تعلن شركة Abeona Therapeutics عن قبول إدارة الغذاء والدواء (FDA) لإعادة تقديم BLA لـ Pz-cel لعلاج انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي

اتبع Drugslib على

علاج لـ: انحلال البشرة الفقاعي

تعلن شركة Abeona Therapeutics عن قبول إدارة الغذاء والدواء (FDA) لإعادة تقديم BLA لـ Pz-cel لعلاج انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي

كليفلاند، 12 نوفمبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – أعلنت شركة Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قبلت مراجعة دواء Abeona. إعادة تقديم طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) لـ prademagene zamikeracel (pz-cel)، وهو العلاج الجيني الاستقصائي القائم على الخلايا الذاتية، كعلاج جديد محتمل لانحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي (RDEB). حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة طبيًا (PDUFA) وهو 29 أبريل 2025.

"إن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإعادة تقديم BLA الخاص بنا يقربنا خطوة واحدة من توفير pz-cel كخيار علاج متمايز لمعالجة الاحتياجات المستمرة غير الملباة للأشخاص الذين يعانون من RDEB في الولايات المتحدة،" قال فيش سيشادري، الرئيس التنفيذي لشركة أبيونا. "نحن نتطلع إلى مواصلة العمل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لوضع اللمسات الأخيرة على مراجعة تطبيق pz-cel."

يتم دعم إعادة تقديم BLA من خلال بيانات الفعالية والسلامة السريرية بعد تجربة واحدة. إدارة الوقت لـ pz-cel من دراسة المرحلة 3 VIITAL ™ المحورية (NCT04227106) ودراسة المرحلة 1/2a (NCT01263379) مع ما يصل إلى 8 سنوات من المتابعة. في حالة الموافقة عليه، سيكون pz-cel أول علاج جيني ذاتي قائم على الخلايا لـ RDEB، وأول علاج RDEB مصمم لتوفير تعبير الكولاجين VII في مواقع الجرح عبر نسخة متكاملة بشكل ثابت من جين COL7A1.

تم قبول BLA الخاص بالشركة فيما يتعلق بـ pz-cel سابقًا لمراجعة الأولوية من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) للمرضى الذين يعانون من RDEB. قد تكون Abeona مؤهلة للحصول على قسيمة مراجعة الأولوية (PRV) في حالة الموافقة على pz-cel.

حول prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel (pz) -cel)، يتم حاليًا تطوير العلاج الجيني الاستقصائي الذاتي لـ Abeona، COL7A1، لعلاج انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي (RDEB)، وهو مرض جلدي وراثي نادر ناجم عن طفرة في كلا نسختي جين COL7A1. نتيجة لهذا العيب، تصبح الخلايا غير قادرة على التعبير عن بروتين الكولاجين السابع الوظيفي اللازم لتشكيل ألياف تثبيت تربط البشرة بالأدمة. يؤدي عدم وجود ألياف تثبيت إلى جلد هش يتقرح بسهولة ويعاني المرضى من سنوات من الجروح المؤلمة والحكة وزيادة خطر الإصابة بالعدوى وسرطان الخلايا الحرشفية. يتم تصنيع Pz-cel من خلايا الجلد الخاصة بالمريض والتي تم تصحيحها وراثيًا باستخدام جين COL7A1 الوظيفي المدمج في جينوم خلايا الجلد للتعبير عن الكولاجين السابع. يتم توسيع هذه الخلايا المصححة بالجينات لتشكل صفائح من الخلايا الكيراتينية لتغطية مناطق الجرح في تطبيق جراحي واحد. تم منح Pz-cel العلاج المتقدم للطب التجديدي والعلاج المتقدم والأدوية اليتيمة وأمراض الأطفال النادرة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

حول Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. هي شركة أدوية بيولوجية للمرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات الخلايا والجينات للأمراض الخطيرة. Prademagene zamikeracel (pz-cel) عبارة عن صفائح البشرة الاستقصائية الذاتية COL7A1 المصححة بالجينات من Abeona والتي يتم حاليًا تطويرها لعلاج انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي. كانت منشأة تصنيع cGMP المتكاملة تمامًا للعلاج بالخلايا والجينات التابعة للشركة بمثابة موقع تصنيع لـ pz-cel المستخدم في المرحلة 3 من تجربة VIITAL ™، وهي قادرة على دعم الإنتاج التجاري لـ pz-cel بناءً على موافقة إدارة الغذاء والدواء. تتميز محفظة التطوير الخاصة بالشركة أيضًا بعلاجات جينية قائمة على AAV لأمراض العيون ذات الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة. يتم تقييم كبسولات AAV الجديدة من Abeona لتحسين ملامح الانتحاء لمجموعة متنوعة من الأمراض المدمرة. لمزيد من المعلومات، قم بزيارة www.abeonathrapeutics.com.

بيانات تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بعض البيانات التطلعية بالمعنى المقصود في القسم. 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933 وتعديلاته، والقسم 21E من قانون الأوراق المالية لعام 1934 وتعديلاته، والتي تنطوي على مخاطر وشكوك. لقد حاولنا تحديد البيانات التطلعية باستخدام مصطلحات مثل "قد"، و"سوف"، و"نعتقد"، و"نتوقع"، و"نتوقع"، و"ننوي"، و"محتمل"، والكلمات والتعابير المشابهة (وكذلك كلمات أو تعبيرات أخرى تشير إلى أحداث أو شروط أو ظروف مستقبلية)، والتي تشكل وتهدف إلى تحديد البيانات التطلعية. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية نتيجة لعوامل مهمة مختلفة ومخاطر وشكوك عديدة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، توقيت ونتائج مراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإعادة تقديم BLA الخاص بنا لـ pz-cel؛ منح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قسيمة مراجعة الأولوية بناءً على موافقة pz-cel؛ الاهتمام المستمر بمحفظة الأمراض النادرة لدينا؛ وقدرتنا على تسجيل المرضى في التجارب السريرية؛ نتائج الاجتماعات المستقبلية مع إدارة الغذاء والدواء أو الهيئات التنظيمية الأخرى، بما في ذلك تلك المتعلقة بالبرامج قبل السريرية؛ القدرة على تحقيق أو الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة؛ تأثير أي تغييرات في الأسواق المالية والظروف الاقتصادية العالمية؛ والمخاطر المرتبطة بتحليل البيانات وإعداد التقارير؛ والمخاطر الأخرى التي تم الكشف عنها في أحدث تقرير سنوي للشركة وفقًا للنموذج 10-K والتقارير الدورية اللاحقة المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة. لا تتحمل الشركة أي التزام بمراجعة البيانات التطلعية أو تحديثها لتعكس الأحداث أو الظروف التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك، باستثناء ما تقتضيه الأوراق المالية الفيدرالية. القوانين.

المصدر: شركة Abeona Therapeutics Inc.

نشر : 2024-11-14 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية