Abeona Therapeutics, Resesif Distrofik Epidermolizis Büllozanın Tedavisi için Pz-cel'in BLA'nın Yeniden Sunumunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Tedavi: Epidermolizis Bülloza

Abeona Therapeutics, Resesif Distrofik Epidermolizis Bülloza Tedavisi için Pz-cel'in BLA'nın Yeniden Gönderilmesinin FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu

CLEVELAND, 12 Kasım 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Abeona'nın incelemesini kabul ettiğini duyurdu. Resesif distrofik epidermolizis bülloza (RDEB) için potansiyel yeni bir tedavi olarak araştırma amaçlı otolog hücre bazlı gen terapisi olan prademagene zamikeracel (pz-cel) için Biyolojik Lisans Başvurusunun (BLA) yeniden sunulması. FDA, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) için hedef eylem tarihini 29 Nisan 2025 olarak belirledi.

"BLA yeniden gönderimimizin FDA tarafından kabul edilmesi bizi ABD'de RDEB'li kişilerin karşılanmayan kalıcı ihtiyaçlarını karşılamak için farklı bir tedavi seçeneği olarak pz-cel sağlamaya bir adım daha yaklaştırıyor" dedi Vish Seshadri, Abeona'nın İcra Kurulu Başkanı. "Pz-cel uygulamasının incelemesini sonuçlandırmak için FDA ile çalışmaya devam etmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

BLA'nın yeniden sunulması, tek bir incelemeden sonra klinik etkinlik ve güvenlik verileriyle destekleniyor. 8 yıla kadar süren önemli Faz 3 VIITAL™ çalışmasından (NCT04227106) ve Faz 1/2a çalışmasından (NCT01263379) pz-cel'in zamanlı uygulanması takip etmek. Onaylandığı takdirde pz-cel, RDEB için ilk otolog, hücre bazlı gen terapisi ve COL7A1 geninin stabil bir şekilde entegre edilmiş bir kopyası yoluyla yara bölgelerinde kolajen VII ekspresyonu sağlamak üzere tasarlanan ilk RDEB tedavisi olacaktır.

Şirketin pz-cel için BLA'sı daha önce FDA tarafından RDEB hastalarına yönelik Öncelik İncelemesi için kabul edilmişti. Abeona, pz-cel'in onaylanması halinde Öncelikli İnceleme Kuponu (PRV) almaya uygun olabilir.

Prademagene zamikeracel (pz-cel) hakkında Prademagene zamikeracel (pz) Abeona'nın araştırma amaçlı otolog COL7A1 gen terapisi, şu anda COL7A1 geninin her iki kopyasındaki bir mutasyonun neden olduğu nadir bir genetik cilt hastalığı olan resesif distrofik epidermolizis büllozanın (RDEB) tedavisi için geliştirilmektedir. Bu kusurun bir sonucu olarak hücreler, epidermisi dermise bağlayan sabitleyici fibrilleri oluşturmak için gerekli olan fonksiyonel kolajen VII proteinini eksprese edemez. Sabitleyici fibrillerin eksikliği, kolayca kabarcıklanan hassas bir cilde yol açar ve hastalar yıllarca ağrılı yaralardan, kaşıntıdan ve artan enfeksiyon ve skuamöz hücreli karsinom riskinden muzdariptir. Pz-cel, kolajen VII'yi eksprese etmek için cilt hücrelerinin genomuna entegre edilmiş fonksiyonel bir COL7A1 geni ile genetik olarak düzeltilmiş hastaların kendi cilt hücrelerinden yapılır. Geni düzeltilmiş bu hücreler, tek bir cerrahi uygulamada yara alanlarını kaplayacak şekilde keratinosit tabakaları oluşturacak şekilde genişletilir. Pz-cel, ABD FDA tarafından Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi, Çığır Açan Tedavi, Yetim İlaç ve Nadir Pediatrik Hastalık tanımlarına layık görülmüştür.

Abeona Therapeutics Hakkında Abeona Therapeutics Inc., ciddi hastalıklar için hücre ve gen tedavileri geliştiren klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir. Prademagene zamikeracel (pz-cel), Abeona'nın resesif distrofik epidermolizis bülloza için şu anda geliştirilmekte olan araştırma amaçlı otolog, COL7A1 gen düzeltmeli epidermal tabakalarıdır. Şirketin tamamen entegre hücre ve gen terapisi cGMP üretim tesisi, Faz 3 VIITAL™ denemesinde kullanılan pz-cel için üretim tesisi olarak hizmet vermiştir ve FDA onayı üzerine pz-cel'in ticari üretimini destekleyebilmektedir. Şirketin geliştirme portföyünde ayrıca karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların yüksek olduğu oftalmik hastalıklara yönelik AAV bazlı gen tedavileri de yer alıyor. Abeona'nın yeni nesil AAV kapsidleri, çeşitli yıkıcı hastalıklara yönelik tropizm profillerini iyileştirmek için değerlendiriliyor. Daha fazla bilgi için www.abeonatherapeutics.com adresini ziyaret edin.

İleriye Dönük Beyanlar Bu basın bülteni, Bölüm anlamında ileriye dönük bazı beyanlar içermektedir. Değiştirilmiş şekliyle 1933 Menkul Kıymetler Kanunu'nun 27A'sı ve tadil edilmiş şekliyle 1934 Menkul Kıymetler Borsası Kanunu'nun 21E Bölümü, riskler ve belirsizlikler içermektedir. İleriye yönelik beyanları "olabilir", "olacak", "inanıyorum", "tahmin ediyorum", "bekliyoruz", "niyetleniyor", "potansiyel" ve benzer kelime ve ifadeler gibi terminolojiyle belirlemeye çalıştık (ve ayrıca ileriye dönük beyanları oluşturan ve tanımlamayı amaçlayan gelecekteki olaylara, koşullara veya koşullara atıfta bulunan diğer kelimeler veya ifadeler. Gerçek sonuçlar, FDA'nın pz-cel için BLA yeniden gönderimine ilişkin incelemesinin zamanlaması ve sonucu dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere çeşitli önemli faktörler, çok sayıda risk ve belirsizlik nedeniyle bu tür ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir; pz-cel onayı üzerine FDA'nın Öncelikli İnceleme Kuponu vermesi; nadir hastalık portföyümüze olan ilginin devam etmesi; hastaları klinik araştırmalara kaydetme yeteneğimiz; klinik öncesi programlarla ilgili olanlar da dahil olmak üzere, FDA veya diğer düzenleyici kurumlarla gelecekte yapılacak toplantıların sonuçları; gerekli düzenleyici onayları alma veya alma becerisi; mali piyasalarda ve küresel ekonomik koşullardaki herhangi bir değişikliğin etkisi; veri analizi ve raporlamayla ilişkili riskler; ve Şirketin Form 10-K'deki en son Yıllık Raporunda ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan müteakip periyodik raporlarda açıklanan diğer riskler. Şirket, federal menkul kıymetlerin gerektirdiği haller dışında, yeni bilgiler, gelecekteki gelişmeler veya başka bir nedenle ileriye dönük beyanları revize etme veya bu basın bülteni tarihinden sonra meydana gelen olay veya koşulları yansıtacak şekilde güncelleme yükümlülüğü üstlenmez. yasalar.

Kaynak: Abeona Therapeutics Inc.

Gönderildi : 2024-11-14 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler