O singură doză de editor de bază PCSK9 de la Lilly, VERVE-102, a redus PCSK9 cu până la 88% și LDL-C cu până la 62%, cu efecte durabile susținând potențialul său ca tratament unic pentru hipercolesterolemie

Urmăriți Drugslib pe

INDIANAPOLIS, 25 mai 2026 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) a anunțat astăzi rezultate pozitive ale studiului de fază 1b Heart-2 pentru VERVE-102, un medicament investigațional de editare a bazelor in vivo, conceput să dezactiveze în mod durabil gena PCSK9 din ficat și să scadă colesterolul LD-low-infuzie (LDC) în sânge. Studiul Heart-2 evaluează VERVE-102 la adulții cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH) sau boală coronariană prematură (CAD). Aceste date au fost prezentate ca o prezentare orală de ultimă oră la Congresul Societății Europene de Ateroscleroză (EAS) și publicate simultan în The New England Journal of Medicine.

  • În studiul de fază 1b Heart-2, o singură perfuzie intravenoasă de VERVE-102 a produs scăderea dependentă de doză a PCCSK9, cu atât scăderea LDL-CSK9 susținută, cât și scăderea LDL-CSK9. 18 luni la participanții cu risc crescut de boli cardiovasculare
  • VERVE-102 este proiectat să imite efectul protector al variantelor de pierdere a funcției care apar în mod natural în PCSK9, care sunt asociate cu un risc semnificativ mai scăzut pe viață de boală coronariană
  • Lilly intenționează să înceapă înscrierea în studiul clinic de fază 2 al VERVE până la sfârșitul acestui an
    • >-102 Studiul Heart-2, o singură perfuzie intravenoasă de VERVE-102 a dus la o scădere semnificativă a proteinei PCSK9 circulante și la reduceri corespunzătoare ale LDL-C la toate nivelurile de doză evaluate. În această analiză intermediară a 35 de participanți, o singură doză de VERVE-102 a dus la reduceri medii dependente de doză ale PCSK9, variind de la 51% la 88%, la cea mai mică doză de 0,3 mg/kg până la cea mai mare doză de 1,0 mg/kg, respectiv. Reducerile medii corespunzătoare ale LDL-C au fost de 9% (0,3 mg/kg), 44% (0,45 mg/kg), 45% (0,6 mg/kg), 33% (0,7 mg/kg), 51% (0,8 mg/kg) și 62% (1,0 mg/kg). Aceste reduceri au fost susținute în timp, durabilitatea observată până la 18 luni după tratament.

    „Aceste date timpurii ne oferă dovezi încurajatoare că editarea bazei in vivo a PCSK9 poate oferi o abordare nouă pentru a obține o reducere substanțială și durabilă a LDL-C cu un tratament unic”, a spus Riyaz S. Patel, MD, cardiolog la Barts Health NHS Trust și profesor de cardiologie la University College London. „Mulți pacienți cu LDL-C se luptă să obțină un control susținut, în ciuda eforturilor continue cu medicamentele disponibile astăzi, punându-i la un risc semnificativ de evenimente cardiovasculare. Având în vedere că boala coronariană este încă una dintre principalele cauze de deces la nivel mondial, nevoia de noi abordări este reală.”

    VERVE-102 a fost bine tolerat în toate nivelurile de doză și fără efecte adverse grave (AE) de tratament. toxicități limitatoare de doză raportate. AE legate de VERVE-102 au inclus reacții de grad scăzut legate de perfuzie și oboseală. Toți participanții au primit doza completă planificată și niciun participant nu s-a retras din studiu.

    „În urmă cu douăzeci de ani, genetica ne-a arătat că oamenii născuți cu PCSK9 oprit în mod natural au LDL-C scăzut pentru viață și sunt remarcabil protejați de atacul de cord, dar terapiile cronice de astăzi se luptă să ofere această scădere pe tot parcursul vieții”, a declarat Sekar Kathiresan, MD, vicepreședinte senior Lilly și co-fondator al Verve Therapeutics. „Rezultatele Heart-2 oferă dovezi clinice timpurii că o singură doză de VERVE-102 poate imita efectele de scădere a LDL-C ale variantelor cardioprotectoare PCSK9, transformând potențial îngrijirea cardiovasculară de la gestionarea cronică la un tratament unic.”

    Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acordat desemnarea Fast Track pentru participanții cu LDL-pidelimii VERVE și pentru a reduce hiperemia LDL-10C2. risc cardiovascular pe parcursul vieții. HeFH afectează aproximativ 1 din 200 până la 250 de persoane și se caracterizează prin creșteri pe tot parcursul vieții ale LDL-C, ducând la boli cardiovasculare premature, inclusiv CAD.1,2 La nivel mondial, CAD rămâne principala cauză de deces, afectând peste 300 de milioane de oameni.3

    Lilly intenționează să inițieze studiul clinic de fază 2 al VERVE-102 până la sfârșitul acestui an.

    Despre programele de testare VERVE-102 și VERVEVERVE-102, un medicament investigațional de editare de bază in vivo, este conceput pentru a fi un tratament cu un singur curs care oprește boala liverSK9 și oprește pe durată boala liverSK9. LDL-C. VERVE-102 constă dintr-un ARN mesager care codifică un editor de bază de adenină și un ARN ghid (gARN) care vizează gena PCSK9. Ambele sunt încapsulate într-o nanoparticulă lipidică (LNP) și administrate ca o singură perfuzie intravenoasă timp de aproximativ patru ore. VERVE-102 folosește tehnologia de livrare GalNAc-LNP brevetată de la Verve, care este concepută pentru a permite LNP să acceseze celulele hepatice folosind fie receptorul de lipoproteine ​​cu densitate joasă (LDLR), fie receptorul pentru asialoglicoproteine ​​(ASGPR).

    În plus față de programul PCSK9, este în curs de desfășurare studiul Pulse-1 de fază 1b pentru VERVE-201, un medicament investigațional de editare a genelor in vivo care vizează gena ANGPTL3.

    Despre Heart-2Heart-2 este un studiu deschis, unic crescător, de siguranță, de fază 1b, conceput pentru a evalua efectul de fază de toleranță a dozei 1b de VERVE-102 la adulții cu HeFH sau CAD prematură care necesită o scădere suplimentară a LDL-C, în ciuda terapiei orale de scădere a lipidelor maxim tolerate. Această analiză intermediară a inclus 35 de participanți care au primit o singură perfuzie intravenoasă de VERVE-102 în șase cohorte de doze (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg și 1,0 mg/kg). Toți participanții au primit doza completă planificată și au fost urmăriți timp de cel puțin 28 de zile, cu un subset urmărit acum până la 18 luni. HeFH este diagnosticat pe baza unor niveluri ridicate de LDL-C, antecedente personale sau familiale de boală cardiovasculară aterosclerotică, caracteristici ale examenului fizic și/sau mutații identificate în anumite gene. CAD prematură este definită ca dovada CAD (atac de cord, procedură de revascularizare coronariană sau ateroscleroză coronariană la imagistica) care apare la bărbați cu vârsta de 55 de ani sau mai tineri sau la femei de 65 de ani sau mai mici. Se așteaptă ca participanții să se înscrie într-un studiu de urmărire pe termen lung de până la 15 ani. Începând cu data limită de date din 27 februarie 2026, durata mediană a urmăririi a fost de aproximativ nouă luni, cu 15 participanți urmăriți timp de cel puțin un an.

    Referințe1. Federația Mondială a Inimii. Hipercolesterolemie familială. Disponibil la: https://world-heart-federation.org/what-we-do/colesterol/familial-hypercolesterolemia/ Accesat: mai 2026.2. Davletov, K., și colab. Prevalența hipercolesterolemiei familiale și asocierea acesteia cu riscul cardiovascular într-o populație adultă transversală. J Clin Med. 2025 noiembrie 19;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B., şi colab. Prevalența globală a bolii coronariene: o actualizare a studiului povara globală a bolii. ACC. 2024 Apr, 83 (13_Supplement) 2320.

    Despre LillyLilly este o companie de medicină care transformă știința în vindecare pentru a face viața mai bună pentru oamenii din întreaga lume. De aproape 150 de ani suntem pionieri în descoperiri care schimbă viața, iar astăzi medicamentele noastre ajută zeci de milioane de oameni de pe tot globul. Valorificând puterea biotehnologiei, chimiei și medicinei genetice, oamenii de știință noștri avansează urgent noi descoperiri pentru a rezolva unele dintre cele mai importante provocări ale sănătății din lume: redefinirea îngrijirii diabetului; tratarea obezității și reducerea efectelor sale cele mai devastatoare pe termen lung; promovarea luptei împotriva bolii Alzheimer; oferirea de soluții pentru unele dintre cele mai debilitante tulburări ale sistemului imunitar; și transformarea celor mai dificil de tratat cancere în boli gestionabile. Cu fiecare pas către o lume mai sănătoasă, suntem motivați de un singur lucru: să facem viața mai bună pentru milioane de oameni. Aceasta include furnizarea de studii clinice inovatoare care reflectă diversitatea lumii noastre și munca pentru a ne asigura că medicamentele noastre sunt accesibile și accesibile. Pentru a afla mai multe, vizitați Lilly.com și Lilly.com/news sau urmăriți-ne pe Facebook, Instagram și LinkedIn.

    Mărci comerciale și nume comercialeToate mărcile comerciale sau denumirile comerciale la care se face referire în acest comunicat de presă sunt proprietatea companiei sau, în măsura în care mărcile comerciale sau denumirile comerciale aparținând altor companii sunt menționate în acest comunicat de presă, proprietatea proprietarilor respectivi. Numai pentru comoditate, mărcile comerciale și denumirile comerciale din acest comunicat de presă sunt menționate fără simbolurile ® și ™, dar astfel de referințe nu trebuie interpretate ca un indicator că compania sau, în măsura în care este cazul, proprietarii lor respectivi nu vor afirma, în cea mai mare măsură conform legislației în vigoare, drepturile companiei sau ale acestora asupra acesteia. Nu intenționăm ca utilizarea sau afișarea mărcilor comerciale și a numelor comerciale ale altor companii să implice o relație cu, sau susținerea sau sponsorizarea noastră de către alte companii.

    Declarație de avertizare cu privire la declarațiile prospectiveAcest comunicat de presă conține declarații prospective (așa cum termenul este definit în Legea privind reformele privind securitatea privată) VERVE-102 ca tratament potențial pentru persoanele cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH) sau boală coronariană prematură (CAD) și cronologia pentru citiri viitoare, prezentări și alte repere legate de VERVE-102 și studiile sale clinice și reflectă convingerile și așteptările actuale ale lui Lilly. Cu toate acestea, ca și în cazul oricărui produs farmaceutic, există riscuri și incertitudini substanțiale în procesul de cercetare, dezvoltare și comercializare a medicamentelor. Printre altele, nu există nicio garanție că studiile planificate sau în curs vor fi finalizate conform planificării, că rezultatele studiilor viitoare vor fi în concordanță cu rezultatele studiului până în prezent, că VERVE-102 se va dovedi a fi un tratament sigur și eficient pentru persoanele cu HeFH sau CAD prematur, că VERVE-102 va primi aprobarea de reglementare sau că Lilly își va executa strategia conform așteptărilor. Pentru o discuție suplimentară cu privire la aceste și alte riscuri și incertitudini care ar putea face ca rezultatele reale să difere de așteptările lui Lilly, consultați formularele Lilly Formularul 10-K și Formularul 10-Q la Comisia pentru Valori Mobiliare și Burse din Statele Unite. Cu excepția cazurilor impuse de lege, Lilly nu își asumă nicio obligație de a actualiza declarațiile prospective pentru a reflecta evenimentele ulterioare datei acestei ediții.

    SURSA Eli Lilly and Company

    Sursa: HealthDay

    Mai multe resurse de știri

  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • Daily MedNews
  • Noutăți pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Noi aprobări de medicamente
  • >>
  • Clii Rezultate
  • Aprobari de medicamente generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-05-26 09:47

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare