Abeona Therapeutics anunță acceptarea de către FDA a retrimiterii BLA a Pz-cel pentru tratamentul epidermolizei buloase distrofice recesive

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Epidermoliza buloasă

Abeona Therapeutics anunță acceptarea de către FDA a retrimiterii BLA a Pz-cel pentru tratamentul epidermolizei buloase distrofice recesive

CLEVELAND, 12 noiembrie 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acceptat spre revizuire Abeona retrimiterea cererii sale de licență pentru produse biologice (BLA) pentru prademagene zamikeracel (pz-cel), terapia genică investigațională pe bază de celule autologe, ca un potențial nou tratament pentru epidermoliza buloasă distrofică recesivă (RDEB). FDA a alocat o dată de acțiune țintă a Legii privind taxa de utilizare a medicamentelor pe bază de prescripție medicală (PDUFA), 29 aprilie 2025.

„Acceptarea de către FDA a retrimiterii noastre BLA ne aduce cu un pas mai aproape de a oferi pz-cel ca opțiune de tratament diferențiat pentru a aborda nevoile persistente nesatisfăcute ale persoanelor cu RDEB din SUA”, a spus Vish Seshadri, Director executiv al Abeona. „Așteptăm cu nerăbdare să continuăm să lucrăm cu FDA pentru a finaliza revizuirea cererii pz-cel.”

Retrimiterea BLA este susținută de eficacitatea clinică și datele de siguranță după un administrarea în timp a pz-cel din studiul pivot de fază 3 VIITAL™ (NCT04227106) și un studiu de fază 1/2a (NCT01263379) cu până la 8 ani de urmărire. Dacă va fi aprobat, pz-cel ar fi prima terapie genetică autologă, pe bază de celule, pentru RDEB și primul tratament RDEB conceput pentru a asigura expresia colagenului VII la locurile plăgii printr-o copie integrată stabil a genei COL7A1.

BLA al companiei pentru pz-cel a fost acceptat anterior pentru evaluarea prioritară de către FDA pentru pacienții cu RDEB. Abeona poate fi eligibilă pentru un Voucher de evaluare prioritară (PRV) în cazul în care pz-cel este aprobat.

Despre prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel (pz) -cel), terapia genică autologă de investigație a Abeonei, COL7A1, este în prezent dezvoltată pentru tratamentul distroficului recesiv. epidermoliza buloasă (RDEB), o boală genetică rară a pielii cauzată de o mutație în ambele copii ale genei COL7A1. Ca urmare a acestui defect, celulele nu sunt capabile să exprime proteina funcțională de colagen VII, care este necesară pentru a forma fibrile de ancorare care leagă epiderma de derm. Lipsa fibrilelor de ancorare duce la o piele fragilă care se formează ușor vezicule, iar pacienții suferă de ani de răni dureroase, mâncărime și risc crescut de infecție și carcinom spinocelular. Pz-cel este fabricat din celulele pielii proprii ale pacienților care sunt corectate genetic cu o genă funcțională COL7A1 integrată în genomul celulelor pielii pentru a exprima colagenul VII. Aceste celule corectate de gene sunt extinse pentru a forma foi de keratinocite pentru a acoperi zonele rănilor într-o singură aplicare chirurgicală. Pz-cel a primit denumiri de Medicină Regenerativă Terapie Avansată, Terapie Revoluționară, Medicamente Orfane și Boli Pediatrice Rare de către FDA din SUA.

Despre Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. este o companie biofarmaceutică în stadiu clinic care dezvoltă terapii celulare și genetice pentru boli grave. Prademagene zamikeracel (pz-cel) este foile epidermice autologe investigaționale ale lui Abeona, corectate cu gena COL7A1, aflate în prezent în dezvoltare pentru epidermoliza buloasă distrofică recesivă. Instalația de producție cGMP cu terapie celulară și genică complet integrată a companiei a servit drept loc de producție pentru pz-cel utilizat în studiul său de fază 3 VIITAL™ și este capabilă să susțină producția comercială de pz-cel cu aprobarea FDA. Portofoliul de dezvoltare al companiei include, de asemenea, terapii genetice pe bază de AAV pentru boli oftalmice cu nevoi medicale nesatisfăcute. Noile capside AAV de generație următoare ale lui Abeona sunt evaluate pentru a îmbunătăți profilurile de tropism pentru o varietate de boli devastatoare. Pentru mai multe informații, vizitați www.abeonatherapeutics.com.

Declarații prospective Acest comunicat de presă conține anumite declarații care sunt prospective în sensul secțiunii 27A din Actul Securities Act din 1933, astfel cum a fost modificat, și Secțiunea 21E din Securities Exchange Act din 1934, astfel cum a fost modificat, și care implică riscuri și incertitudini. Am încercat să identificăm declarațiile prospective cu o terminologie precum „poate”, „va”, „a crede”, „anticipa”, „așteaptă”, „intenționează”, „potențial” și cuvinte și expresii similare (precum și alte cuvinte sau expresii care se referă la evenimente, condiții sau circumstanțe viitoare), care constituie și sunt destinate să identifice declarații prospective. Rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele indicate de astfel de declarații prospective ca urmare a diverșilor factori importanți, a numeroaselor riscuri și incertitudini, inclusiv, dar fără a se limita la, momentul și rezultatul revizuirii de către FDA a retrimiterii BLA pentru pz-cel; acordarea de către FDA a unui voucher de revizuire prioritară la aprobarea pz-cel; interes continuu pentru portofoliul nostru de boli rare; capacitatea noastră de a înscrie pacienții în studiile clinice; rezultatul întâlnirilor viitoare cu FDA sau alte agenții de reglementare, inclusiv cele referitoare la programele preclinice; capacitatea de a obține sau de a obține aprobările de reglementare necesare; impactul oricăror schimbări pe piețele financiare și condițiile economice globale; riscurile asociate cu analiza și raportarea datelor; și alte riscuri dezvăluite în cel mai recent Raport anual al Companiei pe Formularul 10-K și rapoartele periodice ulterioare depuse la Securities and Exchange Commission. Compania nu își asumă nicio obligație de a revizui declarațiile prospective sau de a le actualiza pentru a reflecta evenimente sau circumstanțe care au avut loc după data prezentului comunicat de presă, fie ca urmare a unor noi informații, evoluții viitoare sau altfel, cu excepția cazului în care se impune titlurile federale. legi.

Sursa: Abeona Therapeutics Inc.

Postat : 2024-11-14 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare