Abeona Therapeutics gibt die Annahme der BLA-Wiedervorlage von Pz-cel zur Behandlung der rezessiven dystrophischen Epidermolysis bullosa durch die FDA bekannt

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Behandlung für: Epidermolysis bullosa

Abeona Therapeutics gibt die FDA-Annahme der BLA-Wiedervorlage von Pz-cel zur Behandlung von rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa bekannt

CLEVELAND, 12. November 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Abeonas zur Prüfung angenommen hat erneute Einreichung seines Biologics License Application (BLA) für Prademagene Zamikeracel (pz-cel), seine in der Erprobung befindliche autologe zellbasierte Gentherapie, als potenzielle neue Behandlung für rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa (RDEB). Die FDA hat dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) als Zieldatum den 29. April 2025 festgelegt.

„Die Annahme unseres erneuten BLA-Antrags durch die FDA bringt uns der Bereitstellung von Pz-Cel als differenzierter Behandlungsoption einen Schritt näher, um den anhaltenden ungedeckten Bedürfnissen von Menschen mit RDEB in den USA gerecht zu werden“, sagte Vish Seshadri, Chief Executive Officer von Abeona. „Wir freuen uns darauf, weiterhin mit der FDA zusammenzuarbeiten, um die Prüfung des Pz-Cel-Antrags abzuschließen.“

Der BLA-Neuantrag wird durch klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten nach einer einmaligen Studie gestützt. zeitliche Verabreichung von pz-cel aus der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie VIITAL™ (NCT04227106) und einer Phase-1/2a-Studie (NCT01263379) mit einer Nachbeobachtungszeit von bis zu 8 Jahren. Im Falle einer Zulassung wäre pz-cel die erste autologe, zellbasierte Gentherapie für RDEB und die erste RDEB-Behandlung, die darauf ausgelegt ist, die Kollagen-VII-Expression an Wundstellen über eine stabil integrierte Kopie des COL7A1-Gens zu ermöglichen.

Das BLA des Unternehmens für Pz-Cel wurde zuvor von der FDA zur vorrangigen Prüfung von Patienten mit RDEB angenommen. Abeona hat möglicherweise Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV), sollte pz-cel genehmigt werden.

Über prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel (pz -cel), Abeonas autologe Gentherapie COL7A1, wird derzeit für die Behandlung der rezessiven dystrophischen Epidermolysis bullosa (RDEB) entwickelt, einer seltenen genetisch bedingten Hauterkrankung, die durch eine Mutation in beiden Kopien des COL7A1-Gens verursacht wird. Aufgrund dieses Defekts sind Zellen nicht in der Lage, funktionelles Kollagen VII-Protein zu exprimieren, das zur Bildung von Verankerungsfibrillen benötigt wird, die die Epidermis mit der Dermis verbinden. Das Fehlen von Verankerungsfibrillen führt zu empfindlicher Haut, die leicht Blasen bildet, und die Patienten leiden jahrelang unter schmerzhaften Wunden, Juckreiz und einem erhöhten Risiko für Infektionen und Plattenepithelkarzinome. Pz-cel wird aus patienteneigenen Hautzellen hergestellt, die genetisch korrigiert werden, indem ein funktionelles COL7A1-Gen in das Genom der Hautzellen integriert wird, um Kollagen VII zu exprimieren. Diese genkorrigierten Zellen werden in einer einzigen chirurgischen Anwendung zu Keratinozytenschichten expandiert, um Wundbereiche abzudecken. Pz-cel wurde von der US-amerikanischen FDA die Auszeichnung „Regenerative Medicine Advanced Therapy“, „Breakthrough Therapy“, „Orphan Drug“ und „Rare Pediatric Disease“ verliehen.

Über Abeona TherapeuticsAbeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das Zell- und Gentherapien für schwere Krankheiten entwickelt. Prademagene zamikeracel (pz-cel) ist Abeonas experimentelles autologes, COL7A1-genkorrigiertes Epidermisblatt, das derzeit für die Behandlung der rezessiven dystrophischen Epidermolysis bullosa entwickelt wird. Die vollständig integrierte cGMP-Produktionsanlage für Zell- und Gentherapie des Unternehmens diente als Produktionsstandort für Pz-Cel, das in der Phase-3-Studie VIITAL™ verwendet wurde, und ist in der Lage, die kommerzielle Produktion von Pz-Cel nach der FDA-Zulassung zu unterstützen. Das Entwicklungsportfolio des Unternehmens umfasst auch AAV-basierte Gentherapien für Augenerkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf. Abeonas neuartige AAV-Kapside der nächsten Generation werden evaluiert, um die Tropismusprofile für eine Vielzahl verheerender Krankheiten zu verbessern. Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält bestimmte Aussagen, die im Sinne des Abschnitts zukunftsgerichtet sind 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung und unterliegen Risiken und Ungewissheiten. Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen anhand von Begriffen wie „können“, „werden“, „glauben“, „antizipieren“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „potenziell“ und ähnlichen Wörtern und Ausdrücken (sowie) zu identifizieren andere Wörter oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen), die zukunftsgerichtete Aussagen darstellen und darauf hinweisen sollen. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Ungewissheiten erheblich von denen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, den Zeitpunkt und das Ergebnis der Überprüfung unseres BLA-Neuantrags für Pz-Cel durch die FDA; die Gewährung eines Priority Review Vouchers durch die FDA nach der Zulassung von pz-cel; anhaltendes Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten; unsere Fähigkeit, Patienten in klinische Studien aufzunehmen; das Ergebnis künftiger Treffen mit der FDA oder anderen Aufsichtsbehörden, einschließlich solcher im Zusammenhang mit präklinischen Programmen; die Fähigkeit, die erforderlichen behördlichen Genehmigungen einzuholen oder zu erhalten; die Auswirkungen etwaiger Veränderungen auf den Finanzmärkten und den globalen Wirtschaftsbedingungen; Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstattung; und andere Risiken, die im jüngsten Jahresbericht des Unternehmens auf Formular 10-K und in nachfolgenden regelmäßigen Berichten, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden, offengelegt werden. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder aus anderen Gründen, es sei denn, dies ist durch die Bundessicherheitsbehörde vorgeschrieben Gesetze.

Quelle: Abeona Therapeutics Inc.

Gesendet : 2024-11-14 06:00

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