Η Abeona Therapeutics ολοκληρώνει την εκ νέου υποβολή της αίτησης άδειας Pz-cel Biologics στην Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ

Ακολουθήστε το Drugslib

Θεραπεία για: Epidermolysis Bullosa

Η Abeona Therapeutics ολοκληρώνει την εκ νέου υποβολή της αίτησης άδειας Pz-cel Biologics στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α.

< p align="justify">CLEVELAND, 29 Οκτωβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Η Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) ανακοίνωσε σήμερα ότι η Εταιρεία υπέβαλε εκ νέου την Αίτησή της για Βιολογική Άδεια (BLA) στην Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA ή Οργανισμός) για το prademagene zamikeracel (pz-cel), τη διερευνητική αυτόλογη γονιδιακή θεραπεία με βάση τα κύτταρα, ως πιθανή νέα θεραπεία για ασθενείς με υπολειπόμενη δυστροφική μπουλόζα επιδερμόλυσης (RDEB).

"Έχουμε συνεργαστεί στενά με τον FDA στην προετοιμασία για την εκ νέου υποβολή του pz-cel BLA και ευχαριστούμε τον Οργανισμό για τη συνεχή καθοδήγησή του", δήλωσε ο Vish Seshadri, Διευθύνων Σύμβουλος της Abeona. «Έχουμε ενσωματώσει τα σχόλια του Οργανισμού και είμαστε βέβαιοι ότι το πακέτο επανυποβολής μας αφορά όλα τα στοιχεία Chemistry Manufacturing and Controls που προσδιορίζονται στην Πλήρη Απαντητική Επιστολή, συμπεριλαμβανομένων των παρατηρήσεων από την ολοκληρωμένη επιθεώρηση πριν από την άδεια χρήσης της μονάδας παραγωγής μας. Μετά την αποδοχή του BLA, ανυπομονούμε να βοηθήσουμε τον FDA στην ολοκλήρωση της αναθεώρησής του."

Η εκ νέου υποβολή του BLA ακολουθεί τη συνάντηση Τύπου Α της Εταιρείας τον Αύγουστο του 2024, όπου ο Abeona ευθυγραμμίστηκε με ο FDA σχετικά με το περιεχόμενο της εκ νέου υποβολής, συμπεριλαμβανομένων πρόσθετων πληροφοριών για την ικανοποίηση όλων των απαιτήσεων Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) που περιγράφονται στην Επιστολή Πλήρους Απάντησης (CRL) που ελήφθη τον Απρίλιο του 2024. Στο CRL, η FDA απαιτούσε ορισμένες πρόσθετες πληροφορίες που απαιτούνται για ικανοποιούν τις απαιτήσεις CMC που παρέχονται πριν εγκριθεί η αίτηση. Το CRL δεν εντόπισε ελλείψεις που να σχετίζονται με την κλινική αποτελεσματικότητα ή τα δεδομένα κλινικής ασφάλειας στο BLA και ο FDA δεν ζήτησε νέες κλινικές δοκιμές ή κλινικά δεδομένα για να υποστηρίξει την έγκριση του pz-cel. Η εκ νέου υποβολή BLA υποστηρίζεται από δεδομένα κλινικής αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από τη βασική μελέτη Φάσης 3 VIITAL™ (NCT04227106) και μια μελέτη Φάσης 1/2α (NCT01263379).

Μετά την αποδοχή της εκ νέου υποβολής BLA, η Abeona αναμένει από τον FDA να ορίσει μια νέα ημερομηνία δράσης στόχου για το pz-cel από τον νόμο για το τέλος χρήσης συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA). Η περίοδος επανεξέτασης για ένα BLA που υποβάλλεται εκ νέου είναι δύο ή έξι μήνες από την ημερομηνία εκ νέου υποβολής, ανάλογα με την ταξινόμηση μιας εκ νέου υποβολής από την FDA ως Κατηγορίας 1 ή Κλάσης 2, αντίστοιχα. Η απόφαση του FDA σχετικά με την αποδοχή μιας εκ νέου υποβολής BLA λαμβάνεται συνήθως εντός 14 ημερολογιακών ημερών από την εκ νέου υποβολή.

Σχετικά με το prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), η ερευνητική αυτόλογη γονιδιακή θεραπεία COL7A1 της Abeona, αυτή τη στιγμή αναπτύσσεται για τη θεραπεία της υπολειπόμενης δυστροφικής δερματικής επιδερμόλυσης (RDEB), μιας σπάνιας γενετικής δερματικής νόσου που προκαλείται από μετάλλαξη και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου COL7A1. Ως αποτέλεσμα αυτού του ελαττώματος, τα κύτταρα δεν είναι σε θέση να εκφράσουν τη λειτουργική πρωτεΐνη κολλαγόνου VII που απαιτείται για να σχηματιστούν ινίδια αγκύρωσης που συνδέουν την επιδερμίδα με το χόριο. Η έλλειψη ινιδίων αγκύρωσης οδηγεί σε εύθραυστο δέρμα που σχηματίζει εύκολα φουσκάλες και οι ασθενείς υποφέρουν από χρόνια οδυνηρές πληγές, φαγούρα και αυξημένο κίνδυνο μόλυνσης και ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα. Το Pz-cel κατασκευάζεται από κύτταρα δέρματος των ίδιων των ασθενών που έχουν διορθωθεί γενετικά με ένα λειτουργικό γονίδιο COL7A1 ενσωματωμένο στο γονιδίωμα των κυττάρων του δέρματος για την έκφραση του κολλαγόνου VII. Αυτά τα γονιδιακά διορθωμένα κύτταρα επεκτείνονται για να σχηματίσουν φύλλα κερατινοκυττάρων για να καλύψουν τις περιοχές του τραύματος σε μία μόνο χειρουργική εφαρμογή. Το Pz-cel έχει ονομασίες Προηγμένης Θεραπείας Αναγεννητικής Ιατρικής, Θεραπείας καινοτομίας, Ορφανού Φαρμάκου και Σπάνιων Παιδιατρικών Νόσων από τον FDA των ΗΠΑ.

Σχετικά με την Abeona Therapeutics Η Abeona Therapeutics Inc. είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες για σοβαρές ασθένειες. Το Prademagene zamikeracel (pz-cel) είναι τα ερευνητικά αυτόλογα, διορθωμένα με γονίδιο COL7A1 επιδερμικά φύλλα της Abeona που αναπτύσσονται επί του παρόντος για την υπολειπόμενη δυστροφική μπουλόζα της επιδερμόλυσης. Η πλήρως ολοκληρωμένη μονάδα παραγωγής cGMP κυττάρων και γονιδιακής θεραπείας της Εταιρείας χρησίμευσε ως τόπος κατασκευής για το pz-cel που χρησιμοποιήθηκε στη δοκιμή Φάσης 3 VIITAL™ και είναι σε θέση να υποστηρίξει την εμπορική παραγωγή pz-cel με έγκριση FDA. Το χαρτοφυλάκιο ανάπτυξης της Εταιρείας περιλαμβάνει επίσης γονιδιακές θεραπείες που βασίζονται σε AAV για οφθαλμικές παθήσεις με υψηλές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες. Τα νέα καψίδια AAV επόμενης γενιάς της Abeona αξιολογούνται για τη βελτίωση των προφίλ τροπισμού για μια ποικιλία καταστροφικών ασθενειών. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.abeonatherapeutics.com.

Δηλώσεις για το μέλλον Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει ορισμένες δηλώσεις που είναι στραμμένες προς το μέλλον κατά την έννοια της Ενότητας 27Α του νόμου περί κινητών αξιών του 1933, όπως τροποποιήθηκε, και το τμήμα 21 Ε του νόμου περί κινητών αξιών του 1934, όπως τροποποιήθηκε, και που ενέχουν κινδύνους και αβεβαιότητες. Προσπαθήσαμε να προσδιορίσουμε μελλοντικές δηλώσεις με ορολογία όπως «μπορεί», «θα», «πιστεύω», «αναμένω», «αναμένω», «σκοπεύω», «δυνητικό» και παρόμοιες λέξεις και εκφράσεις (καθώς και άλλες λέξεις ή εκφράσεις που αναφέρονται σε μελλοντικά γεγονότα, συνθήκες ή περιστάσεις), οι οποίες συνιστούν και αποσκοπούν στον προσδιορισμό δηλώσεων που αφορούν το μέλλον. Τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που υποδεικνύονται από τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις ως αποτέλεσμα διάφορων σημαντικών παραγόντων, πολλών κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, του χρόνου και του αποτελέσματος της επανεξέτασης της FDA της εκ νέου υποβολής BLA για το pz-cel. τη χορήγηση από τον FDA ενός κουπονιού επανεξέτασης προτεραιότητας μετά από έγκριση pz-cel· συνεχές ενδιαφέρον για το χαρτοφυλάκιο σπάνιων ασθενειών μας. την ικανότητά μας να εγγράφουμε ασθενείς σε κλινικές δοκιμές· το αποτέλεσμα μελλοντικών συναντήσεων με τον FDA ή άλλους ρυθμιστικούς φορείς, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με προκλινικά προγράμματα· την ικανότητα επίτευξης ή λήψης απαραίτητων ρυθμιστικών εγκρίσεων· τον αντίκτυπο τυχόν αλλαγών στις χρηματοπιστωτικές αγορές και τις παγκόσμιες οικονομικές συνθήκες· κινδύνους που σχετίζονται με την ανάλυση και την υποβολή εκθέσεων δεδομένων· και άλλους κινδύνους που γνωστοποιούνται στην πιο πρόσφατη Ετήσια Έκθεση της Εταιρείας για το Έντυπο 10-K και σε επόμενες περιοδικές εκθέσεις που κατατέθηκαν στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να αναθεωρήσει τις μελλοντικές δηλώσεις ή να τις ενημερώσει ώστε να αντικατοπτρίζουν γεγονότα ή περιστάσεις που συμβαίνουν μετά την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου, είτε ως αποτέλεσμα νέων πληροφοριών, μελλοντικών εξελίξεων ή άλλως, εκτός εάν απαιτείται από τους ομοσπονδιακούς τίτλους νόμους.

Πηγή: Abeona Therapeutics Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-30 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά