Abeona Therapeutics annonce l'acceptation par la FDA de la nouvelle soumission BLA du Pz-cel pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive

Suivez Drugslib sur

Traitement pour : l'épidermolyse bulleuse

Abeona Therapeutics annonce l'acceptation par la FDA de la nouvelle soumission BLA du Pz-cel pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive

CLEVELAND, 12 novembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner la nouvelle soumission par Abeona de sa demande de licence de produits biologiques (BLA) pour le prademagene zamikeracel (pz-cel), son gène expérimental autologue à base de cellules thérapie, comme nouveau traitement potentiel pour l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB). La FDA a fixé une date d'action cible en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 29 avril 2025.

« L'acceptation par la FDA de notre nouvelle soumission de BLA nous rapproche de la fourniture de pz-cel en tant qu'option de traitement différenciée pour répondre aux besoins persistants non satisfaits des personnes atteintes de RDEB aux États-Unis », a déclaré Vish Seshadri, Directeur général d'Abeona. « Nous sommes impatients de continuer à travailler avec la FDA pour finaliser l'examen de la demande de pz-cel. »

La nouvelle soumission de la BLA est étayée par des données cliniques d'efficacité et de sécurité après une étude unique. administration temporelle de pz-cel issue de l'étude pivot de phase 3 VIITAL™ (NCT04227106) et d'une étude de phase 1/2a (NCT01263379) avec jusqu'à 8 ans de suivi. S'il est approuvé, pz-cel serait la première thérapie génique autologue à base de cellules pour le RDEB, et le premier traitement RDEB conçu pour fournir l'expression du collagène VII au niveau des plaies via une copie intégrée de manière stable du gène COL7A1.

Le BLA de la Société pour pz-cel a déjà été accepté pour un examen prioritaire par la FDA pour les patients atteints de RDEB. Abeona peut être éligible à un bon d'examen prioritaire (PRV) si pz-cel est approuvé.

À propos de prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel (pz -cel), la thérapie génique autologue expérimentale d'Abeona, COL7A1, est actuellement en cours de développement pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive. (RDEB), une maladie génétique cutanée rare causée par une mutation des deux copies du gène COL7A1. En raison de ce défaut, les cellules sont incapables d’exprimer la protéine fonctionnelle du collagène VII, nécessaire à la formation des fibrilles d’ancrage qui lient l’épiderme au derme. Le manque de fibrilles d’ancrage conduit à une peau fragile qui se boursoufle facilement et les patients souffrent des années de plaies douloureuses, de démangeaisons et d’un risque accru d’infection et de carcinome épidermoïde. Pz-cel est fabriqué à partir de cellules cutanées des patients qui sont génétiquement corrigées avec un gène fonctionnel COL7A1 intégré dans le génome des cellules cutanées pour exprimer le collagène VII. Ces cellules génétiquement corrigées sont développées pour former des feuilles de kératinocytes afin de recouvrir les zones de plaie en une seule application chirurgicale. Pz-cel a obtenu les désignations de médecine régénérative avancée, de thérapie révolutionnaire, de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare par la FDA américaine.

À propos d'Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique développant des thérapies cellulaires et géniques pour des maladies graves. Prademagene zamikeracel (pz-cel) est la feuille épidermique autologue expérimentale d'Abeona, corrigée par le gène COL7A1, actuellement en développement pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive. L'usine de fabrication cGMP entièrement intégrée de thérapie cellulaire et génique de la Société a servi de site de fabrication du pz-cel utilisé dans son essai de phase 3 VIITAL™ et est capable de soutenir la production commerciale de pz-cel après approbation de la FDA. Le portefeuille de développement de la Société comprend également des thérapies géniques basées sur l'AAV pour les maladies ophtalmiques présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits. Les nouvelles capsides AAV de nouvelle génération d’Abeona sont en cours d’évaluation pour améliorer les profils de tropisme pour une variété de maladies dévastatrices. Pour plus d'informations, visitez www.abeonatherapeutics.com.

Déclarations prospectives Ce communiqué de presse contient certaines déclarations prospectives au sens de la section 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié, et l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Nous avons tenté d'identifier les déclarations prospectives à l'aide de terminologies telles que « peut », « sera », « croit », « anticipe », « s'attend à », « a l'intention de », « potentiel » et des mots et expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, le calendrier et le résultat de l'examen par la FDA de notre nouvelle soumission de BLA pour pz-cel ; l'octroi par la FDA d'un bon d'examen prioritaire après l'approbation du pz-cel ; intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares ; notre capacité à recruter des patients dans des essais cliniques ; le résultat des futures réunions avec la FDA ou d'autres agences de réglementation, y compris celles relatives aux programmes précliniques ; la capacité d'obtenir ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires ; l'impact de tout changement sur les marchés financiers et les conditions économiques mondiales ; les risques associés à l'analyse des données et au reporting ; et d’autres risques divulgués dans le rapport annuel le plus récent de la société sur formulaire 10-K et dans les rapports périodiques ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage aucunement à réviser les déclarations prospectives ou à les mettre à jour pour refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de ce communiqué de presse, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autrement, sauf si les lois fédérales en matière de sécurité l'exigent. lois.

Source : Abeona Therapeutics Inc.

Publié : 2024-11-14 06:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires