102, eksperymentalnego leku do edycji zasad in vivo, zaprojektowanego w celu trwałego wyłączenia genu PCSK9 w wątrobie i obniżenia poziomu cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) po pojedynczej infuzji. Badanie Heart-2 ocenia VERVE-102 u dorosłych chorych na heterozygotyczną hipercholesterolemię rodzinną (HeFH) lub przedwczesną chorobę wieńcową (CAD). Dane te zaprezentowano w formie ustnej prezentacji na Kongresie Europejskiego Towarzystwa Miażdżycy (EAS) i jednocześnie opublikowano w The New England Journal of Medicine.

  • W badaniu fazy 1b Heart-2 pojedynczy dożylny wlew preparatu VERVE-102 powodował zależne od dawki obniżenie poziomu PCSK9 i LDL-C, przy czym oba zmniejszenia utrzymywały się w okresie obserwacji trwającym do 18 miesięcy u uczestników z wysokim ryzykiem chorób sercowo-naczyniowych
  • VERVE-102 zaprojektowano tak, aby naśladował ochronne działanie naturalnie występujących wariantów utraty funkcji genu PCSK9, które wiążą się ze znacznie niższym ryzykiem choroby niedokrwiennej serca w ciągu całego życia.
  • Lilly planuje rozpocząć rejestrację do badania klinicznego fazy 2 dotyczącego preparatu VERVE-102 do końca tego roku.

    • W badaniu Heart-2 pojedynczy dożylny wlew preparatu VERVE-102 spowodował znaczącą poprawę obniżenie poziomu krążącego białka PCSK9 i odpowiednie zmniejszenie stężenia LDL-C we wszystkich ocenianych poziomach dawek. W tej tymczasowej analizie obejmującej 35 uczestników pojedyncza dawka preparatu VERVE‑102 spowodowała zależne od dawki średnie zmniejszenie PCSK9 w zakresie od 51% do 88%, odpowiednio przy najniższej dawce 0,3 mg/kg do najwyższej dawki 1,0 mg/kg. Odpowiednie średnie zmniejszenie stężenia LDL-C wyniosło 9% (0,3 mg/kg), 44% (0,45 mg/kg), 45% (0,6 mg/kg), 33% (0,7 mg/kg), 51% (0,8 mg/kg) i 62% (1,0 mg/kg). Zmniejszenie to utrzymywało się w czasie, a trwałość obserwowano do 18 miesięcy po leczeniu.

    „Te wczesne dane dostarczają nam zachęcających dowodów na to, że edycja bazy PCSK9 in vivo może zaoferować nowatorskie podejście do osiągnięcia znacznej i trwałej redukcji LDL-C za pomocą jednorazowego leczenia” – powiedział dr Riyaz S. Patel, kardiolog w Barts Health NHS Trust i profesor kardiologii na University College London. „Wielu pacjentów z podwyższonym stężeniem LDL-C ma trudności z osiągnięciem trwałej kontroli pomimo ciągłych wysiłków związanych z dostępnymi obecnie lekami, co naraża ich na znaczne ryzyko zdarzeń sercowo-naczyniowych. Ponieważ choroba wieńcowa nadal jest jedną z głównych przyczyn zgonów na świecie, istnieje realna potrzeba opracowania nowego podejścia.”

    VERVE‑102 był dobrze tolerowany we wszystkich poziomach dawek, nie zgłoszono żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem ani toksyczności ograniczających dawkę. Do działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu VERVE-102 zaliczały się reakcje związane z wlewem o niskim nasileniu i zmęczenie. Wszyscy uczestnicy otrzymali pełną zaplanowaną dawkę i żaden uczestnik nie wycofał się z badania.

    „Dwadzieścia lat temu genetyka pokazała nam, że osoby urodzone z PCSK9 w sposób naturalny wyłączone mają przez całe życie niski poziom LDL-C i są wyjątkowo chronione przed zawałem serca, a jednak dzisiejsze terapie przewlekłe mają trudności z zapewnieniem tego obniżenia przez całe życie” – powiedział dr Sekar Kathiresan, starszy wiceprezes Lilly i współzałożyciel Verve Therapeutics. „Wyniki Heart-2 dostarczają wczesnych dowodów klinicznych na to, że pojedyncza dawka preparatu VERVE-102 może naśladować działanie kardioprotekcyjne wariantów PCSK9 obniżających poziom LDL-C, potencjalnie zmieniając leczenie sercowo-naczyniowe z leczenia przewlekłego na leczenie jednorazowe.”

    Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała VERVE-102 oznaczenie Fast Track w celu zmniejszenia stężenia LDL-C u osób z hiperlipidemią i wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym w ciągu całego życia. HeFH dotyka około 1 na 200–250 osób i charakteryzuje się utrzymującym się przez całe życie podwyższonym stężeniem LDL-C, prowadzącym do przedwczesnych chorób układu krążenia, w tym CAD.1,2 Na całym świecie CAD pozostaje główną przyczyną zgonów, dotykając ponad 300 milionów ludzi.3

    Lilly planuje rozpocząć badanie kliniczne II fazy leku VERVE-102 do końca tego roku.

    Informacje o programach próbnych VERVE-102 i VERVEVERVE-102, eksperymentalny lek do edycji bazy in vivo, ma być jednorazowym leczeniem, które wyłącza gen PCSK9 w wątrobie i trwale zmniejsza wywołujący chorobę LDL-C. VERVE-102 składa się z informacyjnego RNA kodującego edytor zasady adeninowej i kierującego RNA (gRNA) ukierunkowanego na gen PCSK9. Obydwa są zamknięte w nanocząstce lipidowej (LNP) i podawane w postaci pojedynczego wlewu dożylnego trwającego około cztery godziny. VERVE-102 wykorzystuje zastrzeżoną technologię dostarczania GalNAc-LNP firmy Verve, która została zaprojektowana tak, aby umożliwić LNP dostęp do komórek wątroby za pomocą receptora lipoprotein o małej gęstości (LDLR) lub receptora asialoglikoproteiny (ASGPR).

    Oprócz programu PCSK9, trwają badania fazy 1b Pulse-1 dla VERVE-201, eksperymentalnego leku do edycji genów in vivo ukierunkowanego na gen ANGPTL3.

    O Heart-2Heart-2 to trwające, otwarte badanie fazy 1b z pojedynczą rosnącą dawką, zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i działania farmakodynamicznego VERVE-102 w dorośli z HeFH lub przedwczesną CAD, którzy wymagają dodatkowego obniżenia stężenia LDL-C pomimo maksymalnie tolerowanej doustnej terapii hipolipemizującej. Do tej tymczasowej analizy włączono 35 uczestników, którzy otrzymali pojedynczy wlew dożylny produktu VERVE-102 w sześciu kohortach dawek (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg i 1,0 mg/kg). Wszyscy uczestnicy otrzymali pełną planowaną dawkę i byli obserwowani przez co najmniej 28 dni, a część uczestników obserwowana była obecnie przez maksymalnie 18 miesięcy. HeFH rozpoznaje się na podstawie wysokiego stężenia LDL-C, wywiadu osobistego lub rodzinnego w kierunku miażdżycowej choroby układu krążenia, cech badania fizykalnego i/lub mutacji określonych w określonych genach. Przedwczesną CAD definiuje się jako dowód CAD (zawał serca, zabieg rewaskularyzacji wieńcowej lub miażdżyca naczyń wieńcowych w badaniu obrazowym) występujący u mężczyzn w wieku 55 lat lub młodszych lub kobiet w wieku 65 lat lub młodszych. Oczekuje się, że uczestnicy wezmą udział w długoterminowym badaniu uzupełniającym trwającym do 15 lat. Na dzień zakończenia zbierania danych 27 lutego 2026 r. średni czas obserwacji wynosił około dziewięciu miesięcy, przy czym 15 uczestników obserwowano przez co najmniej rok.

    Referencje1. Światowa Federacja Serca. Rodzinna hipercholesterolemia. Dostępne pod adresem: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Dostęp: maj 2026.2. Davletov, K. i in. Częstość występowania rodzinnej hipercholesterolemii i jej związek z ryzykiem sercowo-naczyniowym w przekrojowej populacji dorosłych. J Clin Med. 19 listopada 2025 r.;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B. i in. Globalna częstość występowania choroby wieńcowej: aktualizacja badania Global Burden of Disease Study. AKC. 2024 kwietnia, 83 (13_Supplement) 2320.

