アベオナ・セラピューティクス、劣性ジストロフィー性表皮水疱症治療のためのPz-celのBLA再提出をFDAが受理したことを発表

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治療法: 表皮水疱症

Abeona Therapeutics、劣性ジストロフィー性表皮水疱症の治療のためのPz-celのBLA再提出のFDA受理を発表

クリーブランド、2024 年 11 月 12 日 (GLOBE)ニュースワイヤー) -- Abeona Therapeutics Inc. (ナスダック: ABEO) は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が、治験薬であるプラデマジェン ザミケラセル (pz-cel) に対するアベオナの生物製剤ライセンス申請 (BLA) の再提出を審査のために受理したと発表しました。劣性ジストロフィー性表皮水疱症の新たな治療法としての自己細胞ベースの遺伝子治療(RDEB)。 FDA は、処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の目標施行日を 2025 年 4 月 29 日に割り当てました。

「FDA による BLA 再提出の承認により、米国の RDEB 患者の根強い満たされていないニーズに対処するための差別化された治療オプションとして pz-cel を提供することにまた一歩近づきました」と Vish Seshadri 氏は述べています。アベオナの最高経営責任者。 「我々は、pz-cel 申請の審査を最終決定するために、引き続き FDA と協力することを楽しみにしています。」

BLA の再申請は、1 回の申請後の臨床有効性と安全性データによって裏付けられています。重要な第 3 相 VIITAL™ 試験 (NCT04227106) および第 1/2a 相試験 (NCT01263379) からの pz-cel の投与期間は最長 8 年間フォローアップの。 pz-cel が承認されれば、RDEB に対する初の自家細胞ベースの遺伝子治療となり、安定して組み込まれた COL7A1 遺伝子のコピーを介して創傷部位に VII 型コラーゲンを発現させるように設計された初の RDEB 治療となります。

当社の pz-cel 向け BLA は、以前、RDEB 患者に対する FDA による優先審査に受理されました。 pz-cel が承認された場合、Abeona は優先レビュー券 (PRV) の対象となる可能性があります。

プラデマジーン ザミケラセル (pz-cel) について プラデマジーン ザミケラセル (pz) -cel)、Abeona の治験中の自己由来 COL7A1 遺伝子治療は、劣性ジストロフィーの治療のために現在開発中です。表皮水疱症（RDEB）は、COL7A1 遺伝子の両方のコピーの変異によって引き起こされる稀な遺伝性皮膚疾患です。この欠損の結果、細胞は、表皮を真皮に結合するアンカー原線維を形成するために必要な機能的なコラーゲンVIIタンパク質を発現できなくなります。固定原線維が不足すると皮膚が脆弱になり、水ぶくれができやすくなり、患者は何年にもわたって痛みを伴う傷やかゆみに悩まされ、感染症や扁平上皮がんのリスクが高まります。 Pz-cel は患者自身の皮膚細胞から作られ、皮膚細胞のゲノムに組み込まれた機能的な COL7A1 遺伝子によって遺伝的に修正され、コラーゲン VII を発現します。これらの遺伝子修正された細胞は拡張されてケラチノサイト シートを形成し、1 回の外科的適用で創傷領域をカバーします。 Pz-cel は、米国 FDA から再生医療先進療法、画期的治療法、希少疾病用医薬品、および希少小児疾患の指定を受けています。

Abeona Therapeutics について Abeona Therapeutics Inc. は、重篤な疾患に対する細胞治療および遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオ医薬品会社です。 Prademagene zamikeracel (pz-cel) は、劣性ジストロフィー性表皮水疱症向けに現在開発中の Abeona の治験中の自己由来の COL7A1 遺伝子修正表皮シートです。当社の完全に統合された細胞および遺伝子治療用 cGMP 製造施設は、第 3 相 VIITAL™ 試験で使用される pz-cel の製造拠点として機能し、FDA の承認を得て pz-cel の商業生産をサポートすることができます。同社の開発ポートフォリオには、満たされていない医療ニーズの高い眼科疾患に対する AAV ベースの遺伝子治療も含まれています。 Abeona の新規な次世代 AAV カプシドは、さまざまな重篤な疾患に対する指向性プロファイルを改善するために評価されています。詳細については、www.abeonatherapeutics.com をご覧ください。

将来の見通しに関する記述 このプレスリリースには、セクションの意味の範囲内で将来の見通しに関する特定の記述が含まれています。 1933 年証券法第 27A 条（改正）および 1934 年証券取引法第 21E 条（改正）に準拠しており、リスクと不確実性を伴います。当社は、「かもしれない」、「であろう」、「信じる」、「予想する」、「期待する」、「意図する」、「可能性がある」などの用語や類似の単語や表現によって将来予想に関する記述を識別しようと試みてきました。将来の出来事、条件、状況を指す言葉や表現）。これらは将来の見通しに関する記述を構成し、それを特定することを目的としています。実際の結果は、pz-cel の BLA 再提出に対する FDA の審査のタイミングと結果を含むがこれらに限定されない、さまざまな重要な要因、多数のリスクおよび不確実性の結果、かかる将来予想に関する記述で示された結果と大きく異なる可能性があります。 pz-cel の承認に応じて FDA が優先審査バウチャーを付与します。当社の希少疾患ポートフォリオに対する継続的な関心。臨床試験に患者を登録する当社の能力。前臨床プログラムに関連するものを含む、FDA またはその他の規制当局との今後の会議の結果。必要な規制上の承認を達成または取得する能力。金融市場や世界経済情勢の変化による影響。データ分析とレポートに関連するリスク。およびその他のリスクは、Form 10-K による当社の最新の年次報告書および証券取引委員会に提出されたその後の定期報告書で開示されています。当社は、連邦証券の要求がある場合を除き、新しい情報、将来の展開などの結果であっても、このプレスリリースの日付以降に発生した出来事や状況を反映するために将来の見通しに関する記述を修正したり更新したりする義務を負いません。法律。

出典: Abeona Therapeutics Inc.

投稿しました : 2024-11-14 06:00

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