Abeona Therapeutics completa el nuevo envío de la solicitud de licencia de Pz-cel Biologics a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.

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Tratamiento para: Epidermólisis ampollosa

Abeona Therapeutics completa el nuevo envío de la solicitud de licencia de Pz-cel Biologics a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.

< p align="justify">CLEVELAND, 29 de octubre de 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO) anunció hoy que la compañía ha vuelto a presentar su Solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA o Agencia) para prademagene zamikeracel (pz-cel), su terapia genética basada en células autólogas en investigación, como un nuevo tratamiento potencial para pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (EBDR).

“Hemos trabajado estrechamente con la FDA en la preparación para la nueva presentación de pz-cel BLA y agradecemos a la Agencia por su orientación continua”, dijo Vish Seshadri, director ejecutivo de Abeona. “Hemos incorporado los comentarios de la Agencia y confiamos en que nuestro paquete de reenvío aborde todos los elementos de controles y fabricación de productos químicos identificados en la carta de respuesta completa, incluidas las observaciones de la inspección previa a la licencia completa de nuestra instalación de fabricación. Tras la aceptación de la BLA, esperamos ayudar a la FDA a completar su revisión”.

La nueva presentación de la BLA sigue a la reunión Tipo A de la Compañía en agosto de 2024, donde Abeona se alineó con la FDA sobre el contenido de la nueva presentación, incluida información adicional para satisfacer todos los requisitos de controles y fabricación química (CMC) descritos en la carta de respuesta completa (CRL) recibida en abril de 2024. En la CRL, la FDA exigió que cierta información adicional necesaria para satisfacer los requisitos de CMC antes de que se pueda aprobar la solicitud. La CRL no identificó ninguna deficiencia relacionada con la eficacia clínica o los datos de seguridad clínica en la BLA, y la FDA no solicitó ningún ensayo clínico ni datos clínicos nuevos para respaldar la aprobación de pz-cel. El nuevo envío de BLA está respaldado por datos de eficacia clínica y seguridad del estudio fundamental de fase 3 VIITAL™ (NCT04227106) y un estudio de fase 1/2a (NCT01263379).

Tras la aceptación de la nueva presentación de la BLA, Abeona espera que la FDA establezca una nueva fecha de acción objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) para pz-cel. El período de revisión para una BLA reenviada es de dos o seis meses a partir de la fecha de reenvío, dependiendo de la clasificación de la FDA de una reenvío como Clase 1 o Clase 2, respectivamente. La decisión de la FDA sobre la aceptación de un nuevo envío de BLA generalmente se toma dentro de los 14 días calendario siguientes al nuevo envío.

Acerca de prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), la terapia génica COL7A1 autóloga en investigación de Abeona, se está desarrollando actualmente para el tratamiento de la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB), una rara enfermedad genética de la piel causada por una mutación en ambas copias del gen COL7A1. Como resultado de este defecto, las células no pueden expresar la proteína colágeno VII funcional, que es necesaria para formar fibrillas de anclaje que unen la epidermis a la dermis. La falta de fibrillas de anclaje provoca una piel frágil que se ampolla fácilmente y los pacientes sufren años de heridas dolorosas, picazón y un mayor riesgo de infección y carcinoma de células escamosas. Pz-cel se elabora a partir de células de la piel de los propios pacientes que se corrigen genéticamente con un gen COL7A1 funcional integrado en el genoma de las células de la piel para expresar colágeno VII. Estas células genéticamente corregidas se expanden para formar láminas de queratinocitos para cubrir áreas de heridas en una sola aplicación quirúrgica. Pz-cel ha recibido las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa, Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA de EE. UU.

Acerca de Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica que desarrolla terapias celulares y genéticas para enfermedades graves. Prademagene zamikeracel (pz-cel) son láminas epidérmicas autólogas en investigación de Abeona con corrección del gen COL7A1, actualmente en desarrollo para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva. Las instalaciones de fabricación de cGMP de terapia celular y génica totalmente integradas de la compañía sirvieron como sitio de fabricación para pz-cel utilizado en su ensayo de Fase 3 VIITAL™ y son capaces de respaldar la producción comercial de pz-cel tras la aprobación de la FDA. La cartera de desarrollo de la empresa también incluye terapias genéticas basadas en AAV para enfermedades oftálmicas con grandes necesidades médicas no cubiertas. Se están evaluando las novedosas cápsides de AAV de próxima generación de Abeona para mejorar los perfiles de tropismo para una variedad de enfermedades devastadoras. Para obtener más información, visite www.abeonatherapeutics.com.

Declaraciones prospectivas Este comunicado de prensa contiene ciertas declaraciones prospectivas según el significado de la Sección 27A de la Ley de Valores de 1933, según enmendada, y la Sección 21E de la Ley de Bolsa de Valores de 1934, según enmendada, y que implican riesgos e incertidumbres. Hemos intentado identificar declaraciones prospectivas mediante terminología como "podrá", "creerá", "anticipará", "esperará", "pretende", "potencial" y palabras y expresiones similares (así como otras palabras o expresiones que hacen referencia a eventos, condiciones o circunstancias futuros), que constituyen y tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los indicados en dichas declaraciones prospectivas como resultado de varios factores importantes, numerosos riesgos e incertidumbres, incluidos, entre otros, el momento y el resultado de la revisión de la FDA de nuestra nueva presentación de BLA para pz-cel; la concesión por parte de la FDA de un vale de revisión prioritaria tras la aprobación de pz-cel; interés continuo en nuestra cartera de enfermedades raras; nuestra capacidad para inscribir pacientes en ensayos clínicos; el resultado de futuras reuniones con la FDA u otras agencias reguladoras, incluidas aquellas relacionadas con programas preclínicos; la capacidad de lograr u obtener las aprobaciones regulatorias necesarias; el impacto de cualquier cambio en los mercados financieros y las condiciones económicas globales; riesgos asociados con el análisis y la presentación de informes de datos; y otros riesgos revelados en el Informe Anual más reciente de la Compañía en el Formulario 10-K y los informes periódicos posteriores presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores. La Compañía no asume ninguna obligación de revisar las declaraciones prospectivas ni de actualizarlas para reflejar eventos o circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, ya sea como resultado de nueva información, desarrollos futuros o de otro modo, excepto según lo requieran las autoridades federales de valores. leyes.

Fuente: Abeona Therapeutics Inc.

Al corriente : 2024-10-30 06:00

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