Lilly'nin PCSK9 Temel Düzenleyicisi VERVE-102'nin Tek Dozu PCSK9'u %88'e kadar ve LDL-C'yi %62'ye kadar azalttı; Dayanıklı Etkileri Hiperkolesterolemi için Tek Seferlik Tedavi Potansiyelini Destekledi

Drugslib'i takip edin

INDIANAPOLIS, 25 Mayıs 2026 /PRNewswire/ -- Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) bugün, karaciğerdeki PCSK9 genini kalıcı olarak kapatmak ve tek bir infüzyonun ardından kandaki düşük yoğunluklu lipoprotein kolesterolü (LDL-C) düşürmek üzere tasarlanmış, araştırma amaçlı bir in vivo baz düzenleyici ilaç olan VERVE-102 için Faz 1b Kalp-2 çalışmasının pozitif sonuçlarını duyurdu. Heart-2 çalışması, heterozigot ailesel hiperkolesterolemi (HeFH) veya erken koroner arter hastalığı (KAH) olan yetişkinlerde VERVE-102'yi değerlendiriyor. Bu veriler Avrupa Ateroskleroz Derneği (EAS) Kongresi'nde son bir sözlü sunum olarak sunuldu ve eş zamanlı olarak The New England Journal of Medicine'de yayınlandı.

  • Faz 1b Kalp-2 çalışmasında, VERVE-102'nin tek bir intravenöz infüzyonu, PCSK9 ve LDL-C'de doza bağlı bir düşüş sağladı; her iki azalma da, yüksek kardiyovasküler hastalık riski taşıyan katılımcılarda 18 aya kadar takip boyunca sürdürüldü
  • VERVE-102, yaşam boyu koroner kalp hastalığı riskini önemli ölçüde azaltan PCSK9'da doğal olarak oluşan fonksiyon kaybı varyantlarının koruyucu etkisini taklit edecek şekilde tasarlanmıştır.
  • Lilly, bu yılın sonuna kadar VERVE-102'nin Faz 2 klinik çalışmasına kaydolmaya başlamayı planlıyor.

    • Heart-2 çalışmasında, VERVE-102'nin tek bir intravenöz infüzyonu, dolaşımdaki kan basıncında anlamlı bir azalmayla sonuçlandı. PCSK9 proteini ve değerlendirilen tüm doz seviyelerinde LDL-C'de buna karşılık gelen azalmalar. 35 katılımcının bu ara analizinde, tek doz VERVE‑102, PCSK9'da en düşük 0,3 mg/kg dozdan en yüksek 1,0 mg/kg doza kadar sırasıyla %51 ila %88 arasında değişen doza bağlı ortalama azalmalarla sonuçlandı. LDL-C'de karşılık gelen ortalama azalmalar %9 (0,3 mg/kg), %44 (0,45 mg/kg), %45 (0,6 mg/kg), %33 (0,7 mg/kg), %51 (0,8 mg/kg) ve %62 (1,0 mg/kg) olmuştur. Bu azalmalar zamanla devam etti ve tedavinin ardından 18 aya kadar kalıcılık gözlemlendi.

    Barts Health NHS Trust'ta kardiyolog ve University College London'da kardiyoloji profesörü olan M.D. Riyaz S. Patel, "Bu ilk veriler, PCSK9'un in vivo baz düzenlemesinin, tek seferlik bir tedaviyle önemli ve kalıcı LDL-C azalması elde etmek için yeni bir yaklaşım sunabileceğine dair cesaret verici kanıtlar sunuyor" dedi. "Yüksek LDL-C'si olan birçok hasta, günümüzde mevcut olan ilaçlarla devam eden çabalara rağmen sürekli kontrol sağlamakta zorlanıyor ve bu da onları önemli ölçüde kardiyovasküler olaylar açısından risk altına sokuyor. Koroner arter hastalığı hâlâ dünya çapında önde gelen ölüm nedenlerinden biri olduğundan, yeni yaklaşımlara duyulan ihtiyaç gerçektir."

    VERVE‑102, tedaviye bağlı herhangi bir ciddi yan etki (AE) olmadan ve doz sınırlayıcı toksisite bildirilmeden tüm doz seviyelerinde iyi tolere edildi. VERVE-102 ile ilgili AE'ler arasında düşük dereceli infüzyonla ilişkili reaksiyonlar ve yorgunluk yer alıyordu. Tüm katılımcılar planlanan dozun tamamını aldı ve hiçbir katılımcı çalışmadan çekilmedi.

    "Yirmi yıl önce, genetik bize PCSK9 ile doğan kişilerin yaşam boyu düşük LDL-C'ye sahip olduklarını ve kalp krizinden önemli ölçüde korunduklarını gösterdi, ancak günümüzün kronik tedavileri bu yaşam boyu düşüşü sağlamakta zorlanıyor" dedi Lilly kıdemli başkan yardımcısı ve Verve Therapeutics'in kurucu ortağı Sekar Kathiresan. "Kalp-2 sonuçları, tek doz VERVE-102'nin PCSK9 kardiyoprotektif varyantlarının LDL-K düşürücü etkilerini taklit edebileceğine ve potansiyel olarak kardiyovasküler bakımı kronik tedaviden tek seferlik bir tedaviye dönüştürebileceğine dair erken klinik kanıtlar sağlıyor."

    ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), hiperlipidemili ve yaşam boyu yüksek kardiyovasküler riski olan katılımcılarda LDL-C'yi azaltmak için VERVE-102'ye Fast Track ataması verdi. HeFH, yaklaşık olarak 200 ila 250 kişide 1'i etkilemektedir ve LDL-C'de yaşam boyu yükselmeler ile karakterize olup, KAH dahil erken kardiyovasküler hastalıklara yol açmaktadır.1,2 KAH, 300 milyondan fazla insanı etkileyerek dünya çapında önde gelen ölüm nedeni olmaya devam etmektedir.3

    Lilly, VERVE-102'nin Faz 2 klinik çalışmasını bu yılın sonuna kadar başlatmayı planlıyor.

    VERVE-102 ve VERVE deneme programları hakkındaAraştırma amaçlı bir in vivo baz düzenleme ilacı olan VERVE-102, karaciğerdeki PCSK9 genini kapatan ve hastalığa neden olan LDL-C'yi kalıcı olarak azaltan tek kürlü bir tedavi olarak tasarlanmıştır. VERVE-102, bir adenin baz düzenleyicisini kodlayan bir haberci RNA ve PCSK9 genini hedef alan bir kılavuz RNA'dan (gRNA) oluşur. Her ikisi de bir lipit nanoparçacığı (LNP) içinde kapsüllenir ve yaklaşık dört saat boyunca tek bir intravenöz infüzyon halinde uygulanır. VERVE-102, LNP'nin düşük yoğunluklu lipoprotein reseptörü (LDLR) veya asialoglikoprotein reseptörünü (ASGPR) kullanarak karaciğer hücrelerine erişmesine izin vermek üzere tasarlanmış Verve'nin tescilli GalNAc-LNP dağıtım teknolojisini kullanır.

    PCSK9 programına ek olarak, ANGPTL3 genini hedefleyen in vivo gen düzenleme ilacı araştırma amaçlı VERVE-201 için Pulse-1 Faz 1b denemesi devam etmektedir.

    Kalp-2 Hakkında Heart‑2, VERVE-102'nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakodinamik etkilerini değerlendirmek üzere tasarlanmış, devam eden açık etiketli, tek artan dozlu Faz 1b çalışmasıdır. Maksimum tolere edilen oral lipit düşürücü tedaviye rağmen LDL-C'nin ilave olarak düşürülmesi gereken HeFH veya erken KAH'lı yetişkinlerde. Bu ara analiz, altı doz grubunda (0,3 mg/kg, 0,45 mg/kg, 0,6 mg/kg, 0,7 mg/kg, 0,8 mg/kg ve 1,0 mg/kg) tek bir intravenöz VERVE-102 infüzyonu alan 35 katılımcıyı içermiştir. Tüm katılımcılar planlanan dozun tamamını aldı ve en az 28 gün boyunca takip edildi; bir alt grup ise artık 18 aya kadar takip ediliyor. HeFH tanısı, yüksek LDL-C düzeylerine, kişisel veya ailesel aterosklerotik kardiyovasküler hastalık geçmişine, fiziksel muayene özelliklerine ve/veya belirli genlerde tanımlanan mutasyonlara dayanarak konur. Erken KAH, 55 yaşında veya daha genç erkeklerde veya 65 yaşında veya daha genç kadınlarda meydana gelen KAH (kalp krizi, koroner revaskülarizasyon prosedürü veya görüntülemede koroner ateroskleroz) kanıtı olarak tanımlanır. Katılımcıların 15 yıla kadar uzun vadeli bir takip çalışmasına kaydolmaları bekleniyor. Verilerin kesildiği 27 Şubat 2026 itibarıyla ortalama takip süresi yaklaşık dokuz aydı ve 15 katılımcı en az bir yıl boyunca takip edildi.

    Referanslar1. Dünya Kalp Federasyonu. Ailesel Hiperkolesterolemi. Şu adreste mevcut: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Erişim tarihi: Mayıs 2026.2. Davletov, K., ve ark. Kesitsel Yetişkin Popülasyonunda Ailesel Hiperkolesteroleminin Prevalansı ve Kardiyovasküler Risk ile İlişkisi. J Clin Med. 2025 Kasım 19;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Stark, B., ve ark. Koroner Arter Hastalığının Küresel Prevalansı: Küresel Hastalık Yükü Çalışmasından Bir Güncelleme. ACC. 2024 Nis, 83 (13_Supplement) 2320.

    Lilly HakkındaLilly, dünyanın her yerindeki insanlar için hayatı daha iyi hale getirmek amacıyla bilimi şifaya dönüştüren bir ilaç şirketidir. Yaklaşık 150 yıldır hayat değiştiren keşiflere öncülük ediyoruz ve bugün ilaçlarımız dünya çapında on milyonlarca insana yardım ediyor. Biyoteknoloji, kimya ve genetik tıbbın gücünden yararlanan bilim adamlarımız, dünyanın en önemli sağlık sorunlarından bazılarını çözmek için acilen yeni keşifler gerçekleştiriyor: diyabet bakımının yeniden tanımlanması; obeziteyi tedavi etmek ve onun en yıkıcı uzun vadeli etkilerini azaltmak; Alzheimer hastalığına karşı mücadeleyi ilerletmek; en zayıflatıcı bağışıklık sistemi bozukluklarının bazılarına çözüm sağlamak; ve tedavisi en zor kanserleri yönetilebilir hastalıklara dönüştürmek. Daha sağlıklı bir dünyaya doğru attığımız her adımda, tek bir şey bizi motive ediyor: Hayatı milyonlarca insan için daha iyi hale getirmek. Buna, dünyamızın çeşitliliğini yansıtan yenilikçi klinik araştırmalar sunmak ve ilaçlarımızın erişilebilir ve uygun maliyetli olmasını sağlamak için çalışmak da dahildir. Daha fazla bilgi edinmek için Lilly.com ve Lilly.com/news adreslerini ziyaret edin veya bizi Facebook, Instagram ve LinkedIn'de takip edin.

    Ticari Markalar ve Ticari İsimlerBu basın bülteninde adı geçen tüm ticari markalar veya ticari isimler şirketin mülkiyetindedir veya bu basın bülteninde başka şirketlere ait ticari markalara veya ticari isimlere atıfta bulunulduğu ölçüde, ilgili sahiplerinin mülkiyetindedir. Yalnızca kolaylık sağlamak amacıyla, bu basın bültenindeki ticari markalar ve ticari isimlere ® ve ™ sembolleri olmadan atıfta bulunulmuştur, ancak bu tür referanslar, şirketin veya uygulanabildiği ölçüde ilgili sahiplerinin, yürürlükteki yasalar kapsamında şirketin veya bunlara ilişkin haklarını tam anlamıyla iddia etmeyeceğinin herhangi bir göstergesi olarak yorumlanmamalıdır. Başka şirketlerin ticari markalarını ve ticari adlarını, başka herhangi bir şirketle ilişkimizi veya bizi desteklediğimizi veya sponsorluğumuzu ima edecek şekilde kullanma veya sergileme niyetinde değiliz.

    İleriye Dönük Beyanlarla İlgili Uyarı BeyanıBu basın bülteni, heterozigot ailesel hastalığı olan kişiler için potansiyel bir tedavi olarak VERVE-102 hakkında ileriye dönük beyanlar (bu terim 1995 tarihli Özel Menkul Kıymet Davaları Reform Yasasında tanımlandığı şekliyle) içermektedir. hiperkolesterolemi (HeFH) veya prematüre koroner arter hastalığı (KAH) ve VERVE-102 ve klinik deneyleriyle ilgili gelecekteki okumalar, sunumlar ve diğer kilometre taşları için zaman çizelgesi ve Lilly'nin mevcut inançlarını ve beklentilerini yansıtır. Ancak her farmasötik üründe olduğu gibi ilacın araştırma, geliştirme ve ticarileştirme sürecinde de önemli riskler ve belirsizlikler bulunmaktadır. Diğer şeylerin yanı sıra, planlanan veya devam eden çalışmaların planlandığı gibi tamamlanacağına, gelecekteki çalışma sonuçlarının bugüne kadarki çalışma sonuçlarıyla tutarlı olacağına, VERVE-102'nin HeFH veya prematüre KAH'lı kişiler için güvenli ve etkili bir tedavi olduğunu kanıtlayacağına, VERVE-102'nin düzenleyici onay alacağına veya Lilly'nin stratejisini beklendiği gibi uygulayacağına dair hiçbir garanti yoktur. Gerçek sonuçların Lilly'nin beklentilerinden farklı olmasına neden olabilecek bunlar ve diğer riskler ve belirsizlikler hakkında daha fazla tartışma için Lilly'nin Amerika Birleşik Devletleri Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğu Form 10-K ve Form 10-Q dosyalarına bakın. Yasaların gerektirdiği haller dışında, Lilly ileriye dönük beyanları bu yayın tarihinden sonraki olayları yansıtacak şekilde güncelleme görevi üstlenmez.

    KAYNAK Eli Lilly ve Şirketi

    Kaynak: HealthDay

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Profesyonelleri için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • Klinik Deneme Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-05-26 09:47

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler