Abeona Therapeutics schließt die erneute Einreichung des Lizenzantrags für Pz-cel Biologics bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration ab

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Behandlung von: Epidermolysis bullosa

Abeona Therapeutics schließt erneute Einreichung des Pz-cel-Biologika-Lizenzantrags bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration ab

< p align="justify">CLEVELAND, 29. Okt. 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) gab heute bekannt, dass das Unternehmen seinen Biologics License Application (BLA) erneut bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration eingereicht hat (FDA oder Agentur) für Prademagene Zamikeracel (pz-cel), seine experimentelle autologe zellbasierte Gentherapie, als potenzielle neue Behandlung für Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB).

„Wir haben bei der Vorbereitung der erneuten Einreichung des BLA für pz-cel eng mit der FDA zusammengearbeitet und danken der Agentur für ihre fortlaufende Beratung“, sagte Vish Seshadri, Chief Executive Officer von Abeona. „Wir haben das Feedback der Agentur berücksichtigt und sind zuversichtlich, dass unser Wiedervorlagepaket alle im vollständigen Antwortschreiben genannten Punkte im Bereich Chemieherstellung und -kontrolle berücksichtigt, einschließlich der Beobachtungen aus der abgeschlossenen Vorlizenzinspektion unserer Produktionsanlage. Nach der Annahme des BLA freuen wir uns darauf, die FDA beim Abschluss ihrer Prüfung zu unterstützen.“

Die erneute Einreichung des BLA folgt auf die Typ-A-Sitzung des Unternehmens im August 2024, der sich Abeona anschloss die FDA über den Inhalt der erneuten Einreichung, einschließlich zusätzlicher Informationen zur Erfüllung aller Chemistry Manufacturing and Controls (CMC)-Anforderungen, die im im April 2024 eingegangenen Complete Response Letter (CRL) dargelegt sind. Im CRL verlangte die FDA, dass bestimmte zusätzliche Informationen erforderlich sind Die CMC-Anforderungen müssen vorgelegt werden, bevor der Antrag genehmigt werden kann. Das CRL hat keine Mängel im Zusammenhang mit den klinischen Wirksamkeits- oder klinischen Sicherheitsdaten im BLA festgestellt, und die FDA hat keine neuen klinischen Studien oder klinischen Daten zur Unterstützung der Zulassung von pz-cel angefordert. Der BLA-Wiederantrag wird durch klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie VIITAL™ (NCT04227106) und einer Phase-1/2a-Studie (NCT01263379) gestützt.

Nach der Annahme der BLA-Wiedervorlage erwartet Abeona, dass die FDA einen neuen Zieltermin für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) für pz-cel festlegt. Der Prüfungszeitraum für eine erneut eingereichte BLA beträgt entweder zwei oder sechs Monate ab dem Datum der erneuten Einreichung, abhängig von der Einstufung einer erneuten Einreichung durch die FDA als Klasse 1 bzw. Klasse 2. Die Entscheidung der FDA über die Annahme einer erneuten BLA-Einreichung wird in der Regel innerhalb von 14 Kalendertagen nach der erneuten Einreichung getroffen.

Über prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), Abeonas autologe Gentherapie COL7A1, wird derzeit für die Behandlung der rezessiven dystrophischen Epidermolysis bullosa (RDEB) entwickelt, einer seltenen genetisch bedingten Hauterkrankung, die durch eine Mutation in beiden Kopien des COL7A1-Gens verursacht wird. Aufgrund dieses Defekts sind Zellen nicht in der Lage, funktionelles Kollagen VII-Protein zu exprimieren, das zur Bildung von Verankerungsfibrillen benötigt wird, die die Epidermis mit der Dermis verbinden. Das Fehlen von Verankerungsfibrillen führt zu empfindlicher Haut, die leicht Blasen bildet, und die Patienten leiden jahrelang unter schmerzhaften Wunden, Juckreiz und einem erhöhten Risiko für Infektionen und Plattenepithelkarzinome. Pz-cel wird aus patienteneigenen Hautzellen hergestellt, die genetisch korrigiert werden, indem ein funktionelles COL7A1-Gen in das Genom der Hautzellen integriert wird, um Kollagen VII zu exprimieren. Diese genkorrigierten Zellen werden in einer einzigen chirurgischen Anwendung zu Keratinozytenschichten expandiert, um Wundbereiche abzudecken. Pz-cel wurde von der US-amerikanischen FDA die Auszeichnung „Regenerative Medicine Advanced Therapy“, „Breakthrough Therapy“, „Orphan Drug“ und „Rare Pediatric Disease“ verliehen.

Über Abeona TherapeuticsAbeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das Zell- und Gentherapien für schwere Krankheiten entwickelt. Prademagene zamikeracel (pz-cel) ist Abeonas experimentelles autologes, COL7A1-genkorrigiertes Epidermisblatt, das derzeit für die Behandlung der rezessiven dystrophischen Epidermolysis bullosa entwickelt wird. Die vollständig integrierte cGMP-Produktionsanlage für Zell- und Gentherapie des Unternehmens diente als Produktionsstandort für Pz-Cel, das in der Phase-3-Studie VIITAL™ verwendet wurde, und ist in der Lage, die kommerzielle Produktion von Pz-Cel nach der FDA-Zulassung zu unterstützen. Das Entwicklungsportfolio des Unternehmens umfasst auch AAV-basierte Gentherapien für Augenerkrankungen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf. Abeonas neuartige AAV-Kapside der nächsten Generation werden evaluiert, um die Tropismusprofile für eine Vielzahl verheerender Krankheiten zu verbessern. Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Pressemitteilung enthält bestimmte Aussagen, die im Sinne des Abschnitts zukunftsgerichtet sind 27A des Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung und unterliegen Risiken und Ungewissheiten. Wir haben versucht, zukunftsgerichtete Aussagen anhand von Begriffen wie „können“, „werden“, „glauben“, „antizipieren“, „erwarten“, „beabsichtigen“, „potenziell“ und ähnlichen Wörtern und Ausdrücken (sowie) zu identifizieren andere Wörter oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen), die zukunftsgerichtete Aussagen darstellen und darauf hinweisen sollen. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren, zahlreicher Risiken und Ungewissheiten erheblich von denen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, den Zeitpunkt und das Ergebnis der Überprüfung unseres BLA-Neuantrags für Pz-Cel durch die FDA; die Gewährung eines Priority Review Vouchers durch die FDA nach der Zulassung von pz-cel; anhaltendes Interesse an unserem Portfolio für seltene Krankheiten; unsere Fähigkeit, Patienten in klinische Studien aufzunehmen; das Ergebnis künftiger Treffen mit der FDA oder anderen Aufsichtsbehörden, einschließlich solcher im Zusammenhang mit präklinischen Programmen; die Fähigkeit, die erforderlichen behördlichen Genehmigungen einzuholen oder zu erhalten; die Auswirkungen etwaiger Veränderungen auf den Finanzmärkten und den globalen Wirtschaftsbedingungen; Risiken im Zusammenhang mit der Datenanalyse und Berichterstattung; und andere Risiken, die im jüngsten Jahresbericht des Unternehmens auf Formular 10-K und in nachfolgenden regelmäßigen Berichten, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden, offengelegt werden. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die zukunftsgerichteten Aussagen zu überarbeiten oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder aus anderen Gründen, es sei denn, dies ist durch die Bundessicherheitsbehörde vorgeschrieben Gesetze.

Quelle: Abeona Therapeutics Inc.

Gesendet : 2024-10-30 06:00

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