Одна доза базового редактора PCSK9 компании Lilly, VERVE-102, снизила уровень PCSK9 до 88% и уровень холестерина ЛПНП до 62%, при этом стойкие эффекты подтверждают его потенциал в качестве однократного лечения гиперхолестеринемии.

Следите за Drugslib на

ИНДИАНАПОЛИС, 25 мая 2026 г. /PRNewswire/ -- Компания Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) сегодня объявила о положительных результатах исследования фазы 1b Heart-2 для VERVE-102, экспериментального препарата для редактирования оснований in vivo, предназначенного для длительного отключения гена PCSK9 в печени и снижения уровня холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) в крови после однократной инфузии. В исследовании Heart-2 оценивается VERVE-102 у взрослых с гетерозиготной семейной гиперхолестеринемией (HeFH) или преждевременной ишемической болезнью сердца (ИБС). Эти данные были представлены в виде последней устной презентации на Конгрессе Европейского общества атеросклероза (EAS) и одновременно опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии.

  • В исследовании фазы 1b Heart-2 однократная внутривенная инфузия VERVE-102 вызывала дозозависимое снижение PCSK9 и LDL-C, при этом оба снижения сохранялись в течение периода наблюдения до 18 месяцев у участников с высоким риском сердечно-сосудистых заболеваний.
  • VERVE-102 разработан для имитации защитного эффекта естественных вариантов потери функции PCSK9, которые связаны со значительно более низким пожизненным риском ишемической болезни сердца.
  • Lilly планирует начать регистрацию во второй фазе клинического исследования VERVE-102 к концу этого года.

    • В исследовании Heart-2 однократная внутривенная инфузия VERVE-102 привела к значительному снижению циркулирующего белка PCSK9 и соответствующее снижение уровня ЛПНП при всех оцененных уровнях доз. В этом промежуточном анализе с участием 35 участников однократная доза VERVE-102 привела к дозозависимому среднему снижению PCSK9 в диапазоне от 51% до 88%, от самой низкой дозы 0,3 мг/кг до самой высокой дозы 1,0 мг/кг соответственно. Соответствующее среднее снижение уровня ЛПНП составило 9% (0,3 мг/кг), 44% (0,45 мг/кг), 45% (0,6 мг/кг), 33% (0,7 мг/кг), 51% (0,8 мг/кг) и 62% (1,0 мг/кг). Это снижение сохранялось с течением времени, причем его стойкость наблюдалась в течение 18 месяцев после лечения.

    "Эти первые данные дают нам обнадеживающие доказательства того, что редактирование оснований PCSK9 in vivo может предложить новый подход к достижению существенного и длительного снижения уровня холестерина ЛПНП при однократном лечении", - сказал Рияз С. Патель, доктор медицинских наук, кардиолог в Barts Health NHS Trust и профессор кардиологии в Университетском колледже Лондона. «Многие пациенты с повышенным уровнем холестерина ЛПНП изо всех сил пытаются достичь устойчивого контроля, несмотря на постоянные усилия с помощью доступных сегодня лекарств, что подвергает их значительному риску сердечно-сосудистых событий. Поскольку ишемическая болезнь сердца по-прежнему является одной из основных причин смерти во всем мире, потребность в новых подходах реальна».

    VERVE-102 хорошо переносился при всех уровнях доз, не сообщалось о серьезных нежелательных явлениях (НЯ), связанных с лечением, и о дозолимитирующей токсичности. Побочные эффекты, связанные с VERVE-102, включали инфузионные реакции низкой степени тяжести и утомляемость. Все участники получили полную запланированную дозу, и ни один участник не вышел из исследования.

    "Двадцать лет назад генетика показала нам, что люди, рожденные с естественным отключением PCSK9, имеют низкий уровень холестерина ЛПНП на всю жизнь и замечательно защищены от сердечного приступа, однако сегодняшние методы лечения хронических заболеваний с трудом обеспечивают это снижение на протяжении всей жизни", - сказал Секар Катиресан, доктор медицинских наук, старший вице-президент Lilly и соучредитель Verve Therapeutics. «Результаты Heart-2 предоставляют ранние клинические доказательства того, что однократная доза VERVE-102 может имитировать эффекты снижения уровня холестерина ЛПНП кардиозащитных вариантов PCSK9, потенциально превращая лечение сердечно-сосудистых заболеваний из постоянного лечения в одноразовое лечение».

    Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило VERVE-102 статус Fast Track для снижения уровня холестерина ЛПНП у участников с гиперлипидемией и высоким риском сердечно-сосудистых заболеваний в течение жизни. ГеСГ поражает примерно 1 из 200–250 человек и характеризуется повышением уровня холестерина ЛПНП на протяжении всей жизни, что приводит к преждевременным сердечно-сосудистым заболеваниям, включая ИБС.1,2 Во всем мире ИБС остается ведущей причиной смерти, от которой страдают более 300 миллионов человек.3

    Компания Lilly планирует начать вторую фазу клинического исследования VERVE-102 к концу этого года.

    О VERVE-102 и программах испытаний VERVEVERVE-102, экспериментальный препарат для редактирования базы in vivo, предназначен для однокурсового лечения, которое отключает ген PCSK9 в печени и надолго снижает уровень холестерина ЛПНП, вызывающего заболевание. VERVE-102 состоит из информационной РНК, кодирующей редактор адениновых оснований, и направляющей РНК (гРНК), нацеленной на ген PCSK9. Оба инкапсулированы в липидные наночастицы (ЛНЧ) и вводятся в виде однократной внутривенной инфузии в течение примерно четырех часов. В VERVE-102 используется запатентованная технология доставки GalNAc-LNP компании Verve, которая позволяет LNP получать доступ к клеткам печени с помощью рецептора липопротеина низкой плотности (LDLR) или рецептора асиалогликопротеина (ASGPR).

    В дополнение к программе PCSK9 продолжается исследование фазы 1b Pulse-1 для VERVE-201, исследовательского препарата для редактирования генов in vivo, нацеленного на ген ANGPTL3.

    О Heart-2Heart-2 — это продолжающееся открытое исследование фазы 1b с однократным возрастанием дозы, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и фармакодинамических эффектов VERVE-102 у взрослых. с HeFH или преждевременной ИБС, которым требуется дополнительное снижение уровня LDL-C, несмотря на максимально переносимую пероральную липидснижающую терапию. В этот промежуточный анализ были включены 35 участников, получивших однократную внутривенную инфузию VERVE-102 в шести группах доз (0,3 мг/кг, 0,45 мг/кг, 0,6 мг/кг, 0,7 мг/кг, 0,8 мг/кг и 1,0 мг/кг). Все участники получили полную запланированную дозу и находились под наблюдением в течение как минимум 28 дней, а за некоторыми участниками теперь наблюдают до 18 месяцев. ГеСГГ диагностируется на основании высокого уровня холестерина ЛПНП, личного или семейного анамнеза атеросклеротических сердечно-сосудистых заболеваний, особенностей физического осмотра и/или мутаций, выявленных в определенных генах. Преждевременная ИБС определяется как свидетельство ИБС (инфаркт, процедура коронарной реваскуляризации или коронарный атеросклероз при визуализации), возникающей у мужчин 55 лет или моложе или женщин 65 лет или моложе. Ожидается, что участники примут участие в долгосрочном последующем исследовании на срок до 15 лет. По состоянию на 27 февраля 2026 г., когда данные были прекращены, средняя продолжительность наблюдения составляла примерно девять месяцев, при этом 15 участников находились под наблюдением в течение как минимум одного года.

    Ссылки1. Всемирная федерация сердца. Семейная гиперхолестеринемия. Доступно по адресу: <а href="https://edge.prnewswire.com/c/link/?t=0&l=en&o=4694548-1&h=1937782840&u=https%3A%2F%2Fworld-heart-federation.org%2Fwhat-we-do%2Fcholester ol%2Fсемейная гиперхолестеринемия%2F&a=https%3A%2F%2Fworld-heart-federation.org%2Fwhat-we-do%2Fcholesterol%2Fсемейная гиперхолестеринемия%2F" target="_blank" rel="nofollow noopener noreferrer" aria-label="https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/ (откроется в новой вкладке)">https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Доступ: май 2026.2. Давлетов К. и др. Распространенность семейной гиперхолестеринемии и ее связь с сердечно-сосудистым риском среди взрослой популяции. Дж. Клин Мед. 2025, 19 ноября;14(22):8213. дои: 10.3390/jcm14228213.3. Старк Б. и др. Глобальная распространенность ишемической болезни сердца: обновленная информация по результатам исследования глобального бремени болезней. АКК. 2024 г., 83 апреля (13_Supplement) 2320.

    О LillyLilly — медицинская компания, превращающая науку в исцеление, чтобы сделать жизнь лучше для людей во всем мире. Уже почти 150 лет мы совершаем открытия, меняющие жизнь, и сегодня наши лекарства помогают десяткам миллионов людей по всему миру. Используя возможности биотехнологии, химии и генетической медицины, наши ученые срочно продвигают новые открытия для решения некоторых из наиболее серьезных мировых проблем здравоохранения: переосмысление лечения диабета; лечение ожирения и сокращение его наиболее разрушительных долгосрочных последствий; продвижение борьбы с болезнью Альцгеймера; предоставление решений для некоторых из наиболее изнурительных нарушений иммунной системы; и превращение наиболее трудно поддающихся лечению видов рака в управляемые заболевания. С каждым шагом к более здоровому миру нас мотивирует одно: сделать жизнь лучше для миллионов людей. Это включает в себя проведение инновационных клинических испытаний, отражающих многообразие нашего мира, и работу над обеспечением доступности наших лекарств. Чтобы узнать больше, посетите Lilly.com и Lilly.com/news или подпишитесь на нас в Facebook, Instagram и LinkedIn.

    Товарные знаки и фирменные наименованияВсе товарные знаки и торговые наименования, упомянутые в этом пресс-релизе, являются собственностью компании или, если в этом пресс-релизе упоминаются товарные знаки или торговые наименования, принадлежащие другим компаниям, собственностью их соответствующих владельцев. Исключительно для удобства товарные знаки и фирменные наименования в этом пресс-релизе упоминаются без символов ® и ™, но такие ссылки не должны быть истолкованы как какой-либо индикатор того, что компания или, насколько это применимо, их соответствующие владельцы не будут отстаивать в полной мере в соответствии с применимым законодательством права компании или свои права на нее. Мы не намереваемся использовать или отображать товарные знаки и фирменные наименования других компаний, чтобы подразумевать отношения, поддержку или спонсорство нас со стороны каких-либо других компаний.

    Предупреждающее заявление относительно прогнозных заявленийНастоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления (как этот термин определен в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года) о VERVE-102 как о потенциальном лечении людей с гетерозиготной семейная гиперхолестеринемия (ГСГ) или преждевременная ишемическая болезнь сердца (ИБС), а также график будущих результатов, презентаций и других вех, связанных с VERVE-102 и его клиническими испытаниями, и отражает текущие убеждения и ожидания Лилли. Однако, как и в случае с любым фармацевтическим продуктом, в процессе исследования, разработки и коммерциализации лекарств существуют существенные риски и неопределенности. Среди прочего, нет никакой гарантии, что запланированные или текущие исследования будут завершены, как запланировано, что результаты будущих исследований будут соответствовать результатам исследований на сегодняшний день, что VERVE-102 окажется безопасным и эффективным средством лечения людей с HeFH или преждевременной ИБС, что VERVE-102 получит одобрение регулирующих органов или что Lilly выполнит свою стратегию, как ожидалось. Для дальнейшего обсуждения этих и других рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут отличаться от ожиданий Lilly, см. документы Lilly по формам 10-K и 10-Q, подаваемые в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. За исключением случаев, предусмотренных законом, Lilly не берет на себя никаких обязательств по обновлению прогнозных заявлений для отражения событий после даты публикации настоящего релиза.

    ИСТОЧНИК Eli Lilly and Company

    Источник: HealthDay

    Другие новостные ресурсы

  • Предупреждения FDA Medwatch о лекарствах
  • Daily MedNews
  • Новости для медицинских работников
  • Утверждения новых лекарств
  • Применение новых лекарств
  • Результаты клинических испытаний
  • Одобрение непатентованных лекарств
  • Подкаст Drugs.com

    • Подпишитесь на нашу рассылку новостей

    Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.

    Опубликовано : 2026-05-26 09:47

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова