Одна доза основного редактора PCSK9 від Lilly, VERVE-102, знижує рівень PCSK9 до 88% і холестерину ЛПНЩ до 62% із довготривалими ефектами, що підтверджує його потенціал як одноразове лікування гіперхолестеринемії

Підпишіться на Drugslib

ІНДІАНАПОЛІС, 25 травня 2026 р. /PRNewswire/ – Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) сьогодні оголосила про позитивні результати дослідження фази 1b Heart-2 для VERVE-102, досліджуваного in vivo препарату для редагування основи, призначеного для тривалого вимкнення гена PCSK9 у печінці та зниження рівня холестерину ліпопротеїдів низької щільності (ЛПНЩ) у крові після одноразового прийому настій. Дослідження Heart-2 оцінює VERVE-102 у дорослих з гетерозиготною сімейною гіперхолестеринемією (HeFH) або передчасною ішемічною хворобою серця (CAD). Ці дані були представлені у вигляді останньої усної доповіді на Конгресі Європейського товариства атеросклерозу (EAS) і одночасно опубліковані в The New England Journal of Medicine.

  • У дослідженні фази 1b Heart-2 одноразова внутрішньовенна інфузія VERVE-102 призвела до дозозалежного зниження PCSK9 і LDL-C, причому обидва зниження зберігалися протягом спостереження протягом до 18 місяців за учасниками з високим ризиком серцево-судинних захворювань
  • VERVE-102 розроблено для імітації захисного ефекту природних варіантів втрати функції PCSK9, які пов’язані з помітно нижчим ризиком ішемічної хвороби серця протягом життя
  • Lilly планує розпочати реєстрацію Фази 2 клінічного дослідження VERVE-102 до кінця цього року

    • У дослідженні Heart-2 одноразова внутрішньовенна інфузія VERVE-102 призвела до значного зниження циркулюючого білка PCSK9 і відповідного зниження холестерину ЛПНЩ для всіх оцінених рівнів доз. У цьому проміжному аналізі 35 учасників одноразова доза VERVE‑102 призвела до залежного від дози середнього зниження PCSK9 у діапазоні від 51% до 88% при найменшій дозі 0,3 мг/кг до найвищої дози 1,0 мг/кг відповідно. Відповідне середнє зниження холестерину ЛПНЩ становило 9% (0,3 мг/кг), 44% (0,45 мг/кг), 45% (0,6 мг/кг), 33% (0,7 мг/кг), 51% (0,8 мг/кг) і 62% (1,0 мг/кг). Ці зменшення зберігалися протягом тривалого часу, причому стійкість спостерігалася протягом 18 місяців після лікування.

    «Ці перші дані дають нам обнадійливі докази того, що in vivo базове редагування PCSK9 може запропонувати новий підхід до досягнення суттєвого та довготривалого зниження холестерину ЛПНЩ за допомогою одноразового лікування», — сказав Ріяз С. Патель, доктор медичних наук, кардіолог Barts Health NHS Trust і професор кардіології в Університетському коледжі Лондона. «Багато пацієнтів із підвищеним рівнем холестерину ЛПНЩ намагаються досягти стійкого контролю, незважаючи на постійні зусилля з доступними сьогодні ліками, що піддає їх значному ризику серцево-судинних подій. Оскільки ішемічна хвороба серця залишається однією з головних причин смерті в усьому світі, потреба в нових підходах є реальною».

    VERVE‑102 добре переносився в усіх дозах без серйозних побічних ефектів, пов’язаних з лікуванням (ПЕ). і не повідомлялося про токсичність, що обмежує дозу. Побічні ефекти, пов’язані з VERVE-102, включали реакції низького ступеня, пов’язані з інфузією, і втому. Усі учасники отримали повну заплановану дозу, і жоден учасник не вийшов із дослідження.

    "Двадцять років тому генетика показала нам, що люди, народжені з природно вимкненим PCSK9, мають низький рівень холестерину ЛПНЩ протягом усього життя та надзвичайно захищені від серцевого нападу, однак сьогоднішні хронічні методи лікування не можуть забезпечити це зниження протягом усього життя", - сказав Секар Катіресан, доктор медичних наук, старший віце-президент Lilly та співзасновник Verve Therapeutics. «Результати дослідження Heart-2 надають ранні клінічні докази того, що одноразова доза VERVE-102 може імітувати ефекти зниження рівня холестерину ЛПНЩ кардіопротекторних варіантів PCSK9, потенційно перетворюючи лікування серцево-судинної системи з хронічного лікування на одноразове лікування».

    Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) надало VERVE-102 швидке позначення для зниження рівня холестерину ЛПНЩ в учасників з гіперліпідемія та високий серцево-судинний ризик протягом життя. HeFH вражає приблизно 1 з 200 до 250 людей і характеризується довічним підвищенням рівня холестерину ЛПНЩ, що призводить до передчасних серцево-судинних захворювань, включаючи ІХС.1,2 У всьому світі ІХС залишається основною причиною смерті, вражаючи понад 300 мільйонів людей.3

    Lilly планує розпочати Фазу 2 клінічного дослідження VERVE-102 до кінця цього року.

    Про VERVE-102 і програми випробувань VERVEVERVE-102, досліджуваний in vivo препарат для редагування основи, призначений для одноразового лікування, яке вимикає ген PCSK9 у печінці та надовго зменшує розвиток захворювань. LDL-C. VERVE-102 складається з матричної РНК, що кодує редактор основи аденіну, і направляючої РНК (gRNA), націленої на ген PCSK9. Обидва інкапсульовані в ліпідних наночастинках (LNP) і вводяться у вигляді однієї внутрішньовенної інфузії протягом приблизно чотирьох годин. VERVE-102 використовує власну технологію доставки Verve GalNAc-LNP, яка розроблена, щоб дозволити LNP отримати доступ до клітин печінки за допомогою або рецептора ліпопротеїнів низької щільності (LDLR), або рецептора азіалоглікопротеїну (ASGPR).

    На додаток до програми PCSK9 триває випробування Pulse-1 фази 1b для VERVE-201, досліджуваного препарату для редагування генів in vivo, націленого на ген ANGPTL3.

    Про Heart-2Heart-2 — це триваюче відкрите дослідження фази 1b з одноразовою зростаючою дозою, призначене для оцінки безпека, переносимість і фармакодинамічні ефекти VERVE-102 у дорослих із ГСГ або передчасною ІХС, яким потрібне додаткове зниження рівня холестерину ЛПНЩ, незважаючи на максимально переносиму оральну гіполіпідемічна терапія. Цей проміжний аналіз включав 35 учасників, які отримали одну внутрішньовенну інфузію VERVE-102 у шести когортах доз (0,3 мг/кг, 0,45 мг/кг, 0,6 мг/кг, 0,7 мг/кг, 0,8 мг/кг та 1,0 мг/кг). Усі учасники отримали повну заплановану дозу та перебували під наглядом щонайменше 28 днів, а за підгрупою тепер спостерігали до 18 місяців. HeFH діагностується на основі високих рівнів холестерину ЛПНЩ, особистого або сімейного анамнезу атеросклеротичних серцево-судинних захворювань, особливостей фізикального обстеження та/або мутацій, виявлених у певних генах. Передчасна ІХС визначається як ознака ІХС (серцевий напад, процедура коронарної реваскуляризації або атеросклероз коронарних судин при візуалізації), що виникає у чоловіків віком 55 років і молодше або у жінок віком 65 років і молодше. Очікується, що учасники візьмуть участь у довгостроковому дослідженні протягом 15 років. Станом на 27 лютого 2026 року, кінцевий період даних, середня тривалість спостереження становила приблизно дев’ять місяців із спостереженням за 15 учасниками щонайменше один рік.

    Посилання1. Всесвітня федерація серця. Сімейна гіперхолестеринемія. Доступно за адресою: https://world-heart-federation.org/what-we-do/cholesterol/familial-hypercholesterolemia/. Доступ: травень 2026 р. 2. Давлетов К. та ін. Поширеність сімейної гіперхолестеринемії та її зв’язок із серцево-судинним ризиком серед дорослого населення. J Clin Med. 19 листопада 2025;14(22):8213. doi: 10.3390/jcm14228213.3. Старк Б. та ін. Глобальна поширеність ішемічної хвороби серця: оновлення результатів дослідження глобального тягаря захворювань. ACC. 83 квітня 2024 р. (13_додаток) 2320.

    Про LillyLilly — медична компанія, яка перетворює науку на лікування, щоб покращити життя людей у ​​всьому світі. Майже 150 років ми були піонерами у відкриттях, які змінюють життя, і сьогодні наші ліки допомагають десяткам мільйонів людей по всьому світу. Використовуючи потужність біотехнології, хімії та генетичної медицини, наші вчені терміново просувають нові відкриття, щоб вирішити деякі з найбільш серйозних світових проблем охорони здоров’я: переосмислення лікування діабету; лікування ожиріння та обмеження його найбільш руйнівних довгострокових наслідків; просування в боротьбі з хворобою Альцгеймера; надання рішень для деяких із найбільш виснажливих розладів імунної системи; і перетворення раку, який найважче піддається лікуванню, на хворобу, яку можна контролювати. З кожним кроком до здоровішого світу нас спонукає одне: покращити життя ще мільйонів людей. Це включає проведення інноваційних клінічних випробувань, які відображають різноманіття нашого світу, і роботу над тим, щоб наші ліки були доступними та доступними. Щоб дізнатися більше, відвідайте Lilly.com і Lilly.com/news або слідкуйте за нами у Facebook, Instagram і LinkedIn.

    Торговельні марки та комерційні назвиУсі торговельні марки чи комерційні назви, згадані в цьому прес-релізі, є власністю компанії або, якщо в цьому прес-релізі згадуються торгові марки чи торгові назви, що належать іншим компаніям, є власністю відповідних власників. Виключно для зручності торгові марки та комерційні назви в цьому прес-релізі згадуються без символів ® і ™, але такі посилання не слід тлумачити як ознаку того, що компанія або, якщо це застосовно, їхні відповідні власники не заявлятимуть, у повному обсязі відповідно до чинного законодавства, права компанії чи своїх прав щодо неї. Ми не маємо наміру використовувати або відображати торговельні марки та торгові назви інших компаній, щоб вказувати на зв’язок, підтримку чи спонсорство з боку будь-яких інших компаній.

    Застереження щодо прогнозних заявЦей прес-реліз містить прогнозні заяви (відповідно до визначення цього терміну в Законі про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року) про VERVE-102 як потенційний засіб для лікування людей з гетерозиготною сімейною гіперхолестеринемією (HeFH) або передчасною ішемічною хворобою серця (ІХС), а також графік майбутніх читань, презентацій та інших етапів, пов’язаних з VERVE-102 та його клінічними випробуваннями, і відображає поточні переконання та очікування Ліллі. Однак, як і з будь-яким фармацевтичним продуктом, у процесі дослідження, розробки та комерціалізації ліків існують значні ризики та невизначеності. Крім усього іншого, немає жодних гарантій, що заплановані чи поточні дослідження будуть завершені за планом, що результати майбутніх досліджень відповідатимуть результатам на сьогоднішній день, що VERVE-102 виявиться безпечним і ефективним засобом лікування для людей із гефгідрогеном або передчасною ішемічною хворобою серця, що VERVE-102 отримає схвалення регуляторних органів або що Lilly виконуватиме свою стратегію, як очікувалося. Для подальшого обговорення цих та інших ризиків і невизначеностей, які можуть призвести до того, що фактичні результати відрізнятимуться від очікувань Lilly, дивіться форми 10-K і форму 10-Q, які Lilly подає до Комісії з цінних паперів і бірж США. За винятком випадків, передбачених законодавством, Lilly не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати прогнозні заяви для відображення подій після дати цього випуску.

    Джерело Eli Lilly and Company

    Джерело: HealthDay

    Більше ресурсів новин

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Новини для медичних працівників
  • Схвалення нових ліків
  • Застосування нових ліків
  • Клінічні випробування Результати
  • Схвалення загальних препаратів
  • Подкаст Drugs.com

    • Підпишіться на нашу розсилку

    Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

    Опубліковано : 2026-05-26 09:47

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова