Abeona Therapeutics oznamuje FDA akceptaci BLA Opětovné předložení Pz-cel pro léčbu recesivní dystrofické epidermolysis Bullosa

Sledujte Drugslib

Léčba: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics oznamuje FDA akceptaci BLA Opětovné předložení Pz-cel pro léčbu recesivní dystrofické Epidermolysis Bullosa

CLEVELAND, 12. listopadu 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Společnost Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal k posouzení Abeonu opětovné předložení své Biologické licenční žádosti (BLA) pro prademagene zamikeracel (pz-cel), jeho výzkumnou autologní buněčnou genovou terapii, jako potenciální novou léčbu recesivní dystrofické epidermolysis bullosa (RDEB). FDA určila cílové datum akce zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) 29. dubna 2025.

„Přijetí našeho opětovného předložení BLA ze strany FDA nás posouvá o krok blíže k poskytování pz-cel jako možnosti diferencované léčby k řešení přetrvávajících neuspokojených potřeb lidí s RDEB v USA,“ řekl Vish Seshadri, Generální ředitel společnosti Abeona. „Těšíme se, že budeme pokračovat ve spolupráci s FDA na dokončení přezkumu aplikace pz-cel.“

Opětovné předložení BLA je podpořeno údaji o klinické účinnosti a bezpečnosti po jednom- časové podávání pz-cel z klíčové studie fáze 3 VIITAL™ (NCT04227106) a studie fáze 1/2a (NCT01263379) s až 8 let sledování. Pokud bude schválen, pz-cel by byl první autologní genová terapie na bázi buněk pro RDEB a první léčba RDEB navržená tak, aby poskytovala expresi kolagenu VII v místech poranění prostřednictvím stabilně integrované kopie genu COL7A1.

BLA společnosti pro pz-cel byla dříve přijata k prioritnímu přezkoumání FDA pro pacienty s RDEB. Abeona může mít nárok na prioritní revizní poukaz (PRV), pokud bude pz-cel schválen.

O prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel (pz -cel), výzkumný autolog společnosti Abeona, genová terapie COL7A1, je v současné době vyvíjen pro léčbu recesivní dystrofické epidermolysis bullosa (RDEB), vzácného genetického kožního onemocnění způsobeného mutací v obou kopiích genu COL7A1. V důsledku tohoto defektu nejsou buňky schopny exprimovat funkční protein kolagen VII, který je potřebný k vytvoření kotvících fibril, které spojují epidermis s dermis. Nedostatek kotvících fibril vede ke křehké kůži, která snadno tvoří puchýře a pacienti trpí léta bolestivými ranami, svěděním a zvýšeným rizikem infekce a spinocelulárního karcinomu. Pz-cel se vyrábí z vlastních kožních buněk pacientů, které jsou geneticky korigovány funkčním genem COL7A1 integrovaným do genomu kožních buněk k expresi kolagenu VII. Tyto genově opravené buňky jsou expandovány za vzniku keratinocytových listů, které pokrývají oblasti poranění při jediné chirurgické aplikaci. Pz-cel získala označení Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug a Rare Pediatric Disease od amerického FDA.

O společnosti Abeona TherapeuticsAbeona Therapeutics Inc. je biofarmaceutická společnost v klinické fázi vyvíjející buněčné a genové terapie závažných onemocnění. Prademagene zamikeracel (pz-cel) je autologní autologní epidermální fólie Abeony korigované genem COL7A1, které jsou v současné době ve vývoji pro recesivní dystrofickou epidermolysis bullosa. Plně integrované výrobní zařízení cGMP pro buněčnou a genovou terapii společnosti sloužilo jako výrobní místo pro pz-cel použité ve fázi 3 VIITAL™ studie a je schopné podporovat komerční výrobu pz-cel po schválení FDA. Vývojové portfolio společnosti zahrnuje také genové terapie založené na AAV pro oční onemocnění s vysokou neuspokojenou lékařskou potřebou. Nové AAV kapsidy nové generace Abeony jsou hodnoceny s cílem zlepšit profily tropismu pro různé devastující nemoci. Pro více informací navštivte www.abeonatherapeutics.com.

Výhledová prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje určitá prohlášení, která jsou výhledová ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů, a oddíl 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934, ve znění pozdějších předpisů, které zahrnují rizika a nejistoty. Pokusili jsme se identifikovat výhledová prohlášení pomocí terminologie jako „může“, „bude“, „věřit“, „předvídat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „potenciální“ a podobnými slovy a výrazy (stejně jako jiná slova nebo výrazy odkazující na budoucí události, podmínky nebo okolnosti), které tvoří a jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení. Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků uvedených v takových výhledových prohlášeních v důsledku různých důležitých faktorů, četných rizik a nejistot, včetně, ale nejen, načasování a výsledku kontroly našeho opětovného předložení BLA pro pz-cel ze strany FDA; udělení poukazu na prioritní kontrolu ze strany FDA po schválení pz-cel; pokračující zájem o naše portfolio vzácných onemocnění; naši schopnost zařazovat pacienty do klinických studií; výsledky budoucích schůzek s FDA nebo jinými regulačními agenturami, včetně těch, které se týkají preklinických programů; schopnost dosáhnout nebo získat potřebná regulační schválení; dopad jakýchkoli změn na finančních trzích a globálních ekonomických podmínek; rizika spojená s analýzou dat a reportováním; a další rizika uvedená v nejnovější výroční zprávě společnosti na formuláři 10-K a následných pravidelných zprávách podávaných Komisi pro cenné papíry a burzy. Společnost se nezavazuje revidovat výhledová prohlášení nebo je aktualizovat tak, aby odrážela události nebo okolnosti, které nastanou po datu této tiskové zprávy, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak, s výjimkou případů vyžadovaných federálními cennými papíry. zákony.

Zdroj: Abeona Therapeutics Inc.

Vyslán : 2024-11-14 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova