Abeona Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA untuk Penyerahan Semula BLA Pz-cel untuk Rawatan Bullosa Epidermolysis Dystrophic Resesif

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA untuk Penyerahan Semula BLA Pz-cel untuk Rawatan Resesif Dystrophic Epidermolysis Bullosa

CLEVELAND, 12 Nov. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah menerima untuk semakan penyerahan semula Abeona bagi Permohonan Lesen Biologi (BLA) untuk prademagene zamikeracel (pz-cel), sel autologus penyiasatannya terapi gen berasaskan, sebagai rawatan baharu yang berpotensi untuk resesif dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB). FDA telah menetapkan tarikh tindakan sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 29 April 2025.

"Penerimaan FDA terhadap penyerahan semula BLA kami menggerakkan kami selangkah lebih dekat untuk menyediakan pz-cel sebagai pilihan rawatan yang berbeza untuk menangani keperluan berterusan yang tidak dipenuhi oleh orang yang menghidap RDEB di A.S.," kata Vish Seshadri, Ketua Pegawai Eksekutif Abeona. “Kami berharap untuk terus bekerjasama dengan FDA untuk memuktamadkan semakan permohonan pz-cel.”

Penyerahan semula BLA disokong oleh keberkesanan klinikal dan data keselamatan selepas satu- pentadbiran masa pz-cel daripada kajian Fasa 3 VIITAL™ penting (NCT04227106) dan kajian Fasa 1/2a (NCT01263379) dengan sehingga 8 tahun susulan. Jika diluluskan, pz-cel akan menjadi terapi gen berasaskan sel autologus pertama untuk RDEB dan rawatan RDEB pertama yang direka untuk menyediakan ekspresi kolagen VII di tapak luka melalui salinan gen COL7A1 yang disepadukan secara stabil.

BLA Syarikat untuk pz-cel sebelum ini diterima untuk Kajian Keutamaan oleh FDA untuk pesakit dengan RDEB. Abeona mungkin layak mendapat Baucar Semakan Keutamaan (PRV) sekiranya pz-cel diluluskan.

Mengenai prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel (pz -cel), terapi gen autologous Abeona, COL7A1, sedang dibangunkan untuk rawatan epidermolisis distrofik resesif bullosa (RDEB), penyakit kulit genetik yang jarang berlaku yang disebabkan oleh mutasi dalam kedua-dua salinan gen COL7A1. Akibat kecacatan ini, sel tidak dapat mengekspresikan protein kolagen VII berfungsi yang diperlukan untuk membentuk fibril penambat yang mengikat epidermis kepada dermis. Kekurangan fibril berlabuh membawa kepada kulit rapuh yang mudah melepuh dan pesakit mengalami luka yang menyakitkan, gatal-gatal dan peningkatan risiko jangkitan dan karsinoma sel skuamosa. Pz-cel diperbuat daripada sel kulit pesakit sendiri yang diperbetulkan secara genetik dengan gen COL7A1 berfungsi yang disepadukan ke dalam genom sel kulit untuk mengekspresikan kolagen VII. Sel-sel yang diperbetulkan gen ini diperluaskan untuk membentuk kepingan keratinosit untuk menutup kawasan luka dalam satu aplikasi pembedahan. Pz-cel telah diberikan gelaran Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif, Terapi Terobosan, Ubat Yatim dan Penyakit Pediatrik Jarang oleh U.S. FDA.

Mengenai Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang membangunkan terapi sel dan gen untuk penyakit serius. Prademagene zamikeracel (pz-cel) ialah helaian epidermis yang diperbetulkan gen COL7A1 autologous Abeona yang sedang dibangunkan untuk bulosa epidermolisis distrofik resesif. Kemudahan pembuatan cGMP terapi sel dan gen bersepadu sepenuhnya Syarikat berfungsi sebagai tapak pembuatan untuk pz-cel yang digunakan dalam percubaan Fasa 3 VIITAL™nya, dan mampu menyokong pengeluaran komersial pz-cel atas kelulusan FDA. Portfolio pembangunan Syarikat juga menampilkan terapi gen berasaskan AAV untuk penyakit oftalmik dengan keperluan perubatan yang tidak terpenuhi yang tinggi. Novel Abeona, kapsid AAV generasi akan datang sedang dinilai untuk meningkatkan profil tropisme untuk pelbagai penyakit yang memusnahkan. Untuk mendapatkan maklumat lanjut, lawati www.abeonatherapeutics.com.

Kenyataan Pandangan Ke Hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan tertentu yang berpandangan ke hadapan dalam maksud Bahagian 27A Akta Sekuriti 1933, sebagaimana yang dipinda, dan Seksyen 21E Akta Bursa Sekuriti 1934, sebagaimana yang dipinda, dan yang melibatkan risiko dan ketidakpastian. Kami telah cuba mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan dengan istilah seperti "boleh," "akan," "percaya," "jangka," "jangka," "berniat," "berpotensi," dan perkataan dan ungkapan yang serupa (serta perkataan atau ungkapan lain yang merujuk peristiwa, keadaan atau keadaan masa hadapan), yang membentuk dan bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang ditunjukkan oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut akibat daripada pelbagai faktor penting, pelbagai risiko dan ketidakpastian, termasuk tetapi tidak terhad kepada, masa dan hasil semakan FDA terhadap penyerahan semula BLA kami untuk pz-cel; pemberian Baucar Semakan Keutamaan oleh FDA setelah kelulusan pz-cel; minat berterusan dalam portfolio penyakit jarang kami; keupayaan kami untuk mendaftarkan pesakit dalam ujian klinikal; hasil mesyuarat masa hadapan dengan FDA atau agensi kawal selia lain, termasuk yang berkaitan dengan program praklinikal; keupayaan untuk mencapai atau mendapatkan kelulusan kawal selia yang diperlukan; kesan daripada sebarang perubahan dalam pasaran kewangan dan keadaan ekonomi global; risiko yang berkaitan dengan analisis dan pelaporan data; dan risiko lain yang didedahkan dalam Laporan Tahunan terbaharu Syarikat mengenai Borang 10-K dan laporan berkala berikutnya yang difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa. Syarikat tidak bertanggungjawab untuk menyemak kenyataan yang berpandangan ke hadapan atau mengemas kininya untuk menggambarkan peristiwa atau keadaan yang berlaku selepas tarikh siaran akhbar ini, sama ada hasil daripada maklumat baharu, perkembangan masa hadapan atau sebaliknya, kecuali seperti yang dikehendaki oleh sekuriti persekutuan. undang-undang.

Sumber: Abeona Therapeutics Inc.

Disiarkan : 2024-11-14 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular