Abeona Therapeutics تكمل إعادة تقديم طلب ترخيص Pz-cel Biologics إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

اتبع Drugslib على

علاج لـ: انحلال البشرة الفقاعي

تكمل شركة Abeona Therapeutics عملية إعادة تقديم طلب ترخيص Pz-cel Biologics إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية

< p align="justify">كليفلاند، 29 أكتوبر 2024 (GLOBE NEWSWIRE) - أعلنت شركة Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) اليوم أن الشركة أعادت تقديم طلب ترخيص البيولوجيا (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. (إدارة الغذاء والدواء أو الوكالة) لعلاج برادماجين زاميكيراسيل (pz-cel)، وهو العلاج الجيني الاستقصائي القائم على الخلايا الذاتية، كعلاج جديد محتمل للمرضى الذين يعانون من انحلال البشرة الفقاعي التصنعي المتنحي (RDEB).

قال فيش سيشادري، الرئيس التنفيذي لشركة Abeona: "لقد عملنا بشكل وثيق مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في التحضير لإعادة تقديم pz-cel BLA ونشكر الوكالة على توجيهاتها المستمرة". "لقد قمنا بدمج تعليقات الوكالة ونحن واثقون من أن حزمة إعادة التقديم الخاصة بنا تتناول جميع عناصر التصنيع والضوابط الكيميائية المحددة في خطاب الاستجابة الكامل، بما في ذلك الملاحظات من التفتيش المسبق الكامل لمنشأة التصنيع لدينا. عند قبول BLA، نتطلع إلى مساعدة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في استكمال مراجعتها. إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن محتوى إعادة التقديم، بما في ذلك معلومات إضافية لتلبية جميع متطلبات تصنيع الكيمياء وضوابطها (CMC) الموضحة في خطاب الاستجابة الكامل (CRL) الذي تم استلامه في أبريل 2024. في CRL، طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بعض المعلومات الإضافية اللازمة يجب توفير متطلبات CMC قبل الموافقة على الطلب. لم يحدد CRL أي أوجه قصور تتعلق بالكفاءة السريرية أو بيانات السلامة السريرية في BLA، ولم تطلب إدارة الغذاء والدواء أي تجارب سريرية جديدة أو بيانات سريرية لدعم الموافقة على pz-cel. يتم دعم إعادة تقديم BLA من خلال بيانات الفعالية والسلامة السريرية من دراسة المرحلة 3 VIITAL™ المحورية (NCT04227106) ودراسة المرحلة 1/2أ (NCT01263379).

عند قبول إعادة تقديم BLA، تتوقع Abeona أن تقوم إدارة الغذاء والدواء (FDA) بتحديد تاريخ الإجراء المستهدف الجديد لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA) لـ pz-cel. فترة المراجعة لـ BLA المعاد تقديمها هي إما شهرين أو ستة أشهر من تاريخ إعادة التقديم اعتمادًا على تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإعادة التقديم كفئة 1 أو فئة 2، على التوالي. عادةً ما يتم اتخاذ قرار إدارة الغذاء والدواء بشأن قبول إعادة تقديم BLA في غضون 14 يومًا تقويميًا بعد إعادة التقديم.

حول براديماجين زاميكيراسيل (pz-cel) براديماجين زاميكيراسيل ( pz-cel)، يتم حاليًا تطوير العلاج الجيني الاستقصائي الذاتي لـ Abeona، COL7A1، لعلاج انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي (RDEB)، وهو مرض جلدي وراثي نادر يسببه طفرة في كلا نسختي جين COL7A1. نتيجة لهذا العيب، تصبح الخلايا غير قادرة على التعبير عن بروتين الكولاجين الوظيفي السابع اللازم لتشكيل ألياف تثبيت تربط البشرة بالأدمة. يؤدي عدم وجود ألياف تثبيت إلى جلد هش يتقرح بسهولة ويعاني المرضى من سنوات من الجروح المؤلمة والحكة وزيادة خطر الإصابة بالعدوى وسرطان الخلايا الحرشفية. يتم تصنيع Pz-cel من خلايا الجلد الخاصة بالمريض والتي تم تصحيحها وراثيًا باستخدام جين COL7A1 الوظيفي المدمج في جينوم خلايا الجلد للتعبير عن الكولاجين السابع. يتم توسيع هذه الخلايا المصححة بالجينات لتشكل صفائح من الخلايا الكيراتينية لتغطية مناطق الجرح في تطبيق جراحي واحد. تم منح Pz-cel العلاج المتقدم للطب التجديدي والعلاج المتقدم والأدوية اليتيمة وأمراض الأطفال النادرة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

حول Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. هي شركة أدوية بيولوجية للمرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات الخلايا والجينات للأمراض الخطيرة. Prademagene zamikeracel (pz-cel) عبارة عن صفائح البشرة الاستقصائية الذاتية COL7A1 المصححة بالجينات من Abeona والتي يتم حاليًا تطويرها لعلاج انحلال البشرة الفقاعي الضموري المتنحي. كانت منشأة تصنيع cGMP المتكاملة تمامًا للعلاج بالخلايا والجينات التابعة للشركة بمثابة موقع تصنيع لـ pz-cel المستخدم في المرحلة 3 من تجربة VIITAL ™، وهي قادرة على دعم الإنتاج التجاري لـ pz-cel بناءً على موافقة إدارة الغذاء والدواء. تتميز محفظة التطوير الخاصة بالشركة أيضًا بعلاجات جينية قائمة على AAV لأمراض العيون ذات الاحتياجات الطبية العالية غير الملباة. يتم تقييم كبسولات AAV الجديدة من Abeona لتحسين ملامح الانتحاء لمجموعة متنوعة من الأمراض المدمرة. لمزيد من المعلومات، قم بزيارة www.abeonathrapeutics.com.

بيانات تطلعية يحتوي هذا البيان الصحفي على بعض البيانات التطلعية بالمعنى المقصود في القسم. 27A من قانون الأوراق المالية لعام 1933 وتعديلاته، والقسم 21E من قانون الأوراق المالية لعام 1934 وتعديلاته، والتي تنطوي على مخاطر وشكوك. لقد حاولنا تحديد البيانات التطلعية باستخدام مصطلحات مثل "قد"، و"سوف"، و"نعتقد"، و"نتوقع"، و"نتوقع"، و"ننوي"، و"محتمل"، والكلمات والتعابير المشابهة (وكذلك كلمات أو تعبيرات أخرى تشير إلى أحداث أو شروط أو ظروف مستقبلية)، والتي تشكل وتهدف إلى تحديد البيانات التطلعية. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في هذه البيانات التطلعية نتيجة لعوامل مهمة مختلفة ومخاطر وشكوك عديدة، بما في ذلك على سبيل المثال لا الحصر، توقيت ونتائج مراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإعادة تقديم BLA الخاص بنا لـ pz-cel؛ منح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قسيمة مراجعة الأولوية بناءً على موافقة pz-cel؛ الاهتمام المستمر بمحفظة الأمراض النادرة لدينا؛ وقدرتنا على تسجيل المرضى في التجارب السريرية؛ نتائج الاجتماعات المستقبلية مع إدارة الغذاء والدواء أو الهيئات التنظيمية الأخرى، بما في ذلك تلك المتعلقة بالبرامج قبل السريرية؛ القدرة على تحقيق أو الحصول على الموافقات التنظيمية اللازمة؛ تأثير أي تغييرات في الأسواق المالية والظروف الاقتصادية العالمية؛ والمخاطر المرتبطة بتحليل البيانات وإعداد التقارير؛ والمخاطر الأخرى التي تم الكشف عنها في أحدث تقرير سنوي للشركة وفقًا للنموذج 10-K والتقارير الدورية اللاحقة المقدمة إلى لجنة الأوراق المالية والبورصة. لا تتحمل الشركة أي التزام بمراجعة البيانات التطلعية أو تحديثها لتعكس الأحداث أو الظروف التي تحدث بعد تاريخ هذا البيان الصحفي، سواء نتيجة لمعلومات جديدة أو تطورات مستقبلية أو غير ذلك، باستثناء ما تقتضيه الأوراق المالية الفيدرالية. القوانين.

المصدر: شركة Abeona Therapeutics Inc.

نشر : 2024-10-30 06:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

الكلمات الرئيسية الشعبية