Abeona Therapeutics, 열성 영양이영양성 수포성 표피박리증 치료를 위한 Pz-cel의 BLA 재제출을 FDA가 승인했다고 발표

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치료: 수포성 표피박리증

Abeona Therapeutics, 열성 영양이영양성 수포성 표피박리증 치료를 위한 Pz-cel의 BLA 재제출을 FDA가 승인했다고 발표

클리블랜드, 2024년 11월 12일 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc.(Nasdaq: ABEO)는 미국 식품의약국(FDA)이 Abeona의 임상시험을 승인했다고 오늘 발표했습니다. 열성 위축성 수포성 표피박리증(RDEB)에 대한 잠재적인 새로운 치료법으로 연구 중인 자가 세포 기반 유전자 치료법인 prademagene zamikeracel(pz-cel)에 대한 생물학적 제제 허가 신청서(BLA)를 다시 제출했습니다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 날짜를 2025년 4월 29일로 지정했습니다.

"FDA가 BLA 재제출을 승인함으로써 미국 내 RDEB 환자의 지속적으로 충족되지 않은 요구 사항을 해결하기 위한 차별화된 치료 옵션으로 pz-cel을 제공하는 데 한 걸음 더 가까워졌습니다."라고 Vish Seshadri는 말했습니다. 아베오나(Abeona)의 CEO. "pz-cel 신청 검토를 마무리하기 위해 FDA와 계속 협력할 수 있기를 기대합니다."

BLA 재제출은 1회 승인 후 임상 효능 및 안전성 데이터에 의해 뒷받침됩니다. 중추적인 3상 VIITAL™ 연구(NCT04227106)와 1/2a상 연구(NCT01263379)에서 pz-cel을 시간에 맞춰 투여하고 최대 8년간 추적 관찰했습니다. 승인된다면 pz-cel은 RDEB에 대한 최초의 자가 세포 기반 유전자 치료법이자 COL7A1 유전자의 안정적으로 통합된 복사본을 통해 상처 부위에서 콜라겐 VII 발현을 제공하도록 설계된 최초의 RDEB 치료법이 될 것입니다.

pz-cel에 대한 회사의 BLA는 이전에 RDEB 환자에 대한 FDA의 우선 검토 대상으로 승인되었습니다. Abeona는 pz-cel이 승인되면 PRV(우선 심사 바우처)를 받을 자격이 있을 수 있습니다.

prademagene zamikeracel(pz-cel) 정보 Prademagene zamikeracel(pz -cel), Abeona의 연구용 자가 유래 COL7A1 유전자 치료법은 현재 COL7A1 유전자의 두 사본 모두의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 유전성 피부 질환인 열성 이영양성 표피박리증(RDEB)의 치료를 위해 개발되고 있습니다. 이러한 결함으로 인해 세포는 표피를 진피에 결합시키는 고정 원섬유를 형성하는 데 필요한 기능성 콜라겐 VII 단백질을 발현할 수 없습니다. 고정 원섬유가 부족하면 쉽게 물집이 생기는 연약한 피부가 생기고 환자는 수년간 고통스러운 상처, 가려움증, 감염 및 편평 세포 암종의 위험 증가로 고통받습니다. Pz-cel은 콜라겐 VII을 발현하기 위해 피부 세포 게놈에 통합된 기능성 COL7A1 유전자로 유전적으로 교정된 환자 자신의 피부 세포로 만들어집니다. 이러한 유전자 교정 세포는 단일 수술 적용으로 상처 부위를 덮는 각질세포 시트를 형성하도록 확장됩니다. Pz-cel은 미국 FDA로부터 재생의학 고급 치료법, 획기적인 치료법, 희귀 의약품 및 희귀 소아 질환 지정을 받았습니다.

Abeona Therapeutics 소개 Abeona Therapeutics Inc.는 심각한 질병에 대한 세포 및 유전자 치료법을 개발하는 임상 단계의 바이오제약 회사입니다. Prademagene zamikeracel(pz-cel)은 Abeona의 연구용 자가 조직 COL7A1 유전자 교정 표피 시트로 현재 열성 영양 장애성 수포증 치료를 위해 개발되고 있습니다. 회사의 완전히 통합된 세포 및 유전자 치료법 cGMP 제조 시설은 3상 VIITAL™ 시험에 사용된 pz-cel의 제조 현장 역할을 했으며 FDA 승인 시 pz-cel의 상업적 생산을 지원할 수 있습니다. 회사의 개발 포트폴리오에는 충족되지 않은 의료 수요가 높은 안과 질환에 대한 AAV 기반 유전자 치료법도 포함되어 있습니다. Abeona의 새로운 차세대 AAV 캡시드는 다양한 치명적인 질병에 대한 방향성 프로파일을 개선하기 위해 평가되고 있습니다. 자세한 내용은 www.abonatherapeutics.com을 방문하세요.

미래 예측 진술 이 보도 자료에는 섹션의 의미 내에서 미래 예측에 관한 특정 진술이 포함되어 있습니다. 1933년 증권법(개정) 27A항과 1934년 증권거래법(개정) 21E항은 위험과 불확실성을 수반합니다. 우리는 "할 수도 있다", "할 것이다", "믿는다", "예상하다", "예상하다", "의도하다", "잠재적"과 같은 용어와 유사한 단어와 표현을 사용하여 미래 예측 진술을 식별하려고 시도했습니다. 미래의 사건, 조건 또는 상황을 언급하는 다른 단어 또는 표현), 이는 미래 예측 진술을 구성하고 식별하기 위한 것입니다. 실제 결과는 pz-cel에 대한 BLA 재제출에 대한 FDA의 검토 시기 및 결과를 포함하되 이에 국한되지 않는 다양한 중요한 요소, 수많은 위험 및 불확실성으로 인해 이러한 미래 예측 진술에 표시된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. pz-cel 승인 시 FDA가 우선 심사 바우처를 부여합니다. 희귀질환 포트폴리오에 대한 지속적인 관심; 임상 시험에 환자를 등록하는 능력; 전임상 프로그램과 관련된 회의를 포함하여 FDA 또는 기타 규제 기관과의 향후 회의 결과 필요한 규제 승인을 획득하거나 얻을 수 있는 능력 금융 시장 및 세계 경제 상황 변화의 영향; 데이터 분석 및 보고와 관련된 위험; 회사의 가장 최근 연례 보고서(Form 10-K)와 증권거래위원회에 제출된 후속 정기 보고서에 공개된 기타 위험. 회사는 연방 증권에서 요구하는 경우를 제외하고 새로운 정보, 향후 개발 또는 기타 결과로 인해 이 보도 자료 날짜 이후에 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 미래 예측 진술을 수정하거나 업데이트할 의무를 지지 않습니다. 법률.

출처: Abeona Therapeutics Inc.

게시됨 : 2024-11-14 06:00

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