Abeona Therapeutics dokončila opětovné předložení žádosti o licenci Pz-cel Biologics Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv v USA

Sledujte Drugslib

Léčba: Epidermolysis Bullosa

Abeona Therapeutics dokončila opětovné předložení žádosti o licenci Pz-cel Biologics u Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv v USA

< p align="justify">CLEVELAND, 29. října 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Společnost Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) dnes oznámila, že společnost znovu předložila svou žádost o licenci na biologické přípravky (BLA) americkému Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA nebo agentura) pro prademagene zamikeracel (pz-cel), jeho výzkumnou autologní genovou terapii založenou na buňkách, jako potenciální novou léčbu pro pacienty s recesivní dystrofickou epidermolysis bullosa (RDEB).

„Úzce jsme spolupracovali s FDA na přípravě opětovného předložení pz-cel BLA a děkujeme agentuře za jejich průběžné vedení,“ řekl Vish Seshadri, generální ředitel společnosti Abeona. „Začlenili jsme zpětnou vazbu Agentury a jsme si jisti, že náš balíček pro opětovné předložení se týká všech položek Chemistry Manufacturing and Controls uvedených v kompletním dopise s odpovědí, včetně pozorování z dokončené předlicenční inspekce našeho výrobního závodu. Po přijetí BLA se těšíme na pomoc FDA s dokončením jeho přezkoumání.“

Opětovné předložení BLA následuje po schůzce společnosti typu A v srpnu 2024, kde se Abeona spojila s FDA o obsahu opětovného předložení, včetně dodatečných informací pro splnění všech požadavků Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) uvedených v kompletním dopise s odpovědí (CRL) obdrženém v dubnu 2024. V CRL FDA požadoval, aby určité dodatečné informace potřebné k splnit požadavky CMC být poskytnuty před schválením aplikace. CRL nezjistila žádné nedostatky související s klinickou účinností nebo údaji o klinické bezpečnosti v BLA a FDA nepožadovala žádné nové klinické studie nebo klinická data na podporu schválení pz-cel. Opětovné předložení BLA je podpořeno údaji o klinické účinnosti a bezpečnosti z klíčové studie fáze 3 VIITAL™ (NCT04227106) a studie fáze 1/2a (NCT01263379).

Po přijetí opětovného předložení BLA Abeona očekává, že FDA stanoví nové cílové datum akce zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) pro pz-cel. Období přezkoumání pro znovu předložený BLA je buď dva nebo šest měsíců od data opětovného předložení v závislosti na klasifikaci opětovného předložení ze strany FDA do třídy 1 nebo třídy 2, v daném pořadí. Rozhodnutí FDA o přijetí opětovného předložení BLA se obvykle činí do 14 kalendářních dnů po opětovném předložení.

O prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), výzkumný autolog společnosti Abeona, genová terapie COL7A1, je v současné době vyvíjen pro léčbu recesivní dystrofické epidermolysis bullosa (RDEB), vzácného genetického kožního onemocnění způsobeného mutací v obou kopiích genu COL7A1. V důsledku tohoto defektu nejsou buňky schopny exprimovat funkční protein kolagen VII, který je potřebný k vytvoření kotvících fibril, které spojují epidermis s dermis. Nedostatek kotvících fibril vede ke křehké kůži, která snadno tvoří puchýře a pacienti trpí léta bolestivými ranami, svěděním a zvýšeným rizikem infekce a spinocelulárního karcinomu. Pz-cel se vyrábí z vlastních kožních buněk pacientů, které jsou geneticky korigovány funkčním genem COL7A1 integrovaným do genomu kožních buněk k expresi kolagenu VII. Tyto genově opravené buňky jsou expandovány za vzniku keratinocytových listů, které pokrývají oblasti poranění při jediné chirurgické aplikaci. Pz-cel získala označení Regenerative Medicine Advanced Therapy, Breakthrough Therapy, Orphan Drug a Rare Pediatric Disease od amerického FDA.

O společnosti Abeona TherapeuticsAbeona Therapeutics Inc. je biofarmaceutická společnost v klinické fázi vyvíjející buněčné a genové terapie závažných onemocnění. Prademagene zamikeracel (pz-cel) je autologní autologní epidermální fólie Abeony korigované genem COL7A1, které jsou v současné době ve vývoji pro recesivní dystrofickou epidermolysis bullosa. Plně integrované výrobní zařízení cGMP pro buněčnou a genovou terapii společnosti sloužilo jako výrobní místo pro pz-cel použité v její studii fáze 3 VIITAL™ a je schopné podporovat komerční výrobu pz-cel po schválení FDA. Vývojové portfolio společnosti zahrnuje také genové terapie založené na AAV pro oční onemocnění s vysokou neuspokojenou lékařskou potřebou. Nové AAV kapsidy Abeony nové generace jsou hodnoceny, aby zlepšily profily tropismu pro různé devastující nemoci. Pro více informací navštivte www.abeonatherapeutics.com.

Výhledová prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje určitá prohlášení, která jsou výhledová ve smyslu oddílu 27A zákona o cenných papírech z roku 1933, ve znění pozdějších předpisů, a oddíl 21E zákona o burze cenných papírů z roku 1934, ve znění pozdějších předpisů, které zahrnují rizika a nejistoty. Pokusili jsme se identifikovat výhledová prohlášení pomocí terminologie jako „může“, „bude“, „věřit“, „předvídat“, „očekávat“, „zamýšlet“, „potenciální“ a podobnými slovy a výrazy (stejně jako jiná slova nebo výrazy odkazující na budoucí události, podmínky nebo okolnosti), které tvoří a jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení. Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků uvedených v takových výhledových prohlášeních v důsledku různých důležitých faktorů, četných rizik a nejistot, včetně, ale nejen, načasování a výsledku kontroly našeho opětovného předložení BLA pro pz-cel ze strany FDA; udělení poukazu na prioritní kontrolu ze strany FDA po schválení pz-cel; pokračující zájem o naše portfolio vzácných onemocnění; naši schopnost zařazovat pacienty do klinických studií; výsledky budoucích schůzek s FDA nebo jinými regulačními agenturami, včetně těch, které se týkají preklinických programů; schopnost dosáhnout nebo získat potřebná regulační schválení; dopad jakýchkoli změn na finančních trzích a globálních ekonomických podmínek; rizika spojená s analýzou dat a reportováním; a další rizika uvedená v nejnovější výroční zprávě společnosti na formuláři 10-K a následných pravidelných zprávách podávaných Komisi pro cenné papíry a burzy. Společnost se nezavazuje revidovat výhledová prohlášení nebo je aktualizovat tak, aby odrážela události nebo okolnosti, které nastanou po datu této tiskové zprávy, ať už v důsledku nových informací, budoucího vývoje nebo jinak, s výjimkou případů vyžadovaných federálními cennými papíry. zákony.

Zdroj: Abeona Therapeutics Inc.

Vyslán : 2024-10-30 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova