Abeona Therapeutics finalise la resoumission de sa demande de licence pour les produits biologiques Pz-cel à la Food and Drug Administration des États-Unis

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Traitement de : l'épidermolyse bulleuse

Abeona Therapeutics finalise la nouvelle soumission de sa demande de licence pour les produits biologiques Pz-cel à la Food and Drug Administration des États-Unis

< p align="justify">CLEVELAND, 29 octobre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO) a annoncé aujourd'hui que la société a soumis à nouveau sa demande de licence de produits biologiques (BLA) à la Food and Drug Administration des États-Unis. (FDA ou agence) pour le prademagene zamikeracel (pz-cel), sa thérapie génique expérimentale à base de cellules autologues, en tant que nouveau traitement potentiel pour les patients atteints d'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB).

« Nous avons travaillé en étroite collaboration avec la FDA pour préparer la nouvelle soumission du pz-cel BLA et remercions l'Agence pour ses conseils continus », a déclaré Vish Seshadri, PDG d'Abeona. « Nous avons intégré les commentaires de l'Agence et sommes convaincus que notre dossier de nouvelle soumission aborde tous les éléments de fabrication et de contrôle des produits chimiques identifiés dans la lettre de réponse complète, y compris les observations de l'inspection préalable à l'autorisation de notre installation de fabrication. Après acceptation du BLA, nous sommes impatients d'aider la FDA à terminer son examen. »

La nouvelle soumission du BLA fait suite à la réunion de type A de la société en août 2024, au cours de laquelle Abeona s'est alignée la FDA sur le contenu de la nouvelle soumission, y compris des informations supplémentaires pour satisfaire à toutes les exigences de fabrication et de contrôle des produits chimiques (CMC) décrites dans la lettre de réponse complète (CRL) reçue en avril 2024. Dans la CRL, la FDA a exigé que certaines informations supplémentaires nécessaires pour satisfaire aux exigences du CMC doit être fourni avant que la demande puisse être approuvée. Le CRL n’a identifié aucune lacune liée aux données d’efficacité clinique ou de sécurité clinique dans le BLA, et la FDA n’a demandé aucun nouvel essai clinique ou donnée clinique pour étayer l’approbation du pz-cel. La nouvelle soumission BLA est étayée par les données cliniques d'efficacité et de sécurité de l'étude pivot de phase 3 VIITAL™ (NCT04227106) et d'une étude de phase 1/2a (NCT01263379).

Dès l'acceptation de la nouvelle soumission de la BLA, Abeona s'attend à ce que la FDA fixe une nouvelle date d'action cible en vertu de la Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) pour le pz-cel. La période d'examen pour une BLA resoumise est de deux ou six mois à compter de la date de resoumission, en fonction de la classification par la FDA d'une resoumission en classe 1 ou classe 2, respectivement. La décision de la FDA concernant l'acceptation d'une nouvelle soumission de BLA est généralement prise dans les 14 jours civils suivant la nouvelle soumission.

À propos du prademagene zamikeracel (pz-cel) Prademagene zamikeracel ( pz-cel), la thérapie génique autologue expérimentale d'Abeona, COL7A1, est actuellement en cours de développement pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB), une maladie génétique cutanée rare causée par une mutation dans les deux copies du gène COL7A1. En raison de ce défaut, les cellules sont incapables d’exprimer la protéine fonctionnelle du collagène VII, nécessaire à la formation des fibrilles d’ancrage qui lient l’épiderme au derme. Le manque de fibrilles d’ancrage conduit à une peau fragile qui se boursoufle facilement et les patients souffrent des années de plaies douloureuses, de démangeaisons et d’un risque accru d’infection et de carcinome épidermoïde. Pz-cel est fabriqué à partir de cellules cutanées des patients qui sont génétiquement corrigées avec un gène fonctionnel COL7A1 intégré dans le génome des cellules cutanées pour exprimer le collagène VII. Ces cellules génétiquement corrigées sont développées pour former des feuilles de kératinocytes afin de recouvrir les zones de plaie en une seule application chirurgicale. Pz-cel a obtenu les désignations de médecine régénérative avancée, de thérapie révolutionnaire, de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare par la FDA américaine.

À propos d'Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique développant des thérapies cellulaires et géniques pour des maladies graves. Prademagene zamikeracel (pz-cel) est la feuille épidermique autologue expérimentale d'Abeona, corrigée par le gène COL7A1, actuellement en développement pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive. L'usine de fabrication cGMP entièrement intégrée de thérapie cellulaire et génique de la Société a servi de site de fabrication du pz-cel utilisé dans son essai de phase 3 VIITAL™ et est capable de soutenir la production commerciale de pz-cel après approbation de la FDA. Le portefeuille de développement de la Société comprend également des thérapies géniques basées sur l'AAV pour les maladies ophtalmiques présentant d'importants besoins médicaux non satisfaits. Les nouvelles capsides AAV de nouvelle génération d’Abeona sont en cours d’évaluation pour améliorer les profils de tropisme pour une variété de maladies dévastatrices. Pour plus d'informations, visitez www.abeonatherapeutics.com.

Déclarations prospectives Ce communiqué de presse contient certaines déclarations prospectives au sens de la section 27A du Securities Act de 1933, tel que modifié, et l'article 21E du Securities Exchange Act de 1934, tel que modifié, et qui impliquent des risques et des incertitudes. Nous avons tenté d'identifier les déclarations prospectives à l'aide de terminologies telles que « peut », « sera », « croit », « anticipe », « s'attend à », « a l'intention de », « potentiel » et des mots et expressions similaires (ainsi que d'autres mots ou expressions faisant référence à des événements, conditions ou circonstances futurs), qui constituent et sont destinés à identifier des déclarations prospectives. Les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux indiqués par ces déclarations prospectives en raison de divers facteurs importants, de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, le calendrier et le résultat de l'examen par la FDA de notre nouvelle soumission de BLA pour pz-cel ; l'octroi par la FDA d'un bon d'examen prioritaire après l'approbation du pz-cel ; intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares ; notre capacité à recruter des patients dans des essais cliniques ; le résultat des futures réunions avec la FDA ou d'autres agences de réglementation, y compris celles relatives aux programmes précliniques ; la capacité d'obtenir ou d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires ; l'impact de tout changement sur les marchés financiers et les conditions économiques mondiales ; les risques associés à l'analyse des données et au reporting ; et d’autres risques divulgués dans le rapport annuel le plus récent de la société sur formulaire 10-K et dans les rapports périodiques ultérieurs déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société ne s'engage aucunement à réviser les déclarations prospectives ou à les mettre à jour pour refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de ce communiqué de presse, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autrement, sauf si les lois fédérales en matière de sécurité l'exigent. lois.

Source : Abeona Therapeutics Inc.

Publié : 2024-10-30 06:00

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