    O LillyLilly to firma medyczna, która przekształca naukę w leczenie, aby poprawić życie ludzi na całym świecie. Od prawie 150 lat jesteśmy pionierami odkryć zmieniających życie, a dziś nasze leki pomagają dziesiątkom milionów ludzi na całym świecie. Wykorzystując możliwości biotechnologii, chemii i medycyny genetycznej, nasi naukowcy pilnie dokonują nowych odkryć, aby rozwiązać niektóre z najważniejszych wyzwań zdrowotnych na świecie: przedefiniowanie opieki diabetologicznej; leczenie otyłości i ograniczanie jej najbardziej niszczycielskich, długoterminowych skutków; postęp w walce z chorobą Alzheimera; dostarczanie rozwiązań dla niektórych z najbardziej wyniszczających zaburzeń układu odpornościowego; oraz przekształcanie najtrudniejszych w leczeniu nowotworów w choroby możliwe do opanowania. Na każdym kroku w kierunku zdrowszego świata motywuje nas jedna rzecz: ulepszanie życia kolejnych milionów ludzi. Obejmuje to prowadzenie innowacyjnych badań klinicznych odzwierciedlających różnorodność naszego świata oraz pracę nad zapewnieniem dostępności i przystępnej ceny naszych leków. Aby dowiedzieć się więcej, odwiedź Lilly.com i Lilly.com/news lub śledź nas na Facebooku, Instagramie i LinkedIn.

    Znaki towarowe i nazwy handloweWszystkie znaki towarowe lub nazwy handlowe, o których mowa w tej informacji prasowej, stanowią własność firmy lub, w zakresie, w jakim w niniejszej informacji prasowej powołano się na znaki towarowe lub nazwy handlowe innych firm, własność ich odpowiednich właścicieli. Wyłącznie dla wygody znaki towarowe i nazwy handlowe w tej informacji prasowej są wymieniane bez symboli ® i ™, ale takich odniesień nie należy interpretować jako wskazówki, że firma lub, w odpowiednim zakresie, jej właściciele nie będą dochodzić, w najszerszym zakresie przewidzianym przez obowiązujące prawo, przysługujących firmie lub jej praw. Nie zamierzamy używać ani wyświetlać znaków towarowych ani nazw handlowych innych firm w celu sugerowania powiązań, poparcia lub sponsorowania nas przez jakiekolwiek inne firmy.

    Oświadczenie przestrogowe dotyczące oświadczeń dotyczących przyszłościNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość (zgodnie z definicją tego terminu w ustawie o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r.) na temat leku VERVE-102 jako potencjalnego leczenia osób z heterozygotą rodzinnej hipercholesterolemii (HeFH) lub przedwczesnej choroby wieńcowej (CAD) oraz harmonogram przyszłych odczytów, prezentacji i innych kamieni milowych związanych z VERVE-102 i jego badaniami klinicznymi, a także odzwierciedla obecne przekonania i oczekiwania Lilly. Jednakże, jak w przypadku każdego produktu farmaceutycznego, proces badań, rozwoju i komercjalizacji leków wiąże się ze znacznym ryzykiem i niepewnością. Między innymi nie ma gwarancji, że planowane lub trwające badania zostaną zakończone zgodnie z planem, że przyszłe wyniki badań będą zgodne z dotychczasowymi wynikami badań, że VERVE-102 okaże się bezpiecznym i skutecznym lekiem dla osób z HeFH lub przedwczesną CAD, że VERVE-102 uzyska zgodę organów regulacyjnych lub że Lilly zrealizuje swoją strategię zgodnie z oczekiwaniami. Dalsze omówienie tych oraz innych ryzyk i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą różnić się od oczekiwań Lilly, można znaleźć w formularzach 10-K i 10-Q firmy Lilly składanych w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd. O ile nie jest to wymagane przez prawo, Lilly nie ma obowiązku aktualizowania stwierdzeń dotyczących przyszłości w celu odzwierciedlenia wydarzeń, które miały miejsce po dacie tej informacji.

    ŹRÓDŁO Eli Lilly and Company

    Źródło: HealthDay

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty narkotykowe FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Zastosowania nowych leków
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzanie leków generycznych
  • Podcast Drugs.com

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-05-26 09:47

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe