Uma dose única do editor base PCSK9 da Lilly, VERVE-102, reduziu a PCSK9 em até 88% e o LDL-C em até 62%, com efeitos duradouros que apoiam seu potencial como tratamento único para hipercolesterolemia

Siga Drugslib em

INDIANÁPOLIS, 25 de maio de 2026 /PRNewswire/ -- A Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) anunciou hoje resultados positivos do estudo Heart-2 de Fase 1b para o VERVE-102, um medicamento experimental de edição de base in vivo projetado para desativar de forma duradoura o gene PCSK9 no fígado e reduzir o colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) no sangue após uma única infusão. O estudo Heart-2 está avaliando o VERVE-102 em adultos com hipercolesterolemia familiar heterozigótica (HFHe) ou doença arterial coronariana (DAC) prematura. Esses dados foram apresentados como uma apresentação oral de última hora no Congresso da European Atherosclerosis Society (EAS) e publicados simultaneamente no The New England Journal of Medicine.

  • No estudo de Fase 1b Heart-2, uma única infusão intravenosa de VERVE-102 produziu redução dependente da dose de PCSK9 e LDL-C, com ambas as reduções sustentadas ao longo do acompanhamento de até 18 meses em participantes com alto risco de doença cardiovascular.
  • VERVE-102 foi projetado para imitar o efeito protetor de variantes de perda de função que ocorrem naturalmente na PCSK9, que estão associadas a um risco significativamente menor de doença coronariana ao longo da vida.
  • A Lilly planeja começar a inscrever-se no estudo clínico de Fase 2 do VERVE-102 até o final deste ano

    • No estudo Heart-2, uma única infusão intravenosa de VERVE-102 resultou em uma redução significativa da PCSK9 circulante. proteína e reduções correspondentes no LDL-C em todos os níveis de dose avaliados. Nesta análise interina de 35 participantes, uma dose única de VERVE-102 resultou em reduções médias dependentes da dose na PCSK9 variando de 51% a 88%, na dose mais baixa de 0,3 mg/kg até a dose mais alta de 1,0 mg/kg, respectivamente. As reduções médias correspondentes no LDL-C foram de 9% (0,3 mg/kg), 44% (0,45 mg/kg), 45% (0,6 mg/kg), 33% (0,7 mg/kg), 51% (0,8 mg/kg) e 62% (1,0 mg/kg). Essas reduções foram sustentadas ao longo do tempo, com durabilidade observada por até 18 meses após o tratamento.

    "Esses dados iniciais nos fornecem evidências encorajadoras de que a edição de base in vivo da PCSK9 pode oferecer uma nova abordagem para alcançar uma redução substancial e durável do LDL-C com um tratamento único", disse Riyaz S. Patel, M.D., cardiologista do Barts Health NHS Trust e professor de cardiologia da University College London. "Muitos pacientes com LDL-C elevado lutam para alcançar o controle sustentado, apesar dos esforços contínuos com os medicamentos disponíveis atualmente, colocando-os em risco significativo de eventos cardiovasculares. Com a doença arterial coronariana ainda sendo uma das principais causas de morte em todo o mundo, a necessidade de novas abordagens é real." Os EAs relacionados ao VERVE-102 incluíram reações de baixo grau relacionadas à infusão e fadiga. Todos os participantes receberam a dose completa planejada e nenhum participante desistiu do estudo.

    "Vinte anos atrás, a genética nos mostrou que as pessoas nascidas com PCSK9 naturalmente desligada têm LDL-C baixo para o resto da vida e estão notavelmente protegidas contra ataques cardíacos, mas as terapias crônicas atuais lutam para proporcionar essa redução ao longo da vida", disse Sekar Kathiresan, M.D., vice-presidente sênior da Lilly e cofundador da Verve Therapeutics. "Os resultados do Heart-2 fornecem evidências clínicas precoces de que uma dose única de VERVE-102 pode imitar os efeitos de redução do LDL-C das variantes cardioprotetoras da PCSK9, potencialmente transformando o cuidado cardiovascular de manejo crônico em um tratamento único." A HFHe afeta aproximadamente 1 em cada 200 a 250 pessoas e é caracterizada por elevações permanentes do LDL-C, levando a doenças cardiovasculares prematuras, incluindo DAC.1,2 Em todo o mundo, a DAC continua a ser uma das principais causas de morte, afetando mais de 300 milhões de pessoas.3

    A Lilly planeja iniciar o estudo clínico de Fase 2 do VERVE-102 até o final deste ano.

    Sobre o VERVE-102 e os programas de teste do VERVEVERVE-102, um medicamento experimental de edição de base in vivo, foi projetado para ser um tratamento de curso único que desativa o gene PCSK9 no fígado e reduz de forma duradoura o LDL-C que causa doenças. VERVE-102 consiste em um RNA mensageiro que codifica um editor de base de adenina e um RNA guia (gRNA) direcionado ao gene PCSK9. Ambos são encapsulados em uma nanopartícula lipídica (LNP) e administrados como uma única infusão intravenosa durante aproximadamente quatro horas. VERVE-102 usa a tecnologia de entrega GalNAc-LNP proprietária da Verve, que é projetada para permitir que o LNP acesse as células do fígado usando o receptor de lipoproteína de baixa densidade (LDLR) ou o receptor de asialoglicoproteína (ASGPR).

    Além do programa PCSK9, está em andamento o estudo Pulse-1 Fase 1b para VERVE-201, um medicamento experimental de edição genética in vivo direcionado ao gene ANGPTL3.

    Sobre o Heart-2Heart-2 é um estudo de fase 1b aberto, de dose única ascendente, em andamento, projetado para avaliar a segurança, a tolerabilidade e os efeitos farmacodinâmicos do VERVE-102 em adultos com HFH ou prematuros. DAC que necessitam de redução adicional do LDL-C, apesar da terapia hipolipemiante oral máxima tolerada. Esta análise provisória incluiu 35 participantes que receberam uma única infusão intravenosa de VERVE-102 em seis coortes de dose (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg e 1,0 mg/kg). Todos os participantes receberam a dose completa planeada e foram acompanhados durante pelo menos 28 dias, com um subconjunto agora acompanhado por até 18 meses. A HeFH é diagnosticada com base em níveis elevados de LDL-C, história pessoal ou familiar de doença cardiovascular aterosclerótica, características do exame físico e/ou mutações identificadas em certos genes. DAC prematura é definida como evidência de DAC (ataque cardíaco, procedimento de revascularização coronariana ou aterosclerose coronariana em exames de imagem) ocorrendo em homens com 55 anos ou menos ou mulheres com 65 anos ou menos. Espera-se que os participantes se inscrevam em um estudo de acompanhamento de longo prazo por até 15 anos. No ponto final de dados de 27 de fevereiro de 2026, a duração média do acompanhamento foi de aproximadamente nove meses, com 15 participantes acompanhados por pelo menos um ano.

    Referências1. Federação Mundial do Coração. Hipercolesterolemia Familiar. Disponível em: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Acesso: maio de 2026.2. Davletov, K., et al. Prevalência de hipercolesterolemia familiar e sua associação com risco cardiovascular em uma população adulta transversal. J Clin Med. 19 de novembro de 2025;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B., et al. Prevalência Global da Doença Arterial Coronariana: Uma Atualização do Estudo Global Burden of Disease. ACC. 2024 Apr, 83 (13_Supplement) 2320.

    Sobre a LillyA Lilly é uma empresa de medicamentos que transforma ciência em cura para tornar a vida melhor para pessoas em todo o mundo. Há quase 150 anos que somos pioneiros em descobertas que mudam vidas e hoje os nossos medicamentos ajudam dezenas de milhões de pessoas em todo o mundo. Aproveitando o poder da biotecnologia, da química e da medicina genética, os nossos cientistas estão a avançar urgentemente com novas descobertas para resolver alguns dos desafios de saúde mais significativos do mundo: redefinir os cuidados da diabetes; tratar a obesidade e reduzir os seus efeitos mais devastadores a longo prazo; avançar na luta contra a doença de Alzheimer; fornecendo soluções para alguns dos distúrbios mais debilitantes do sistema imunológico; e transformar os cancros mais difíceis de tratar em doenças controláveis. A cada passo em direção a um mundo mais saudável, somos motivados por uma coisa: tornar a vida melhor para mais milhões de pessoas. Isso inclui a realização de ensaios clínicos inovadores que reflitam a diversidade do nosso mundo e o trabalho para garantir que os nossos medicamentos sejam acessíveis e económicos. Para saber mais, visite Lilly.com e Lilly.com/news ou siga-nos no Facebook, Instagram e LinkedIn.

    Marcas registradas e nomes comerciaisTodas as marcas registradas ou nomes comerciais mencionados neste comunicado à imprensa são de propriedade da empresa ou, na medida em que marcas registradas ou nomes comerciais pertencentes a outras empresas são mencionados neste comunicado à imprensa, são de propriedade de seus respectivos proprietários. Apenas por conveniência, as marcas registradas e nomes comerciais neste comunicado à imprensa são mencionados sem os símbolos ® e ™, mas tais referências não devem ser interpretadas como qualquer indicador de que a empresa ou, na medida aplicável, seus respectivos proprietários não reivindicarão, em toda a extensão sob a lei aplicável, os direitos da empresa ou seus direitos sobre ela. Não pretendemos que o uso ou exibição de marcas registradas e nomes comerciais de outras empresas implique um relacionamento, ou endosso ou patrocínio de nós por quaisquer outras empresas.

    Declaração de advertência sobre declarações prospectivasEste comunicado de imprensa contém declarações prospectivas (conforme esse termo é definido na Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995) sobre VERVE-102 como um tratamento potencial para pessoas com famílias heterozigotas. hipercolesterolemia (HeFH) ou doença arterial coronariana prematura (DAC) e o cronograma para futuras leituras, apresentações e outros marcos relacionados ao VERVE-102 e seus ensaios clínicos, e reflete as crenças e expectativas atuais da Lilly. No entanto, como acontece com qualquer produto farmacêutico, existem riscos e incertezas substanciais no processo de investigação, desenvolvimento e comercialização de medicamentos. Entre outras coisas, não há garantia de que os estudos planejados ou em andamento serão concluídos conforme planejado, que os resultados dos estudos futuros serão consistentes com os resultados dos estudos até o momento, que o VERVE-102 provará ser um tratamento seguro e eficaz para pessoas com HFHe ou DAC prematura, que o VERVE-102 receberá aprovação regulatória ou que a Lilly executará sua estratégia conforme esperado. Para uma discussão mais aprofundada sobre esses e outros riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam diferentes das expectativas da Lilly, consulte os registros do Formulário 10-K e do Formulário 10-Q da Lilly junto à Comissão de Valores Mobiliários dos Estados Unidos. Exceto conforme exigido por lei, a Lilly não assume nenhuma obrigação de atualizar declarações prospectivas para refletir eventos após a data deste comunicado.

    FONTE Eli Lilly and Company

    Fonte: HealthDay

    Mais recursos de notícias

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Notícias para profissionais de saúde
  • Aprovações de novos medicamentos
  • Pedidos de novos medicamentos
  • Resultados de ensaios clínicos
  • Medicamento genérico Aprovações
  • Podcast Drugs.com

    • Assine nosso boletim informativo

    Seja qual for o seu tópico de interesse, assine nossos boletins informativos para receber o melhor do Drugs.com em sua caixa de entrada.

    Postou : 2026-05-26 09:47

    Consulte Mais informação

    Isenção de responsabilidade

    Todos os esforços foram feitos para garantir que as informações fornecidas por Drugslib.com sejam precisas, atualizadas -date e completo, mas nenhuma garantia é feita nesse sentido. As informações sobre medicamentos aqui contidas podem ser sensíveis ao tempo. As informações do Drugslib.com foram compiladas para uso por profissionais de saúde e consumidores nos Estados Unidos e, portanto, o Drugslib.com não garante que os usos fora dos Estados Unidos sejam apropriados, a menos que especificamente indicado de outra forma. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com não endossam medicamentos, diagnosticam pacientes ou recomendam terapia. As informações sobre medicamentos do Drugslib.com são um recurso informativo projetado para ajudar os profissionais de saúde licenciados a cuidar de seus pacientes e/ou para atender os consumidores que veem este serviço como um complemento, e não um substituto, para a experiência, habilidade, conhecimento e julgamento dos cuidados de saúde. profissionais.

    A ausência de uma advertência para um determinado medicamento ou combinação de medicamentos não deve de forma alguma ser interpretada como indicação de que o medicamento ou combinação de medicamentos é seguro, eficaz ou apropriado para qualquer paciente. Drugslib.com não assume qualquer responsabilidade por qualquer aspecto dos cuidados de saúde administrados com a ajuda das informações fornecidas por Drugslib.com. As informações aqui contidas não se destinam a cobrir todos os possíveis usos, instruções, precauções, advertências, interações medicamentosas, reações alérgicas ou efeitos adversos. Se você tiver dúvidas sobre os medicamentos que está tomando, consulte seu médico, enfermeiro ou farmacêutico.

    Palavras -chave populares